Innowacje w farmacji - Przełom w leczeniu wirusowego zapalenia wątroby typu C

Innowacje w farmacji - Przełom w leczeniu wirusowego zapalenia wątroby typu C

Jest prawie dwa razy bardziej skuteczny od aktualnie stosowanej terapii i pomaga w dwukrotnie krótszym czasie. Dzięki niemu wraca do zdrowia część chorych, którzy dotychczas nie reagowali na żadne leki. Właśnie przyznano mu farmaceutycznego Nobla – nagrodę Prix Galien. Przedstawiamy telaprewir.
Kilka dni temu podczas uroczystej gali w Warszawie, w obecności niemal 300 gości po raz pierwszy w Polsce wręczono pięć złotych medali konkursu Prix Galien. Uhonorowano wybitne innowacyjne osiągnięcia w farmacji i medycynie. Nagrody przyznano firmom i instytucjom, które rozumieją potrzebę inwestowania w badania, najnowszą technologię i innowacyjne produkty terapeutyczne.

Nagrodę w kategorii innowacyjny produkt leczniczy stosowany w lecznictwie zamkniętym otrzymał właśnie lek na wirusowe zapalenie wątroby typu C – telaprewir firmy Janssen. „Przełom w terapii WZW C – szansa na wyleczenie większej liczby pacjentów z genotypem 1 wirusa HCV. Lek ma unikatowy mechanizm działania. Badania kliniczne wskazują, że skuteczność leczenia jest znacząco większa we wszystkich grupach pacjentów w porównaniu z dotychczas stosowaną terapią” – uznała kapituła złożona z czołowych przedstawicieli świata nauki i medycyny w Polsce, której przewodniczył prof. Franciszek Kokot, wybitny internista, nefrolog i endokrynolog, naukowiec Śląskiej Akademii Medycznej.
Dlaczego nowe leki na WZW C to taki przełom? – Przed chorobami wirusowymi najskuteczniej chronią szczepionki. Doskonałym przykładem jest tu WZW typu B. Liczba chorych na nie dzięki szczepieniom radykalnie spadła i maleje z roku na rok. Niestety na WZW C szczepionki nie mamy. Najskuteczniejszym sposobem zapobiegania zakażeniom wirusem HCV i rozprzestrzenianiu się choroby jest eliminowanie źródeł zakażenia. A ponieważ tym źródłem są osoby zakażone wirusem, dlatego to właśnie ich wyleczenie może zmniejszyć skalę problemu – wyjaśnia prof. Robert Flisiak, specjalista chorób zakaźnych, kierownik Kliniki Chorób Zakaźnych i Hepatologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku.

HCV pod względem budowy nie jest skomplikowanym wirusem, za to bardzo sprytnym, który jak każdy wirus często mutuje i dlatego specjalistom nie udaje się wyindukować u pacjenta odporności za pomocą szczepionki.

Podstępny wirus

U niemal 2 proc. Polaków są obecne we krwi przeciwciała anty-HCV, co stanowi ślad wcześniejszego kontaktu z wirusem. Takich danych dostarczyło kilka mniejszych badań krajowych. Dwa lata temu potwierdziły je zakrojone na szeroką skalę ogólnopolskie badania z udziałem ogromnej liczby ponad 26 tys. osób. Oznacza to, że ślad kontaktu z wirusem ma ok. 700 tys. osób w naszym kraju. 30-40 proc. spośród nich jest nosicielami wirusa HCV, a to oznacza, że 230 tys. Polaków może zakażać innych.

Wirusowe zapalenie wątroby typu C przebiega po cichu, podstępnie, dlatego nie da się go wykryć w rutynowym badaniu lekarskim, kiedy pacjent przychodzi do doktora, bo „źle się czuje”. W przypadku zakażenia wirusem typu B sprawa jest prosta: choroba przebiega często w ostrej postaci, z charakterystycznymi objawami: zapaleniem wątroby, żółtaczką, fatalnym samopoczuciem, więc to nieuniknione, że pacjent trafia do szpitala. Natomiast u chorego na WZW C infekcja „tli się”, pomału, ale konsekwentnie: wirus przechodzi z komórki na komórkę, z jednego zrazika wątrobowego na drugi, by po latach (ten czas jest różny u różnych osób i zależy od indywidualnych predyspozycji genetycznych) rozwinąć się i doprowadzić do marskości wątroby, a nierzadko do raka tego narządu.

– Nie mam wątpliwości, że HCV jest wirusem onkogennym, czyli rakotwórczym. Mając informację o tym, jak liczna grupa Polaków może być tym wirusem zakażona, należałoby podjąć działania zmierzające do zdiagnozowania tych osób – uważa prof. Flisiak. W pierwszej kolejności należałoby przebadać grupy zwiększonego ryzyka: osoby często hospitalizowane oraz te, które choćby raz wzięły dożylny narkotyk. Nie możemy też zapominać o tym, że przed rokiem 1982 w stacjach krwiodawstwa krew nie była badana pod kątem obecności wirusów, bo nie było wówczas odpowiednich metod. Zatem każdy, kto przed tą datą miał przetaczaną krew, jest potencjalnie zagrożony HCV.

– Wiemy, kto może być zakażony, wiemy, jak te osoby zdiagnozować, no i przede wszystkim dysponujemy skutecznym leczeniem. To jest coś niesamowitego w medycynie! Niewiele jest chorób przewlekłych, które można po prostu wyleczyć. Tymczasem WZW C można – podkreśla prof. Flisiak.

Rewolucyjna metoda

Obecnie u chorych zakażonych najczęstszym typem wirusa, czyli genotypem 1 (80 proc. zakażonych w Polsce) standardowo stosuje kombinację dwóch leków: pegylowane interferony alfa wraz z rybawiryną. Taka terapia pozwala wyleczyć 40 do 50 proc. pacjentów.

– W roku 2011 zostały zarejestrowane w UE, a więc i w Polsce, dwa nowe leki – inhibitory proteazy, jeden z nich to właśnie telaprewir, a drugi boceprewir. Jeśli któryś z tych dwóch preparatów zostanie dodany do stosowanej dotąd terapii kombinowanej, to skuteczność nagle podnosi się do 70-75 proc.! Co więcej, u około połowy chorych taki efekt terapeutyczny można uzyskać w dwukrotnie szybszym czasie niż przy leczeniu interferonem i rybawiryną. Dotychczasowa terapia trwała rok, teraz z udziałem telapriwiru okres leczenia skraca się często do sześciu miesięcy – wyjaśnia prof. Flisiak.

Inhibitory proteazy działają na enzym wirusa, który jest odpowiedzialny za jego replikację, czyli namnażanie. Jedyne ryzyko jest takie, że wirus ma skłonność do mutowania. Ale tu z kolei do akcji wkracza interferon. Ta metoda terapeutyczna jest rewolucyjna. – Jak ogromnym postępem w medycynie jest odkrycie tego leku, dowodzi także fakt, że w 2011 r. najważniejsze czasopismo publikujące dokonania klinicznej medycyny – „New England Journal of Medicine” – opublikowało aż pięć artykułów poświęconych rewelacyjnym wynikom badań klinicznych z udziałem inhibitorów proteazy i rejestracji tych leków – zauważa prof. Flisiak.

Lek został zarejestrowany w USA oraz Unii Europejskiej, a więc także w Polsce w drugiej połowie ubiegłego roku. W badaniach rejestracyjnych uczestniczyło 2600 pacjentów na całym świecie. Siedem ośrodków klinicznych zostało włączonych w cykl tych badań. Ponadto kilkuset polskich pacjentów miało bezpłatny dostęp do terapii telaprewirem w ramach importu docelowego, zanim lek był dostępny w kraju.

Kilka dni temu pozytywną ocenę leku wydała Agencja Oceny Technologii Medycznych. W tej chwili czekamy na decyzję Ministerstwa Zdrowia, czy lek – w ślad za większością krajów UE – i u nas będzie refundowany. Na razie dostają go wyłącznie chorzy uczestniczący w badaniach klinicznych – mówią przedstawiciele firmy.

– Mam nadzieję, że docenienie przełomowości tego leku przełoży się na jego dostępność dla polskich pacjentów – mówi Włodzimierz Kubiak, dyrektor generalny Janssen na Polskę i kraje bałtyckie. – Po raz pierwszy spotkałem się z sytuacją, kiedy jeszcze zanim lek został dopuszczony do obrotu, władze ochrony zdrowia w jednym z krajów unijnych kontaktowały się z naszą firmą, pytając, kiedy będą mogły go kupować dla pacjentów. Do firmy zadzwonił przedstawiciel ministerstwa zdrowia Szwecji z pytaniem: „Wiemy, że produkt jest w rejestracji. Zależy nam, żebyśmy ten lek jak najszybciej mogli mieć. Powiedzcie nam państwo, kiedy będziecie gotowi, żeby dostarczać go do szwedzkich szpitali, bo chorzy czekają” – opowiada Kubiak.

Przyznanie Prix Galien telaprewirowi jest potwierdzeniem tego, że jest on lekiem przełomowym. – Jestem szczęśliwy, że doceniono wysiłki, lata pracy naukowców nad tym produktem, że zauważyła je kapituła złożona z wybitnych polskich naukowców, której szefem jest guru polskiej interny prof. Kokot – mówi dyrektor Kubiak. – To dla naszej firmy szczególne wyróżnienie.
Okładka tygodnika WPROST: 48/2012
Więcej możesz przeczytać w 48/2012 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
 0

Czytaj także