Nie możemy mówić o jednym, uniwersalnym rozwiązaniu terapeutycznym dla wszystkich pacjentów cierpiących na SM. Z tego względu tak istotny jest dostęp do kolejnych terapii, które dadzą szansę na poprawę zdrowia i jakości życia – mówi prof. Adam Stępień, kierownik Kliniki Neurologicznej WIM w Warszawie.
Rok 2014 został ogłoszony Europejskim Rokiem Mózgu. Najczęściej występującą chorobą neurologiczną o podłożu autoimmunologicznym, która atakuje ośrodkowy układ nerwowy, a więc mózg i rdzeń kręgowy, jest stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex, SM). Na świecie cierpi na nią 2,5 mln osób, 500 tys. to mieszkańcy Europy, z czego 45 tys. to nasi rodacy. Z danych Barometr SM 2013 porównujących jakość i dostęp do leczenia wynika, że Polacy to największa po Niemcach, Rosji i Włochach liczba pacjentów w jednym państwie. Mimo to w zakresie jakości opieki nad chorymi na SM Polska wciąż jest daleko za innymi, często mniej rozwiniętymi gospodarczo państwami europejskimi. Jesteśmy jedynym krajem europejskim, w którym leczenie pierwszej linii jest ograniczone czasowo do pięciu lat.
Agnieszka Fedorczyk: Jaki jest aktualny stan wiedzy o stwardnieniu rozsianym?
Prof. Adam Stępień: SM jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego (OUN), która jest najczęściej rozpoznawana u osób młodych, między 20. a 40. rokiem życia, częściej występuje u kobiet niż u mężczyzn. Wczesne rozpoznanie choroby ma obecnie istotne znaczenie, większe niż w latach ubiegłych, gdyż pozwala na włączenie leczenia spowalniającego przebieg SM. Jednakże wieloletnie obserwacje kliniczne dotyczące rzeczywistych korzyści z tak prowadzonego leczenia wciąż są analizowane. U osób z SM układ odpornościowy ulega zaburzeniu i zamiast walczyć z chorobami, niszczy osłonki nerwów (tzw. osłonki mielinowe) w mózgu i rdzeniu kręgowym. Mechanizm leżący u podłoża tej choroby jest niezwykle złożony i wciąż mało poznany. SM to choroba, która jest wielkim mistyfikatorem: jest nieprzewidywalna. Różnorodność objawów klinicznych występujących w SM jest bardzo duża. Podkreśla się, że SM pozostaje chorobą mieliny, a zatem niektóre objawy uszkodzenia istoty szarej (neuronów) pojawiają się rzadko i zazwyczaj w jej późnym okresie. Zalicza się do nich otępienie, afazję (utratę mowy), napady padaczkowe, ból. Najczęściej jako pierwsze ujawniają się zaburzenia ruchowe (45 proc.), zaburzenia widzenia i zapalenie nerwu wzrokowego (40 proc.), zaburzenia czucia (35 proc.), zaburzenia czynności pnia mózgu (30 proc.), ataksja móżdżkowa i drżenie móżdżkowe (25 proc.), zaburzenia zwieraczy (20 proc.), zawroty głowy (9 proc.). W zależności od tego, w jakim obszarze mózgu czy rdzenia kręgowego zachodzą zmiany i jak są one duże, takie objawy możemy obserwować. Z tego względu u każdego z pacjentów mogą być one inne.
O SM mówi się, że ma wiele twarzy...
Wbrew powszechnym poglądom SM to choroba niejednorodna, istnieje kilka jej odmiennych postaci klinicznych. Najczęstsza z nich to rzutowo-remisyjna (dotyczy 75 proc. pacjentów), w której objawy neurologiczne (np. zaburzenia wzroku albo drętwienie kończyn) pojawiają się okresowo, po czym częściowo lub nawet całkowicie ustępują – są to tzw. rzuty choroby. SM może też się rozwijać powoli i systematycznie, a pacjent nie zauważa postępującej niepełnosprawności – jest to postać pierwotnie postępująca. Bywa też, że chory na początku ma rzuty, po czym SM przechodzi w postać wtórnie postępującą.
Co obecnie medycyna ma do zaoferowania pacjentom z SM?
W leczeniu SM w ciągu ostatnich dwóch dekad dokonał się znaczący postęp. Do połowy lat 90. nie mieliśmy chorym wiele do zaoferowania – poza steroidami, które ograniczały uszkodzenie tkanki nerwowej spowodowane rzutem choroby, ale nie wpływały na przebieg SM. Dzisiaj są leki, które modyfikują rozwój choroby – hamują go, łagodzą objawy, zmniejszają częstość rzutów i oddalają w czasie nawet o całe lata pojawienie się niesprawności. Lekami pierwszego wyboru są znane na całym świecie, stosowane jako pierwsze po rozpoznaniu choroby interferony beta oraz octan glatirameru, które podaje się w iniekcjach podskórnych lub domięśniowych.
Polska jest jedynym państwem europejskim, w którym leczenie SM lekami pierwszej linii jest ograniczone czasowo do pięciu lat. Czy słusznie?
Zdecydowanie leczenie takie nie powinno być ograniczone czasowo. Po rozpoznaniu choroby pacjentom należy jak najszybciej podać leki, ponieważ SM to jedna z tych chorób, w których czekanie nawet kilka tygodni czy miesięcy na terapię może spowodować nieodwracalne konsekwencje, w tym niepełnosprawność. Chorzy powinni być leczeni tak długo, jak długo leki im pomagają. Przy długim ich stosowaniu mogą się pojawić pewne objawy niepożądane, częściej jednak choroba zmienia swoje oblicze, np. po czterech-pięciu latach postać rzutowo-remisyjna przechodzi w postać wtórnie postępującą. Pacjenci często nie mają świadomości, że leczenie lekami pierwszego wyboru jest skuteczne do pewnego momentu – jednak nikt nie może przewidzieć do kiedy. Z tego powodu ograniczenia czasowe są niezasadne.
Leki pierwszego wyboru przestają działać i co dalej?
Jedną z istotnych zmian w Polsce było wprowadzenie w 2013 r. programu lekowego umożliwiającego pacjentom korzystanie z leków drugiej linii w przypadku niepowodzenia terapii lekami pierwszego wyboru. Takimi nowszymi lekami, którymi dysponujemy od kilku lat, są dwukrotnie skuteczniejsze niż leki pierwszego wyboru – natalizumab i fingolimod. Leki drugiego wyboru to szansa dla tych osób, u których terapia pierwszego rzutu nie pomogła. Leki te skuteczniej spowalniają postęp choroby. Wraz z szybkim postępem nauki wydłuża się lista leków na SM, ale także istnieje potrzeba dostarczania pacjentom kolejnych rozwiązań terapeutycznych, ponieważ SM jest, jak wspomniałem, chorobą różnorodną. Na szczęście laboratoria naukowe nie próżnują i takie rozwiązania się pojawiają.
Co w ostatnim czasie zmienia się na lepsze w leczeniu SM?
Pojawiły się nowe leki i co ważne podawane w postaci doustnej, takie jak teriflunomid i fumaran dimetylu. Pod koniec stycznia bieżącego roku do leczenia pierwszej linii rzutowo-remisyjnej, czyli najczęstszej postaci SM, zarejestrowano w UE doustny preparat – fumaran dimetylu. W USA został zarejestrowany wcześniej, bo w 2013 r., i według informacji pojawiających się w różnych publikacjach lek ten staje się za oceanem coraz popularniejszym doustnym lekiem w leczeniu SM. Jest wygodniejszy w podawaniu, co jest ważne w przewlekłym stosowaniu, i nie ma – wedle dotychczasowych doniesień – groźnych objawów ubocznych. Z tych względów uważam, że fumaran dimetylu i u nas powinien się znaleźć w grupie leków pierwszego wyboru. W fazie badań są też kolejne, równie obiecujące molekuły, jeśli chodzi o skuteczność działania i spowolnienie progresji choroby. W końcowej fazie badań klinicznych pozostaje kilka nowych molekuł o obiecującym profilu skuteczności i bezpieczeństwa. Istotny jest dostęp pacjentów do kolejnych nowoczesnych możliwości leczenia, które dadzą szansę na poprawę zdrowia i jakości codziennego funkcjonowania.
SM to choroba nieuleczalna i postępująca. Czy każdego pacjenta prędzej lub później czeka wózek inwalidzki?
To jeden z mitów na temat SM, tak jak te, że SM to wyrok albo że z tą chorobą nie ma przyszłości. Nieraz postęp choroby jest bardzo wolny. Mam pacjentów, którzy zachowali sprawność do wieku emerytalnego i mogliby pracować dalej, gdyby właśnie nie emerytura. Dlatego nie można wyrokować, że SM zawsze się kończy na wózku inwalidzkim. Nie mamy prawa wypowiadać takich sądów. Co prawda na podstawie dzisiejszej wiedzy medycznej możemy z pewnym prawdopodobieństwem domniemywać, czy dany pacjent z określoną postacią SM będzie rokował lepiej lub gorzej. Można mieć zaledwie dwie zmiany w mózgu lub rdzeniu, ale zlokalizowane w takim miejscu, że spowodują większą dysfunkcję niż u pacjenta z kilkunastoma zmianami w mózgu. Człowiek boi się rozpoznania choroby o najgorszym, niekorzystnym przebiegu – taka jest nasza natura. Dlatego tak ważną rolą lekarza jest wyjaśnienie pacjentowi jego stanu. Pacjent, który wie i rozumie, co mu dolega i co możemy dla niego zrobić, lepiej współpracuje z lekarzem, a to ważne, bo te kontakty trwają nawet kilkadziesiąt lat. Dlatego tak istotny jest dostęp pacjentów do kolejnych opcji terapii, które będą odpowiedzią na to, czego potrzebują zgodnie ze wskazaniami medycznymi i indywidualną historią choroby.
Agnieszka Fedorczyk: Jaki jest aktualny stan wiedzy o stwardnieniu rozsianym?
Prof. Adam Stępień: SM jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego (OUN), która jest najczęściej rozpoznawana u osób młodych, między 20. a 40. rokiem życia, częściej występuje u kobiet niż u mężczyzn. Wczesne rozpoznanie choroby ma obecnie istotne znaczenie, większe niż w latach ubiegłych, gdyż pozwala na włączenie leczenia spowalniającego przebieg SM. Jednakże wieloletnie obserwacje kliniczne dotyczące rzeczywistych korzyści z tak prowadzonego leczenia wciąż są analizowane. U osób z SM układ odpornościowy ulega zaburzeniu i zamiast walczyć z chorobami, niszczy osłonki nerwów (tzw. osłonki mielinowe) w mózgu i rdzeniu kręgowym. Mechanizm leżący u podłoża tej choroby jest niezwykle złożony i wciąż mało poznany. SM to choroba, która jest wielkim mistyfikatorem: jest nieprzewidywalna. Różnorodność objawów klinicznych występujących w SM jest bardzo duża. Podkreśla się, że SM pozostaje chorobą mieliny, a zatem niektóre objawy uszkodzenia istoty szarej (neuronów) pojawiają się rzadko i zazwyczaj w jej późnym okresie. Zalicza się do nich otępienie, afazję (utratę mowy), napady padaczkowe, ból. Najczęściej jako pierwsze ujawniają się zaburzenia ruchowe (45 proc.), zaburzenia widzenia i zapalenie nerwu wzrokowego (40 proc.), zaburzenia czucia (35 proc.), zaburzenia czynności pnia mózgu (30 proc.), ataksja móżdżkowa i drżenie móżdżkowe (25 proc.), zaburzenia zwieraczy (20 proc.), zawroty głowy (9 proc.). W zależności od tego, w jakim obszarze mózgu czy rdzenia kręgowego zachodzą zmiany i jak są one duże, takie objawy możemy obserwować. Z tego względu u każdego z pacjentów mogą być one inne.
O SM mówi się, że ma wiele twarzy...
Wbrew powszechnym poglądom SM to choroba niejednorodna, istnieje kilka jej odmiennych postaci klinicznych. Najczęstsza z nich to rzutowo-remisyjna (dotyczy 75 proc. pacjentów), w której objawy neurologiczne (np. zaburzenia wzroku albo drętwienie kończyn) pojawiają się okresowo, po czym częściowo lub nawet całkowicie ustępują – są to tzw. rzuty choroby. SM może też się rozwijać powoli i systematycznie, a pacjent nie zauważa postępującej niepełnosprawności – jest to postać pierwotnie postępująca. Bywa też, że chory na początku ma rzuty, po czym SM przechodzi w postać wtórnie postępującą.
Co obecnie medycyna ma do zaoferowania pacjentom z SM?
W leczeniu SM w ciągu ostatnich dwóch dekad dokonał się znaczący postęp. Do połowy lat 90. nie mieliśmy chorym wiele do zaoferowania – poza steroidami, które ograniczały uszkodzenie tkanki nerwowej spowodowane rzutem choroby, ale nie wpływały na przebieg SM. Dzisiaj są leki, które modyfikują rozwój choroby – hamują go, łagodzą objawy, zmniejszają częstość rzutów i oddalają w czasie nawet o całe lata pojawienie się niesprawności. Lekami pierwszego wyboru są znane na całym świecie, stosowane jako pierwsze po rozpoznaniu choroby interferony beta oraz octan glatirameru, które podaje się w iniekcjach podskórnych lub domięśniowych.
Polska jest jedynym państwem europejskim, w którym leczenie SM lekami pierwszej linii jest ograniczone czasowo do pięciu lat. Czy słusznie?
Zdecydowanie leczenie takie nie powinno być ograniczone czasowo. Po rozpoznaniu choroby pacjentom należy jak najszybciej podać leki, ponieważ SM to jedna z tych chorób, w których czekanie nawet kilka tygodni czy miesięcy na terapię może spowodować nieodwracalne konsekwencje, w tym niepełnosprawność. Chorzy powinni być leczeni tak długo, jak długo leki im pomagają. Przy długim ich stosowaniu mogą się pojawić pewne objawy niepożądane, częściej jednak choroba zmienia swoje oblicze, np. po czterech-pięciu latach postać rzutowo-remisyjna przechodzi w postać wtórnie postępującą. Pacjenci często nie mają świadomości, że leczenie lekami pierwszego wyboru jest skuteczne do pewnego momentu – jednak nikt nie może przewidzieć do kiedy. Z tego powodu ograniczenia czasowe są niezasadne.
Leki pierwszego wyboru przestają działać i co dalej?
Jedną z istotnych zmian w Polsce było wprowadzenie w 2013 r. programu lekowego umożliwiającego pacjentom korzystanie z leków drugiej linii w przypadku niepowodzenia terapii lekami pierwszego wyboru. Takimi nowszymi lekami, którymi dysponujemy od kilku lat, są dwukrotnie skuteczniejsze niż leki pierwszego wyboru – natalizumab i fingolimod. Leki drugiego wyboru to szansa dla tych osób, u których terapia pierwszego rzutu nie pomogła. Leki te skuteczniej spowalniają postęp choroby. Wraz z szybkim postępem nauki wydłuża się lista leków na SM, ale także istnieje potrzeba dostarczania pacjentom kolejnych rozwiązań terapeutycznych, ponieważ SM jest, jak wspomniałem, chorobą różnorodną. Na szczęście laboratoria naukowe nie próżnują i takie rozwiązania się pojawiają.
Co w ostatnim czasie zmienia się na lepsze w leczeniu SM?
Pojawiły się nowe leki i co ważne podawane w postaci doustnej, takie jak teriflunomid i fumaran dimetylu. Pod koniec stycznia bieżącego roku do leczenia pierwszej linii rzutowo-remisyjnej, czyli najczęstszej postaci SM, zarejestrowano w UE doustny preparat – fumaran dimetylu. W USA został zarejestrowany wcześniej, bo w 2013 r., i według informacji pojawiających się w różnych publikacjach lek ten staje się za oceanem coraz popularniejszym doustnym lekiem w leczeniu SM. Jest wygodniejszy w podawaniu, co jest ważne w przewlekłym stosowaniu, i nie ma – wedle dotychczasowych doniesień – groźnych objawów ubocznych. Z tych względów uważam, że fumaran dimetylu i u nas powinien się znaleźć w grupie leków pierwszego wyboru. W fazie badań są też kolejne, równie obiecujące molekuły, jeśli chodzi o skuteczność działania i spowolnienie progresji choroby. W końcowej fazie badań klinicznych pozostaje kilka nowych molekuł o obiecującym profilu skuteczności i bezpieczeństwa. Istotny jest dostęp pacjentów do kolejnych nowoczesnych możliwości leczenia, które dadzą szansę na poprawę zdrowia i jakości codziennego funkcjonowania.
SM to choroba nieuleczalna i postępująca. Czy każdego pacjenta prędzej lub później czeka wózek inwalidzki?
To jeden z mitów na temat SM, tak jak te, że SM to wyrok albo że z tą chorobą nie ma przyszłości. Nieraz postęp choroby jest bardzo wolny. Mam pacjentów, którzy zachowali sprawność do wieku emerytalnego i mogliby pracować dalej, gdyby właśnie nie emerytura. Dlatego nie można wyrokować, że SM zawsze się kończy na wózku inwalidzkim. Nie mamy prawa wypowiadać takich sądów. Co prawda na podstawie dzisiejszej wiedzy medycznej możemy z pewnym prawdopodobieństwem domniemywać, czy dany pacjent z określoną postacią SM będzie rokował lepiej lub gorzej. Można mieć zaledwie dwie zmiany w mózgu lub rdzeniu, ale zlokalizowane w takim miejscu, że spowodują większą dysfunkcję niż u pacjenta z kilkunastoma zmianami w mózgu. Człowiek boi się rozpoznania choroby o najgorszym, niekorzystnym przebiegu – taka jest nasza natura. Dlatego tak ważną rolą lekarza jest wyjaśnienie pacjentowi jego stanu. Pacjent, który wie i rozumie, co mu dolega i co możemy dla niego zrobić, lepiej współpracuje z lekarzem, a to ważne, bo te kontakty trwają nawet kilkadziesiąt lat. Dlatego tak istotny jest dostęp pacjentów do kolejnych opcji terapii, które będą odpowiedzią na to, czego potrzebują zgodnie ze wskazaniami medycznymi i indywidualną historią choroby.