Gleevec, czyli przełom w leczeniu białaczki
Bladość, krwawienia z różnych narządów, dolegliwości przewodu pokarmowego, gorączka, zaburzenia wzroku i słuchu, powiększenie śledziony - to objawy przewlekłej białaczki szpikowej. Przyczyną rozwoju tej śmiertelnej choroby jest przemieszczenie fragmentu pewnego genu do innego chromosomu. Dochodzi wtedy do fuzji dwóch genów i produkcji nieprawidłowego białka, które - jak sądzą uczeni - wywołuje zbyt intensywne podziały białych krwinek. Niedawno FDA - amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków - zarejestrowała doustny lek przeciwko białaczce szpikowej.
Bezpośrednio w raka
Nowy środek nazywa się gleevec, a jego bardziej hermetyczna nazwa to STI-571. - Jest to produkt nowej generacji, ponieważ do jego opracowania posłużono się nowatorską technologią graficznego modelowania cząsteczki białkowej - tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Akademii Medycznej w Warszawie. Naukowcy prześwietlili cząsteczkę nieprawidłowego białka, a następnie stworzyli tzw. model krystalograficzny na ekranie komputera. Później ustalili, jaki związek chemiczny najlepiej by je blokował. Wykonano wiele prób laboratoryjnych i wybrano związek nie tylko najlepiej dobrany pod względem strukturalnym, ale i najbardziej aktywny.
Gleevec jest efektywniejszy niż preparaty dotychczas stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. - Terapia okazuje się skuteczna u wielu chorych, u których zawiodły dotychczasowe metody leczenia - mówi prof. Jędrzejczak. W testach klinicznych kuracja glee-vecem powiodła się u 90 proc. pacjentów będących we wczesnym stadium przewlekłej białaczki szpikowej.
Według uczonych, jest to pierwszy lek, który oddziałuje bezpośrednio na przyczynę raka. W przeciwieństwie do medykamentów stosowanych dotychczas - które atakowały wszystkie dzielące się komórki, z niewielką preferencją komórek rakowych - gleevec uderza precyzyjnie w te ostatnie. Zniszczenie zdrowych komórek znajdujących się w trakcie podziału wiązało się z rozmaitymi nieprzyjemnymi dla pacjentów efektami ubocznymi, takimi jak wypadanie włosów lub pobudzenie układu odpornościowego, dające objawy przypominające grypę. Tymczasem skutki uboczne STI-571 są minimalne. Są to niezbyt dolegliwe bóle kości i stawów, nudności i ogólne zmęczenie. Przedstawiciele FDA podkreślają, że środek został dopuszczony do sprzedaży w rekordowo krótkim czasie, w ciągu dwóch i pół miesiąca. Na amerykańskim rynku pojawi się prawdopodobnie pod koniec maja. Co więcej, nad gleevecem uczeni pracowali krócej niż nad innymi lekami przeciwnowotworowymi, bo tylko dwa lata i siedem miesięcy! - Długoterminowe skutki stosowania preparatu nie zostały jeszcze dobrze poznane, przeprowadzone dotychczas testy wykazują jednak, że STI-571 daje pacjentom z białaczką szpikową duże szanse na poprawę stanu zdrowia - mówi Bernard Schwetz, reprezentant FDA. W ramach owych testów Agencja ds. Żywności i Leków przebadała około tysiąca osób we wczesnym stadium choroby. Badania wykazały u nich znaczny spadek liczby komórek nowotworowych w krwi.
Zamiast przeszczepu
- Dotychczas główną metodą leczenia przewlekłej białaczki był przeszczep szpiku, jednak wielu pacjentów miało trudności ze znalezieniem odpowiednich dawców. Pozostawało im tylko leczenie metodami farmakologicznymi - twierdzi prof. Jędrzejczak. Takie leki jak hydroksykarbamid czy interferon alfa istotnie przedłużają życie chorym na białaczkę szpikową, ale prędzej czy później organizm się na nie uodpornia. Szansą dla takich osób jest właśnie gleevec.
Preparat, jak się okazuje, leczy nie tylko białaczkę szpikową, ale też nowotwory przewodu pokarmowego - twierdzą onkolodzy z Oregon Health Sciences University. U 68 ze 138 pacjentów z nowotworem jelit leczonych gleevecem guz zmniejszył się o połowę, a u 54 przestał się powiększać. Do niedawna jedynym dowodem jego skuteczności w terapii tej odmiany raka był przypadek fińskiej pacjentki, która podjęła kurację w roku 1999, a teraz jest praktycznie zdrowa.
Nowy środek bez wątpienia daje nadzieję chorym na białaczkę - niestety, nie wszystkim. Novartis - producent leku - twierdzi, że terapia gleevecem, który należy zażywać codziennie, będzie kosztowała 2-2,4 tys. USD miesięcznie.
Bezpośrednio w raka
Nowy środek nazywa się gleevec, a jego bardziej hermetyczna nazwa to STI-571. - Jest to produkt nowej generacji, ponieważ do jego opracowania posłużono się nowatorską technologią graficznego modelowania cząsteczki białkowej - tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Akademii Medycznej w Warszawie. Naukowcy prześwietlili cząsteczkę nieprawidłowego białka, a następnie stworzyli tzw. model krystalograficzny na ekranie komputera. Później ustalili, jaki związek chemiczny najlepiej by je blokował. Wykonano wiele prób laboratoryjnych i wybrano związek nie tylko najlepiej dobrany pod względem strukturalnym, ale i najbardziej aktywny.
Gleevec jest efektywniejszy niż preparaty dotychczas stosowane w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. - Terapia okazuje się skuteczna u wielu chorych, u których zawiodły dotychczasowe metody leczenia - mówi prof. Jędrzejczak. W testach klinicznych kuracja glee-vecem powiodła się u 90 proc. pacjentów będących we wczesnym stadium przewlekłej białaczki szpikowej.
Według uczonych, jest to pierwszy lek, który oddziałuje bezpośrednio na przyczynę raka. W przeciwieństwie do medykamentów stosowanych dotychczas - które atakowały wszystkie dzielące się komórki, z niewielką preferencją komórek rakowych - gleevec uderza precyzyjnie w te ostatnie. Zniszczenie zdrowych komórek znajdujących się w trakcie podziału wiązało się z rozmaitymi nieprzyjemnymi dla pacjentów efektami ubocznymi, takimi jak wypadanie włosów lub pobudzenie układu odpornościowego, dające objawy przypominające grypę. Tymczasem skutki uboczne STI-571 są minimalne. Są to niezbyt dolegliwe bóle kości i stawów, nudności i ogólne zmęczenie. Przedstawiciele FDA podkreślają, że środek został dopuszczony do sprzedaży w rekordowo krótkim czasie, w ciągu dwóch i pół miesiąca. Na amerykańskim rynku pojawi się prawdopodobnie pod koniec maja. Co więcej, nad gleevecem uczeni pracowali krócej niż nad innymi lekami przeciwnowotworowymi, bo tylko dwa lata i siedem miesięcy! - Długoterminowe skutki stosowania preparatu nie zostały jeszcze dobrze poznane, przeprowadzone dotychczas testy wykazują jednak, że STI-571 daje pacjentom z białaczką szpikową duże szanse na poprawę stanu zdrowia - mówi Bernard Schwetz, reprezentant FDA. W ramach owych testów Agencja ds. Żywności i Leków przebadała około tysiąca osób we wczesnym stadium choroby. Badania wykazały u nich znaczny spadek liczby komórek nowotworowych w krwi.
Zamiast przeszczepu
- Dotychczas główną metodą leczenia przewlekłej białaczki był przeszczep szpiku, jednak wielu pacjentów miało trudności ze znalezieniem odpowiednich dawców. Pozostawało im tylko leczenie metodami farmakologicznymi - twierdzi prof. Jędrzejczak. Takie leki jak hydroksykarbamid czy interferon alfa istotnie przedłużają życie chorym na białaczkę szpikową, ale prędzej czy później organizm się na nie uodpornia. Szansą dla takich osób jest właśnie gleevec.
Preparat, jak się okazuje, leczy nie tylko białaczkę szpikową, ale też nowotwory przewodu pokarmowego - twierdzą onkolodzy z Oregon Health Sciences University. U 68 ze 138 pacjentów z nowotworem jelit leczonych gleevecem guz zmniejszył się o połowę, a u 54 przestał się powiększać. Do niedawna jedynym dowodem jego skuteczności w terapii tej odmiany raka był przypadek fińskiej pacjentki, która podjęła kurację w roku 1999, a teraz jest praktycznie zdrowa.
Nowy środek bez wątpienia daje nadzieję chorym na białaczkę - niestety, nie wszystkim. Novartis - producent leku - twierdzi, że terapia gleevecem, który należy zażywać codziennie, będzie kosztowała 2-2,4 tys. USD miesięcznie.
Więcej możesz przeczytać w 21/2001 wydaniu tygodnika Wprost .
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.