Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy: co to za choroba?
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (ang. hereditary angioedema, HAE) jest chorobą rzadką, występuje z częstością jeden na 10-50 tys. osób. W Polsce dotychczas zdiagnozowano ok. 350 pacjentów. Szacuje się, że od pierwszego ataku do diagnozy mijają aż trzy pełne niepokoju lata. Objawem choroby są obrzęki, które mogą dotyczyć skóry, żołądka i jelit, górnych dróg oddechowych. Te ostatnie wiążą się z najwyższą, 30-, 40-procentową, śmiertelnością. Minimum 50 proc. pacjentów doświadczy w życiu przynajmniej jednego ataku z obrzękiem krtani. Pierwsze objawy zwykle pojawiają się już w dzieciństwie. Po pierwszym epizodzie choroby u większości pacjentów następuje nawrót w czasie krótszym niż 12 miesięcy. Chorzy mogą doświadczać ataków nawet co trzy dni, przez co żyją w codziennym strachu przed kolejnym atakiem.
Czy na pojawienie się ataku mają wpływ stres i alergia?
Ataki pojawiają się w sposób nieprzewidywalny, jednak pewne czynniki mogą im sprzyjać, np. przyjmowanie niektórych leków, uraz fizyczny, zabiegi chirurgiczne lub stomatologiczne, infekcje, stres. Nawet dłuższa podróż, wystąpienie w pracy albo ślub mogą się do tego przyczynić.
Jakie leczenie musi być podjęte, by zmniejszyć obrzęk?
Zgodnie z wytycznymi Polskiego Towarzystwa Alergologicznego pacjent powinien natychmiast otrzymać pomoc. W Polsce w ramach refundacji dostępne są – wyłącznie w przypadku wystąpienia ostrych napadów – trzy preparaty: osoczopochodny oraz rekombinowany C1-inhibitor oraz ikatybant będący antagonistą receptorów B2 bradykininy. W razie braku tych leków stosuje się świeżo mrożone osocze.
W tym roku Takeda otrzymała prestiżową nagrodę – Innowator „Wprost” w kategorii Farmacja, za lek lanadelumab. Jak może on zmienić życie chorych?
Lanadelumab jest całkowicie ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, wskazanym w zapobieganiu występowania ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z HAE w wieku 12 lat i starszych. Uzyskał status terapii przełomowej w USA. Badanie HELP jednoznacznie wykazało, że leczenie zapobiegawcze z wykorzystaniem lanadelumabu przyczynia się u większości chorych do zredukowania do minimum obciążenia związanego z tą zagrażającą życiu chorobą. Pozwala to pacjentom na powrót do normalnego życia, bez obaw przed kolejnym atakiem.
W świetle najnowszych wytycznych leczenie pacjentów z HAE powinno obejmować również profilaktykę. U jakiej grupy chorych należałoby w pierwszej kolejności ją wprowadzić?
U niektórych chorych, mimo że mają zapewniony dostęp do leczenia ostrych napadów, nie udaje się uzyskać wystarczającej kontroli choroby, co objawia się bardzo częstymi, występującymi co najmniej dwa razy w miesiącu, atakami o ciężkim nasileniu, nierzadko zagrażającym życiu. Szczególnie ta grupa chorych (ok. 30-40 pacjentów w Polsce) powinna być objęta leczeniem profilaktycznym.
Co skłoniło firmę do zainwestowania w stworzenie leku na tę rzadką chorobę?
Takeda dąży do zapewnienia lepszego stanu zdrowia pacjentów poprzez poszukiwanie i wdrażanie innowacyjnych rozwiązań ukierunkowanych na wsparcie pacjentów oraz zminimalizowanie wpływu choroby na ich życie codzienne. Naszym priorytetem są osoby, których potrzeby zdrowotne są najbardziej niezaspokojone, w tym cierpiące na choroby rzadkie, dla których często brakuje odpowiednich metod leczenia. W przypadku HAE chcemy umożliwić pacjentom prowadzenie normalnego życia, bez strachu przed atakiem choroby.
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Wprost.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.