Nowa szansa dla kilkuset polskich dzieci chorych na białaczkę
W Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie przy ul. Banacha otwarto Bank Komórek Krwiotwórczych z Krwi Pępowinowej. Nastąpiło to prawie dokładnie piętnaście lat po pierwszym w Polsce przeszczepie szpiku. - Moja pierwsza pacjentka sprzed piętnastu lat, Ola, studiuje i ma się dobrze, a Kasia, której przeszczepiliśmy szpik dwanaście lat temu, spodziewa się dziecka. Postęp w leczeniu chorób krwi stwarza pacjentom coraz większe szanse wyzdrowienia - twierdzi prof. Wiesław W. Jędrzejczak, kierownik Kliniki Hematologii i Onkologii Akademii Medycznej w Warszawie.
Jeśli podczas podziałów komórkowych dochodzi do mutacji komórki układu krwiotwórczego, która przestaje reagować na sygnały ze strony organizmu i zaczyna się dzielić bez przerwy, następuje rozwój białaczki. Nie jest to choroba dziedziczna ani zależna - tak jak nowotwory płuc - od czynników środowiska. Jest fatalnym podarunkiem od losu i praktycznie nie można nic zrobić, aby zmniejszyć ryzyko jej wystąpienia - mówi prof. Jędrzejczak.
Można ją jednak bardzo skutecznie leczyć. Białaczkę rozpoznaje się wtedy, gdy chory ma ok. 1010 komórek nowotworowych. Pierwszym sposobem leczenia jest zastosowanie ostrej chemioterapii, której celem jest zlikwidowanie wszystkich komórek białaczkowych. Jeśli uda się to osiągnąć, komórki chore przestają się namnażać. - Jednorazowe podanie bardzo agresywnych cytostatyków prawie stokrotnie zmniejsza ich liczbę, czyli na przykład z 1010 do 108. Podanie leków nie zabija za każdym razem podobnej liczby komórek, ale zmniejsza ich występowanie o taki sam rząd wielkości - tłumaczy prof. Jędrzejczak. Niestety, kiedy w trakcie leczenia liczba komórek chorych spadnie do poziomu 106, dalsza terapia odbywa się na oślep. Oznacza to bowiem, że w organizmie pozostało około miliona komórek zmutowanych. W stosunku do liczby wszystkich komórek w organizmie jest to wielkość niezauważalna. Tak więc o tym, czy udało się zniszczyć wszystkie chore komórki, dowiadujemy się, gdy u pacjenta przez dłuższy czas nie następuje nawrót choroby. Przeżycie dziesięciu lat bez ponownego ataku nowotworu świadczy o całkowitym wyleczeniu.
Ponieważ cytostatyki oprócz chorych komórek układu krwiotwórczego niszczą też komórki zdrowe, pacjent po chemioterapii zostaje jak gdyby pozbawiony własnego układu odpornościowego. - Jest to cena, jaką organizm płaci za pozbycie się ostatniej komórki nowotworowej. Byłoby to równoznaczne ze śmiercią chorego, gdyby nie możliwość odtworzenia zdrowych komórek krwiotwórczych za pomocą przeszczepu szpiku - opowiada prof. Jędrzejczak.
Samo przeszczepienie szpiku kostnego jest dla specjalistów zabiegiem prostym. Różni się ono na przykład od transplantacji nerki tym, że choremu nie przeszczepia się gotowego narządu, tylko komórki krwiotwórcze. Biorcy podaje się je w kroplówce. W ciągu miesiąca odtworzą one układ odpornościowy. Dopóki do tego nie dojdzie, każda, nawet najbardziej błaha infekcja może się okazać dla pacjenta zabójcza. Największą trudność sprawia jednak znalezienie odpowiedniego dawcy. Przeszczepienie szpiku wymaga bowiem zgodności aż sześciu antygenów dawcy i biorcy. Tymczasem kombinacji antygenowych jest ponad pięć miliardów. Najczęściej dawcą staje się rodzeństwo (istnieje 25 proc. szans na zgodność antygenową z osobą chorą). Ale nie oznacza to, że jeśli osoba ma pięcioro rodzeństwa, to jest to pięciu dawców. To tylko teoretycznie większa szansa na znalezienie odpowiedniego przeszczepu. W praktyce może się okazać, że żadne z rodzeństwa nie odziedziczyło tych samych antygenów co chory. - Biorąc pod uwagę wielkość polskich rodzin, tylko ok. 20 proc. chorych ma takich dawców. Reszta, czyli 80 proc., nie ma - mówi prof. Jędrzejczak. Przeszczepienia szpiku wymaga w Polsce co roku kilkaset dzieci chorych na białaczkę. Tym, którzy nie znaleźli dawcy wśród rodzeństwa, pozostawały dwa wyjścia. Pierwsze to pobranie od pacjenta w trakcie remisji choroby jego szpiku (przeszczep zostaje zamrożony i jest przechowywany w banku komórek krwiotwórczych, a w razie potrzeby można go rozmrozić i podać pacjentowi). Niestety, nie wszyscy chorzy osiągają etap, gdy przeszczep autologiczny jest możliwy - w pewnym okresie choroby szpik albo krew muszą być pozbawione komórek białaczkowych.
Drugą możliwością jest znalezienie dawców nie spokrewnionych. Niestety, z powodu dużej różnorodności antygenów zgodności tkankowej nie jest to łatwe. Dzięki utworzonym w kraju i na świecie rejestrom dawców szpiku można obecnie znaleźć przeszczep dla około połowy chorych. Poszukując nowych dróg odtwarzania układu odpornościowego, paryscy lekarze jedenaście lat temu wykonali pierwszy zabieg przeszczepu, w którym do transplantacji komórek krwiotwórczych wykorzystali zamiast szpiku tzw. krew pępowinową. Okazało się bowiem, że pozostawiona przez noworodka krew w sznurze pępowinowym i łożysku ma te same właściwości terapeutyczne co szpik, a pobranie jej jest możliwe na każdym oddziale ginekologiczno-położniczym. Potrzebne jest do tego tylko odpowiednie oprzyrządowanie. Zaraz po urodzeniu dziecka, ale jeszcze przed wydaleniem przez matkę łożyska, położna podłącza do naczyń sznura pępowinowego specjalny zestaw i ściąga pozostawioną w pępowinie i łożysku krew. Następnie pobrany preparat bada się pod kątem zgodności tkankowej i obecności wirusów. Jednostki krwi zamraża się w pojemnikach z ciekłym azotem i pozostawia w banku na trzymiesięczny okres kwarantanny. Jest to czas potrzebny na zbadanie, czy w danej jednostce nie kryje się zalążek choroby genetycznej, która mogłaby zaszkodzić biorcy. Ponieważ objętość krwi pępowinowej jest stosunkowo niewielka (ok. 100 mililitrów), preparat ten wykorzystuje się głównie do transplantacji u dzieci. Zawarte w nim komórki krwiotwórcze wystarczą do odtworzenia szpiku u osoby ważącej nie więcej niż 30 kg, chociaż opisywano również udane zabiegi u większych pacjentów.
Możliwość przeszczepu komórek krwiotwórczych pobranych z krwi pępowinowej pozwala na rozszerzenie puli dawców. Do przeprowadzenia zabiegu wymagana jest zgodność tylko trzech antygenów, a nie sześciu jak w wypadku komórek pobranych ze szpiku. Oznacza to, że aby zapewnić preparat wszystkim potrzebującym, należy zgromadzić milion jednostek szpiku kostnego bądź tylko kilkanaście tysięcy jednostek krwi pępowinowej. Nie bez znaczenia są też koszty. Pobranie szpiku od nie spokrewnionego dawcy kosztuje 30-40 tys. USD, natomiast przeszczepienie jednostki z banku krwi pępowinowej - tylko 5 tys. USD.
Na świecie organizuje się tzw. rejestry krwi pępowinowej. Obecnie jest ich już kilkaset. Gromadzi się w nich odpowiednio spreparowane i sklasyfikowane jednostki krwi gotowe do przeszczepu. W pierwszej kolejności mają one służyć pacjentom z danego kraju. Ponieważ jednak rejestry zrzeszone są w międzynarodowej organizacji Eurocord, pacjenci z państw posiadających podobne instytucje mają szansę skorzystać (w drodze wymiany) z zapasów innego zrzeszonego banku. Organizacje, którym udało się zgromadzić ponad tysiąc jednostek krwi, działają w zrzeszeniu międzynarodowym Intercord. W ubiegłym tygodniu również w Polsce w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie przy ul. Banacha otwarto Bank Komórek Krwiotwórczych z Krwi Pępowinowej.
Na Zachodzie, zwłaszcza w USA, oprócz rejestrów służących wszystkim ubezpieczonym pacjentom działają też komercyjne banki krwi pępowinowej. Ich głównym celem jest magazynowanie autologicznej krwi pępowinowej. Oznacza to, że rodzic każdego dziecka może zaraz po jego urodzeniu zlecić zmagazynowanie krwi pępowinowej noworodka. Jest to rodzaj polisy na życie. Gdyby okazało się w przyszłości, że dziecko musi być poddane zabiegowi przeszczepu szpiku, nie będzie musiało szukać dawcy. Pobranie krwi ze sznura pępowinowego i jej spreparowanie kosztuje około tysiąca dolarów, a roczna opłata za jej magazynowanie wynosi sto dolarów. W Szwajcarii deputowani rozpatrują projekt przechowywania krwi pępowinowej dla każdego noworodka. Wypada mieć nadzieję, że wkrótce i nasze dzieci będą miały szanse na tego rodzaju polisę na życie.
Jeśli podczas podziałów komórkowych dochodzi do mutacji komórki układu krwiotwórczego, która przestaje reagować na sygnały ze strony organizmu i zaczyna się dzielić bez przerwy, następuje rozwój białaczki. Nie jest to choroba dziedziczna ani zależna - tak jak nowotwory płuc - od czynników środowiska. Jest fatalnym podarunkiem od losu i praktycznie nie można nic zrobić, aby zmniejszyć ryzyko jej wystąpienia - mówi prof. Jędrzejczak.
Można ją jednak bardzo skutecznie leczyć. Białaczkę rozpoznaje się wtedy, gdy chory ma ok. 1010 komórek nowotworowych. Pierwszym sposobem leczenia jest zastosowanie ostrej chemioterapii, której celem jest zlikwidowanie wszystkich komórek białaczkowych. Jeśli uda się to osiągnąć, komórki chore przestają się namnażać. - Jednorazowe podanie bardzo agresywnych cytostatyków prawie stokrotnie zmniejsza ich liczbę, czyli na przykład z 1010 do 108. Podanie leków nie zabija za każdym razem podobnej liczby komórek, ale zmniejsza ich występowanie o taki sam rząd wielkości - tłumaczy prof. Jędrzejczak. Niestety, kiedy w trakcie leczenia liczba komórek chorych spadnie do poziomu 106, dalsza terapia odbywa się na oślep. Oznacza to bowiem, że w organizmie pozostało około miliona komórek zmutowanych. W stosunku do liczby wszystkich komórek w organizmie jest to wielkość niezauważalna. Tak więc o tym, czy udało się zniszczyć wszystkie chore komórki, dowiadujemy się, gdy u pacjenta przez dłuższy czas nie następuje nawrót choroby. Przeżycie dziesięciu lat bez ponownego ataku nowotworu świadczy o całkowitym wyleczeniu.
Ponieważ cytostatyki oprócz chorych komórek układu krwiotwórczego niszczą też komórki zdrowe, pacjent po chemioterapii zostaje jak gdyby pozbawiony własnego układu odpornościowego. - Jest to cena, jaką organizm płaci za pozbycie się ostatniej komórki nowotworowej. Byłoby to równoznaczne ze śmiercią chorego, gdyby nie możliwość odtworzenia zdrowych komórek krwiotwórczych za pomocą przeszczepu szpiku - opowiada prof. Jędrzejczak.
Samo przeszczepienie szpiku kostnego jest dla specjalistów zabiegiem prostym. Różni się ono na przykład od transplantacji nerki tym, że choremu nie przeszczepia się gotowego narządu, tylko komórki krwiotwórcze. Biorcy podaje się je w kroplówce. W ciągu miesiąca odtworzą one układ odpornościowy. Dopóki do tego nie dojdzie, każda, nawet najbardziej błaha infekcja może się okazać dla pacjenta zabójcza. Największą trudność sprawia jednak znalezienie odpowiedniego dawcy. Przeszczepienie szpiku wymaga bowiem zgodności aż sześciu antygenów dawcy i biorcy. Tymczasem kombinacji antygenowych jest ponad pięć miliardów. Najczęściej dawcą staje się rodzeństwo (istnieje 25 proc. szans na zgodność antygenową z osobą chorą). Ale nie oznacza to, że jeśli osoba ma pięcioro rodzeństwa, to jest to pięciu dawców. To tylko teoretycznie większa szansa na znalezienie odpowiedniego przeszczepu. W praktyce może się okazać, że żadne z rodzeństwa nie odziedziczyło tych samych antygenów co chory. - Biorąc pod uwagę wielkość polskich rodzin, tylko ok. 20 proc. chorych ma takich dawców. Reszta, czyli 80 proc., nie ma - mówi prof. Jędrzejczak. Przeszczepienia szpiku wymaga w Polsce co roku kilkaset dzieci chorych na białaczkę. Tym, którzy nie znaleźli dawcy wśród rodzeństwa, pozostawały dwa wyjścia. Pierwsze to pobranie od pacjenta w trakcie remisji choroby jego szpiku (przeszczep zostaje zamrożony i jest przechowywany w banku komórek krwiotwórczych, a w razie potrzeby można go rozmrozić i podać pacjentowi). Niestety, nie wszyscy chorzy osiągają etap, gdy przeszczep autologiczny jest możliwy - w pewnym okresie choroby szpik albo krew muszą być pozbawione komórek białaczkowych.
Drugą możliwością jest znalezienie dawców nie spokrewnionych. Niestety, z powodu dużej różnorodności antygenów zgodności tkankowej nie jest to łatwe. Dzięki utworzonym w kraju i na świecie rejestrom dawców szpiku można obecnie znaleźć przeszczep dla około połowy chorych. Poszukując nowych dróg odtwarzania układu odpornościowego, paryscy lekarze jedenaście lat temu wykonali pierwszy zabieg przeszczepu, w którym do transplantacji komórek krwiotwórczych wykorzystali zamiast szpiku tzw. krew pępowinową. Okazało się bowiem, że pozostawiona przez noworodka krew w sznurze pępowinowym i łożysku ma te same właściwości terapeutyczne co szpik, a pobranie jej jest możliwe na każdym oddziale ginekologiczno-położniczym. Potrzebne jest do tego tylko odpowiednie oprzyrządowanie. Zaraz po urodzeniu dziecka, ale jeszcze przed wydaleniem przez matkę łożyska, położna podłącza do naczyń sznura pępowinowego specjalny zestaw i ściąga pozostawioną w pępowinie i łożysku krew. Następnie pobrany preparat bada się pod kątem zgodności tkankowej i obecności wirusów. Jednostki krwi zamraża się w pojemnikach z ciekłym azotem i pozostawia w banku na trzymiesięczny okres kwarantanny. Jest to czas potrzebny na zbadanie, czy w danej jednostce nie kryje się zalążek choroby genetycznej, która mogłaby zaszkodzić biorcy. Ponieważ objętość krwi pępowinowej jest stosunkowo niewielka (ok. 100 mililitrów), preparat ten wykorzystuje się głównie do transplantacji u dzieci. Zawarte w nim komórki krwiotwórcze wystarczą do odtworzenia szpiku u osoby ważącej nie więcej niż 30 kg, chociaż opisywano również udane zabiegi u większych pacjentów.
Możliwość przeszczepu komórek krwiotwórczych pobranych z krwi pępowinowej pozwala na rozszerzenie puli dawców. Do przeprowadzenia zabiegu wymagana jest zgodność tylko trzech antygenów, a nie sześciu jak w wypadku komórek pobranych ze szpiku. Oznacza to, że aby zapewnić preparat wszystkim potrzebującym, należy zgromadzić milion jednostek szpiku kostnego bądź tylko kilkanaście tysięcy jednostek krwi pępowinowej. Nie bez znaczenia są też koszty. Pobranie szpiku od nie spokrewnionego dawcy kosztuje 30-40 tys. USD, natomiast przeszczepienie jednostki z banku krwi pępowinowej - tylko 5 tys. USD.
Na świecie organizuje się tzw. rejestry krwi pępowinowej. Obecnie jest ich już kilkaset. Gromadzi się w nich odpowiednio spreparowane i sklasyfikowane jednostki krwi gotowe do przeszczepu. W pierwszej kolejności mają one służyć pacjentom z danego kraju. Ponieważ jednak rejestry zrzeszone są w międzynarodowej organizacji Eurocord, pacjenci z państw posiadających podobne instytucje mają szansę skorzystać (w drodze wymiany) z zapasów innego zrzeszonego banku. Organizacje, którym udało się zgromadzić ponad tysiąc jednostek krwi, działają w zrzeszeniu międzynarodowym Intercord. W ubiegłym tygodniu również w Polsce w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie przy ul. Banacha otwarto Bank Komórek Krwiotwórczych z Krwi Pępowinowej.
Na Zachodzie, zwłaszcza w USA, oprócz rejestrów służących wszystkim ubezpieczonym pacjentom działają też komercyjne banki krwi pępowinowej. Ich głównym celem jest magazynowanie autologicznej krwi pępowinowej. Oznacza to, że rodzic każdego dziecka może zaraz po jego urodzeniu zlecić zmagazynowanie krwi pępowinowej noworodka. Jest to rodzaj polisy na życie. Gdyby okazało się w przyszłości, że dziecko musi być poddane zabiegowi przeszczepu szpiku, nie będzie musiało szukać dawcy. Pobranie krwi ze sznura pępowinowego i jej spreparowanie kosztuje około tysiąca dolarów, a roczna opłata za jej magazynowanie wynosi sto dolarów. W Szwajcarii deputowani rozpatrują projekt przechowywania krwi pępowinowej dla każdego noworodka. Wypada mieć nadzieję, że wkrótce i nasze dzieci będą miały szanse na tego rodzaju polisę na życie.
Więcej możesz przeczytać w 49/1999 wydaniu tygodnika Wprost .
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.