Dzięki nowym możliwościom leczenia, które dziś daje medycyna, jest dziś możliwe leczenie coraz większe liczby chorób rzadkich, w przypadku których jeszcze niedawno nie było możliwości pomocy chorym. O nowych metodach w leczeniu CLN2 (tzw. demencji dziecięcej), miastenii, zespołu Allagille’a oraz PBC mówili eksperci i pacjenci podczas debaty „Choroby rzadkie pod lupą. Jak nowoczesna diagnostyka i nowe terapie zmieniają sytuację pacjentów z chorobami rzadkimi” podczas konferencji Wizjonerzy – Liderzy Zmian w Zdrowiu 2026. W debacie wzięli udział: prof. Bartosz Karaszewski, krajowy konsultant w dziedzinie neurologii; prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Kliniki Neurologii WUM; prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik kliniki Neurologii i Epileptologi Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”, Stanisław Maćkowiak, Prezes Federacji Pacjentów Polskich, prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.