Walka o oddech. O życie. O leczenie

Bez leków choremu na idiopatyczne włóknienie płuc (ang. idiopathic pulmonary fibrosis – IPF) jest coraz trudniej oddychać, choroba rozwija się dynamicznie i kończy się śmiercią z uduszenia. Jednak żaden lek na IPF nie jest dostępny w Polsce. „Niezaspokojone potrzeby terapeutyczne i jakość życia pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc w Polsce” były tematem debaty zorganizowanej przez tygodnik „Wprost”, w której wzięli udział eksperci i pacjenci chorzy na IPF. W Europie są zarejestrowane i refundowane dwie opcje terapeutyczne: pirfenidon – od 2011 r. (w 20 krajach UE), oraz nintedanib – od 2015 r. w trzech krajach. Oba leki spowalniają postęp choroby i poprawiają jakość życia pacjentów. Co więcej, wykazano, że pirfenidon „wpływa w sposób znaczący na zmniejszenie śmiertelności pacjentów i odsuwa moment wystąpienia progresji choroby” – co jest istotnym, jeśli nie najważniejszym warunkiem branym pod uwagę przez Agencję Oceny

Technologii Medycznych i Taryfikacji w procesie decyzyjnym dotyczącym refundacji leków w Polsce. Lek – zbyt drogi, by było stać na niego pacjentów – nie jest jednak u nas refundowany. – Droga do refundacji leku w Polsce jest skomplikowana, a w procesie tym uczestniczą: Ministerstwo Zdrowia oraz Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) – tłumaczy prof. Karina Jahnz-Różyk, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej w Wojskowym Instytucie Medycznym. – Pozytywna bądź negatywna opinia AOTMiT i Komisji Ekonomicznej w kwestii refundacji danego leku trafia na biurko ministra zdrowia, który ostatecznie podejmuje decyzję, czy lek udostępnić (refundować) chorym, czy też nie. Dotychczasowe próby udostępnienia tych leków w procesie refundacyjnym się nie powiodły. Jak będzie tym razem?

Blizny na płucach

U osób z IPF komórki nabłonka pęcherzyków płucnych, które pośredniczą w przenikaniu tlenu z powietrza do krwi, z niewiadomych przyczyn ulegają uszkodzeniu (stąd w nazwie choroby słowo „idiopatyczne”, to znaczy: o nieznanej przyczynie) i zaczynają umierać. W wyniku tego procesu dochodzi do włóknienia, czyli bliznowacenia i stwardnienia, tkanki płuc. Pęcherzyki płucne nie mogą się odpowiednio rozszerzać, co zmniejsza ilość tlenu docierającego do krwi. To z kolei powoduje upośledzenie czynności płuc i niedotlenienie wszystkich narządów, w tym najważniejszych dla życia – mózgu i serca. – Objawy kliniczne choroby są niespecyficzne. Kaszel czy duszność występują powszechnie w innych chorobach, jak astma, przewlekła obturacyjna choroba płuc czy niewydolność serca. Wdrożone leczenie objawowe nie pomaga, tylko odwleka moment prawidłowej diagnozy. Połowa osób z IPF jest więc początkowo diagnozowana błędnie – tłumaczy prof. Paweł Śliwiński, kierownik II Kliniki Chorób Płuc Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc (IGiChP) w Warszawie. – Mam szczęście, że od razu trafiłem do kliniki przy Płockiej, bo nie leczono mnie na co innego, tak jak wielu kolegów – dodaje Wojciech Nowaczyk, chory na IPF. Zdaniem specjalistów o chorych na IPF należy mówić więcej, po to by zwiększyć świadomość istnienia tej grupy pacjentów nie tylko w społeczeństwie, ale także wśród lekarzy pierwszego kontaktu. W rozpoznaniu IPF pomagają badania obrazowe klatki piersiowej: RTG oraz tomografia komputerowa. W rzadkich przypadkach wątpliwości diagnostyczne rozwiewa biopsja płuca, czyli pobranie wycinka tkanki i jej ocena pod mikroskopem.

Są leki, ale nie dla Polaków

Od kilku lat zwrócono uwagę na leki antyfibrotyczne, czyli hamujące proces włóknienia. Najstarszy z tych leków to pirfenidon. Badania kliniczne, które doprowadziły do jego rejestracji, były wykonane z udziałem ponad 1000 chorych, co jest olbrzymią liczbą jak na tak rzadką chorobę. Były prowadzone na zasadzie podwójnie ślepej próby, a więc ani lekarz, ani pacjent nie wiedzieli, jaka terapia (lek czy placebo) jest stosowana, toteż na wynik nie miały wpływu czynniki subiektywne. – Badanie ASCEND oraz dwa badania CAPACITY wykazały, że po pierwsze, pirfenidon hamuje spadek pojemności życiowej płuc, a jest to bardzo ważne, bo właśnie od niej zależy, ile chory może nabrać powietrza, a więc ile tlenu przeniknie do krwi i wszystkich narządów. Po drugie, że tempo spadku pojemności płuc u osób leczonych pirfenidonem było o połowę mniejsze niż w grupie przyjmującej placebo. No i po trzecie, że zmniejsza się ryzyko zgonu, co jest bardzo ważne w chorobie o tak złych rokowaniach jak IPF. Są to dowody, które przemawiają za skutecznością i wartością leku. I zostały one uznane przez decydentów na świecie – mówi prof. Jan Kuś, kierownik I Kliniki Chorób Płuc IGiChP w Warszawie. Pirfenidon zmniejsza postęp choroby, choć jej nie leczy. Nie ma jednak na razie leku, który może trwale zatrzymać postęp IPF albo odwrócić jego skutki.

Pacjenci mają głos

„Chorobę stwierdzono u mnie dwa lata temu. Dowiedziałem się, że są złe rokowania, że oznacza ona krótkie przeżycie i nie dostanę żadnego leku. Od pół roku jestem objęty badaniem klinicznym, ale wcześniej mogłem być tylko monitorowany, bo w Polsce leki są niedostępne. Jestem czynny zawodowo, ale nie wiem, jak długo jeszcze będę w stanie pracować. W pracę w Towarzystwie Wspierania Chorych na IPF zaangażowałem się po to, żeby walczyć o leki dla nas. Mam nadzieję, że jego działalność zaowocuje tym, że doczekam się chwili, kiedy będę mógł pójść do apteki i kupić sobie lek. Nie jest ważne, w jaki sposób ministerstwo podejmuje decyzję. Istnieje terapia dla nas zarejestrowana pięć lat temu, która do tej pory nie jest refundowana. Czuj się wykluczony. Chcę normalnie żyć, jak pacjent z inną chorobą, i dostać lek na swoją chorobę, Te leki są dla nas jedyną terapią, istotnie poprawiającą jakość życia. To nasza jedyna szansa” – mówi Marek Opas, pacjent.

Tlenoterapia i przeszczep płuc

Jakie są zatem możliwości leczenia chorych w Polsce, skoro leki są, ale nie dla nich? To przeszczep płuc – przeprowadza się go u mniej niż 5 proc. pacjentów rocznie. W ubiegłych latach przeszczep płuc wykonywano u 15-16 chorych z IPF rocznie, tymczasem co roku przybywa kilkaset nowych pacjentów. Pozostaje leczenie objawowe, czyli tlenoterapia. Choremu (na podstawie oceny stanu zdrowia) wypożycza się do domu koncentrator tlenu. Pacjent kilkanaście godzin na dobę korzysta z tego urządzenia, dzięki czemu może istotnie poprawić zaopatrzenie w tlen narządów, w tym mózgu i serca. – Kiedy ostatnio byłem na badaniu, stwierdzono, że owszem, kwalifikuję się do wypożyczenia takiego urządzenia, ale żebym jeszcze poczekał i przyjechał za miesiąc, bo może mój stan się poprawi. Brakuje mi tchu, ciężko mi oddychać. Samodzielna toaleta, ubranie się, zjedzenie posiłku – z tym sobie jeszcze radzę. Cała reszta spada na żonę – opowiada Wojciech Nowaczyk. Istnieją też małe przenośne aparaty. Pacjent mógłby je mieć stale przy sobie – w drodze do sklepu, lekarza, na spacerze czy też odwiedzając znajomych albo rodzinę.Mógłby, ale nie może. Przenośny aparat do tlenoterapii kosztuje przynajmniej kilkanaście tysięcy złotych. Urządzenia te nie są refundowane. – W wielu innych chorobach dostępny jest wachlarz leków – po dwa, trzy, a nawet kilkanaście w danej jednostce.

Pojawiają się nowe, które zastępują te stare. A jeśli systemu nie stać na nowe terapie, to lekarz ma do dyspozycji starsze leki. Ma wybór – lek gorszy, lek lepszy. Ma co choremu dać. A my? My nie mamy nic! Chorzy na IPF są wykluczeni z systemu. Ich sytuacja jest dramatyczna – podkreśla prof. Kuś. Lekarze są więc w niełatwym położeniu. – Przychodzi do mnie pacjent. Stawiam mu diagnozę: IPF. Mówię o rokowaniach – średnio trzy lata życia bez leczenia. Na pytanie: „Czy są leki?”, odpowiadam, że są, ale nierefundowane z budżetu państwa. Dramat – wyznaje dr Katarzyna Lewandowska, adiunkt w I Klinice Chorób Płuc IGiChP w Warszawie. – Chorzy na IPF potrzebują wsparcia. Rolą lekarzy jest im pomóc. Dlatego angażujemy się w pracę w niedawno powstałym Towarzystwie Wspierania Chorych na IPF. Zabieramy głos w debacie, żeby powiedzieć decydentom: to grupa chorych, którzy potrzebują pomocy. I mają oni takie same prawa jak inni obywatele Polski. Nie można powiedzieć, że rok życia chorego na włóknienie płuc jest mniej ważny niż chorego onkologicznie czy kardiologicznie – zaznacza dr Lewandowska. Nie ma pacjentów lepszych i gorszych. Nie ma chorób ważniejszych i mniej ważnych. Każdy z nas lub ktoś z naszych bliskich prędzej czy później stanie się pacjentem. Czy jest nadzieja dla chorych na IPF? – Jest. To wyniki badań klinicznych wykazujące, że są leki, które pomagają chorym, które mają udowodnioną skuteczność – podsumowuje dr Lewandowska. Czy dostrzegą to również decydenci?

„Najważniejsze jest to, abyśmy wreszcie mogli być leczeni, W tej chwili system zupełnie nas pomija. Istnieją terapie zwiększające szanse na przedłużenie życia i podnoszące jego jakość. Niezwykle ważne jest również prawidłowe diagnozowanie. Wielu kolegów przez pół roku, a nawet dłużej, było leczonych antybiotykami na zapalenie płuc czy oskrzeli. Nie skierowano ich do pulmonologa. Mam nadzieję, że nasze działania i prośby odniosą skutek, że jeszcze wielu z nas zdąży skorzystać z leków, tak jak dzieje się to w innych krajach. Walczymy nie tylko o siebie, ale również o kolejnych chorych” - podkreśla Lech Karpowicz, prezes Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Włóknienie Płuc.

Refundacja bez znaczenia

Dla chorych na IPF nie ma w Polsce żadnego leku; w Europie dostępne są dwa leki, które spowalniają postęp choroby i poprawiają jakość życia pacjentów. Kiedy możemy spodziewać się refundacji leczenia lekiem/ lekami? – o to zapytaliśmy Ministerstwo Zdrowia, którego przedstawiciele mimo zaproszenia nie wzięli udziału w debacie.

„Obecnie w Polsce w leczeniu IPF finansowane ze środków publicznych są: azathioprinum, cyclophosphamidum i methylprednisolonum, które są pacjentom wydawane za odpłatnością ryczałtową” – napisała w odpowiedzi Milena Kruszewska, rzeczniczka ministra zdrowia, która poinformowała również, że „rozpoczęły się dwa odrębne postępowania administracyjne w sprawie objęcia (…) leków refundacją”. Stosowanie refundowanych obecnie leków u chorych na IPF wywołuje jednak poważne wątpliwości lekarzy. Jak mówi dr Katarzyna Lewandowska, leczenie sterydami idiopatycznego włóknienia płuc jest błędem w sztuce. – To leczenie przeciwwskazane. Duże badania z podwójnie ślepą próbą wykazały, że chorzy, którzy dostawali sterydy (konkretnie prednizon), azatioprynę i N- -acetylocysteinę, czyli leczenie, jakie było do niedawna zalecane, umierali wcześniej, mieli więcej problemów zdrowotnych, byli częściej hospitalizowani niż chorzy, którzy otrzymywali placebo.

Badanie jednoznacznie wykazało, że to leczenie nie tylko nie jest skuteczne, ale jest szkodliwe – dodaje dr Lewandowska. – Nie można podawać chorym leków, które im szkodzą, zwłaszcza że mamy leki, o których wiadomo, że są skuteczne. Refundowanie leku, który szkodzi, nie ma żadnego znaczenia. To wiedza, którą musimy propagować również wśród lekarzy, ponieważ IPF to choroba rzadka i nie wszyscy lekarze mają świadomość tego, że to leczenie, które mogli do niedawna stosować, nie jest już zalecane.

Światełko w tunelu

Rada Przejrzystości działająca przy Prezesie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji 16 maja (czyli już po naszej debacie) uznała za zasadne objęcie refundacją produktu leczniczego pirfenidon we wskazaniu leczenia idiopatycznego włóknienia płuc. Jak napisali eksperci rady, lek jest refundowany w wielu krajach europejskich o podobnym do Polski PKB per capita. Prezes AOTMiT również wydał pozytywną rekomendację dotyczącą refundacji leku. W Polsce szacuje się, że lek może zacząć stosować kilkuset chorych rocznie. Przypomnijmy, że ostateczną decyzję w sprawie refundacji podejmuje minister zdrowia.

Leki jak gwiazdka na niebie

Leki na IPF – pirfenidon i nintedanib – są standardem na świecie. Istnieją światowe wytyczne i rekomendacje do ich stosowania. Oba te leki mają wsparcie międzynarodowych gremiów w stosowaniu ich u chorych na IPF. Niedawno ukazała się metaanaliza dotycząca pirfenidonu, która podsumowując badania, pokazuje jeszcze raz, że lek wpływa korzystnie na przebieg choroby i czas wolny od progresji oraz przedłuża życie. Jak to odnieść do sytuacji, w której znajdują się chorzy na IPF i my, lekarze? Mamy leki, które łagodzą przebieg choroby, zwiększają czas wolny od progresji i wpływają na przeżycie. Ale są one jak gwiazdka na niebie : migocą nad chorymi, ale są dla nich zupełnie nieosiągalne – mówi prof. Ewa Jassem, kierownik Kliniki Alergologii Akademii Medycznej w Gdańsku.

Poniżej materiał wideo z debaty: