Nowe terapie wolne od chemioterapii zmieniają rokowanie chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL)

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęściej występującą białaczką wśród dorosłych. Jak zmieniła się opieka nad pacjentami z PBL w ostatnich latach?

W Polsce na przewlekłą białaczkę limfocytową choruje ok. 17 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się ok. 1900 nowych zachorowań. To najczęstszy nowotwór krwi u osób dorosłych. Jest to choroba osób starszych, najczęściej obciążonych wielochorobowością. Zauważamy, że pojawia się coraz większa (10-15 proc.) grupa młodych pacjentów w tzw. wieku produkcyjnym, czyli 50-55 lat.

Przewlekła białaczka limfocytowa to specyficzna choroba, 70 proc. chorych nie wymaga początkowo leczenia. W ich przypadku lekarze stosują strategię wait and watch, która zwykle sprowadza się do wizyt u lekarza i powtarzania badań co kilka miesięcy. Ok. 30 proc. pacjentów nigdy nie będzie potrzebowało leczenia. Część chorych jednak musi być leczona od razu, a zwłaszcza ci z delecją 17p i mutacją genu TP53, których rokowanie jest znacznie gorsze.

W ostatnich latach zmieniło się leczenie PBL, a więc też jakość życia pacjentów, ponieważ pojawiły się nowe leki, głównie terapie celowane. Wcześniej choroba była leczona za pomocą chemioterapii i immunochemioterapii.

Czy chorzy na PBL są dziś dobrze zaopiekowani? Czego brakuje, jeśli chodzi o organizację leczenia?

W Polsce istnieje sieć leczenia hematoonkologicznego; to zasługa prof. Wiesława Jędrzejczaka i starszego pokolenia hematoonkologów. W każdym województwie jest przychodnia hematoonkologiczna, oddziały hematoonkologiczne w szpitalach. Problemem są jednak niedoborem lekarzy: obecnie jest kształcona dość duża grupa młodych hematoonkologów, jednak wciąż ich brakuje. Problemem jest także to, że większość placówek jest niedoposażonych w sprzęt, laboratoria. Wykonuje się w nich podstawowe świadczenia, ale często nie prowadzą one programów lekowych, czyli nie są w nich dostępne innowacyjne terapie, które są refundowane w Polsce dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową.

Do niedawna pacjenci z PBL byli leczeni z wykorzystaniem chemioterapii. Obecnie możliwe jest leczenie wolne od chemii, działające precyzyjnie na komórki nowotworowe, a pacjenci są leczeni w z góry określonym czasie. Z perspektywy pacjentów co oznaczałby dostęp do takich terapii?

Najtrudniejsze rokowanie mają pacjenci z delecją 17p i mutacją genu TP53. U części pacjentów, u których choroba jest oporna na leczenie, również w późniejszym czasie pojawiają się te niekorzystne mutacje genetyczne. Jeszcze kilka lat temu dla tych chorych nie było innego leczenia, tylko immunochemioterapia. W ostatnich latach pojawiły się nowe leki celowane: ibrutynib oraz wenetoklaks. Drugą ważną zmianą dla pacjentów jest pojawienie się bardzo interesujących terapii ograniczonych w czasie. Pierwsza to skojarzenie wenetoklaksu z rytuksymabem. Podaje się ją przez tylko dwa lata, w drugiej linii leczenia. Niedawno pojawiło się też nowe leczenie skojarzone: wenetoklaks w połączeniu z obinutuzumabem. To połączenie leku celowanego z lekiem biologicznym. Jest to terapia bardzo efektywna w pierwszej linii leczenia, chcielibyśmy, żeby była ona dostępna dla pacjentów w Polsce, ponieważ ma ona stosunkowo niewiele działań niepożądanych, w porównaniu z immunochemioterapią. Ogromną korzyścią jest też to, że tę terapię podaje się tylko przez rok. To ważne dla pacjentów, gdyż często mają oni też inne choroby współtowarzyszące i związane z nimi działania niepożądane, a uniknięcie choćby części działań niepożądanych to dla pacjentów ogromna korzyść. Jest to też terapia opłacalna dla systemu ochrony zdrowia: łatwo można obliczyć, jakie będą koszty takiego leczenia.

Dla chorych wysokiego ryzyka to dziś najlepsza terapia – zarówno pod względem klinicznym, jak i ekonomicznym, dlatego określa się mianem terapii dominującej. Bardzo istotne jest też to, że jest to leczenie w pierwszej linii, a dużo mówi się obecnie o tym, że pacjenci w pierwszej linii powinni być leczeni najbardziej optymalnie, gdyż wówczas jest długi czas do progresji choroby. Poza tym po pierwszej linii leczenia mają obecnie zapewnione kolejne linie. Bardzo ważne jest też to, że jest to leczenie celowane, mające niewiele działań niepożądanych. Podczas ostatniej konferencji, którą zorganizowała Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych, poświęconej innowacyjnym terapiom w hematoonkologii, prof. Clemens Wendtner z Akademickiego Szpitala Dydaktycznego w Monachium powiedział wręcz, że Niemcy odchodzą od immunochemioterapii w PBL, gdyż jest ona nieopłacalna dla systemu i nie przynosi korzyści dla pacjenta. Jest to kierunek, w jakim trzeba podążać, widoczny również w leczeniu innych nowotworów, np. raka płuca. Prof. Iwona Hus uważa, że dla pacjentów ze zmianami w genach immunochemioterapia jest wręcz leczeniem szkodliwym, którego skutki działań niepożądanych przewyższają korzyści leczenia.

Od lat wspiera pani pacjentów onkologicznych, będąc rzeczniczką Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych i redagując czasopismo „Głos Pacjenta Onkologicznego”. Czego można życzyć pacjentom z PBL oraz innym pacjentom hematoonkologicznym w najbliższej przyszłości?

Mimo że chorzy na PBL są największą grupą pacjentów z białaczkami, to jednak nie mają oni swojej organizacji w Polsce – być może dlatego, że są to osoby starsze, które nie mają już sił na działania społeczne. W skład Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych wchodzi Stowarzyszenie Hematoonkologiczni, wyrosłe z naszej grupy wsparcia pacjentów z mielofibrozą, którego jedną z liderek jest Katarzyna Lisowska. Wspiera ono pacjentów z PBL. Na Facebooku jest też grupa dla pacjentów chorych na PBL Przewlekła białaczka limfocytowa – choroba nasza i naszych bliskich, którą prowadzi z wielkim zaangażowaniem młody pacjent Karol Szablewski. Zależy nam, żeby pacjenci mieli wiedzę na temat nowoczesnych terapii. Przyczyniają się również do tego publikacje w „Głosie Pacjenta Onkologicznego”, na portalu glospacjenta.pl, na YouTube PKPO. Ważne, żeby pacjenci byli wyedukowani, wiedzieli, gdzie mogą się leczyć. Przygotowujemy mapę polskiej hematoonkologii, na której będzie można wyszukać placówki hematoonkologiczne prowadzące programy lekowe, wykonujące świadczenia potrzebne konkretnemu pacjentowi, zlokalizowane najbliższej jego miejsca zamieszkania.

Czy leczenie pacjentów z PBL ucierpiało z powodu epidemii COVID-19? Jakie działania teraz należałoby podjąć, żeby poprawić sytuację chorych na PBL i chorych hematoonkologicznie?

Na pewno leczenie ucierpiało, podobnie jak wszystkich pacjentów hematoonkologicznych. Zakażenie COVID-19 dla chorych hematoonkologicznie jest groźne, gdyż ich odporność jest obniżona i w przypadku zachorowania na COVID-19 u większości chorych powikłania są dużo cięższe. Zdarzały się trudne sytuacje, kiedy pacjenci trafiający do szpitali covidowych nie mieli optymalnej opieki hematoonkologicznej. Niektóre oddziały hematologiczne były zamykane z powodu kwarantanny, kolejki do leczenia się wydłużyły. Bardzo dobra była decyzja wiceministra Macieja Miłkowskiego, pozwalająca na wydawanie pacjentom leków do domu i możliwość odbierania ich przez osoby opiekujące się chorym. Wielu pacjentów z tego korzystało, nie narażając się na zakażenie. Obecnie jednak pacjenci deklarują, że bardzo chcieliby już powrotu do normalnych wizyt.