Syn kobiety z Jordanii jest pierwszym tak dobrze udokumentowanym przykładem wykorzystania MRT w zapobieganiu chorobom mitochondrialnym. Na świecie jest jednak jeszcze co najmniej 20 dzieci, których DNA mitochondrialne pochodzi częściowo od dawczyń.
Crispr - bakterie uczą nas redakcji
Podmiana DNA mitochondriów to dopiero jednak początek możliwości, jakie daje dzisiejsza technika. Teraz możliwe staje się już edytowanie genomu z dokładnością do pojedynczych „liter” kodu genetycznego. A jest to możliwe dzięki technice CRISPR naśladującej mechanizmy zaobserwowane u bakterii.
– Kiedy bakteria przeżyje atak wirusa, zapamiętuje sobie DNA intruza. Tworzy RNA, który rozpoznaje zadane sekwencje. Jeśli taki niecny wirus spróbuje zaatakować bakterię lub jej potomków, pojawi się RNA, które łączy się z DNA wirusa i wtedy specjalny enzym przetnie DNA wirusa i je unieszkodliwia – opowiedziała prof. Bartnik.
Za pomocą CRISPR badacze nauczyli się już dość skutecznie modyfikować genom bakterii, roślin czy zwierząt doświadczalnych. W końcu pojawiły się też próby modyfikowania metodą CRISPR ludzkich zarodków. Początkowo były to zarodki niezdolne do rozwoju (np. komórki jajowe zapłodnione przez dwa plemniki). "Skuteczność tych eksperymentów była jednak niska i pojawiało się dużo efektów niezamierzonych. Wyniki były więc na razie do bani" - podsumowała prof. Bartnik.
Ze strachu przed HIV
Aż tu nagle w listopadzie 2018 r. chiński badacz He Jiankui oznajmił, że urodziły się dwie dziewczynki - bliźniaczki zmodyfikowane genetycznie i że jest jeszcze kolejna ciąża (to, że trzecie dziecko rzeczywiście się urodziło, potwierdzono dopiero w ostatnich tygodniach). Za sprawą modyfikacji miał być w ich przypadku wyeliminowany pewien gen - CCR5. Osoby pozbawione obu kopii tego genu uważane są za całkowicie lub w znacznym stopniu odporne na zakażenie wirusem HIV. A ojcowie tych dziewczynek mieli być nosicielami tego wirusa.