Lek skrojony na miarę

Lek skrojony na miarę

Terapie spersonalizowane, czyli takie, kiedy lek jest dopasowany precyzyjnie do choroby, to sukces nowoczesnej medycyny. Wyjściowo kosztowne, finalnie opłacalne. Znacząco przedłużają życie pacjentów, którym nie można pomóc w inny sposób.

Monika, 40-latka, nie miała problemów ze zdrowiem aż do września 2011 r. Wtedy wybrała się ze znajomymi w Bieszczady, by pochodzić po górach, dla przyjemności i dla zdrowia zwyczajnie odpocząć na łonie natury. Już podczas pierwszej wycieczki dostała zadyszki. – Nie zdążyłam nawet podejść pod górę, przeszłam tylko polankę, nie mogłam złapać tchu. Znajomi żartowali, że dopadł mnie leń, ale czułam się na tyle źle, że postanowiłam zawrócić. Sytuacja była dziwna, niepokojąca, więc mój partner, który jest lekarzem, zdecydował, że trzeba zbadać mi serce. Przebadano mnie już następnego dnia, z tomografią komputerową włącznie. Okazało się, że mam nowotwór płuca, bardzo rzadki. Powiedziano mi, że rak jest w czwartym stopniu zaawansowania, nieoperacyjny, nieuleczalny, dano mi trzy miesiące życia – opowiada. Monice podano klasyczną chemioterapię, której skuteczność była ograniczona. Lekarze rozłożyli ręce: nic więcej nie możemy zrobić. W tym stadium zaawansowania choroby miesiące życia Moniki byłyby policzone, gdyby nie przyjaciele.


– Kolega z pracy skontaktował mnie z prof. Rafałem Dziadziuszką z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Cudny facet! Takich lekarzy już prawie nie ma. Bardzo ciepły – opowiada Monika. Po zbadaniu wycinków z guza za pomocą badań genetycznych okazało się, że cierpi ona na bardzo rzadki rodzaj niedrobnokomórkowego raka płuca. – To przykład choroby, w której udało się zidentyfikować główne zaburzenie molekularne, jedno spośród kilku odkrytych stosunkowo niedawno w raku gruczołowym płuca. Mutacje lub takie translokacje mają charakter somatyczny, tzn. dotyczą komórek nowotworu, a nie zdrowych komórek organizmu, nie są więc przekazywane potomstwu. Do odkrycia tych zmian genetycznych występujących w raku gruczołowym płuca doszło zaledwie kilka lat temu w czołowych laboratoriach badawczych na świecie – mówi prof. Rafał Dziadziuszko z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Pacjenci z rearanżacją genu, np. ROS1 i ALK, różnią się na ogół od ogólnej populacji chorych na ten typ nowotworu tym, że zwykle są młodsi (na chorobę zapadają w wieku lat 35-50, a nie ok. 60. roku życia) oraz mają za sobą stosunkowo krótki okres palenia papierosów lub nigdy nie palili. Dlaczego zachorowali? Nie wiadomo. Być może u wielu z nich na pojawienie się nieprawidłowości genetycznej, a w konsekwencji nadmiernie aktywnego białka będącego motorem rozwoju procesu nowotworowego, wpłynęły nie do końca zdefiniowane czynniki, inne niż papierosy, np. narażenie na określone rakotwórcze substancje chemiczne.

Lek ukierunkowany molekularnie

Dzięki postępowi medycyny Monika ma duże szanse osiągnąć korzyść z zastosowania terapii spersonalizowanej, która niedawno została zarejestrowana do leczenia rzadkich podtypów raka płuca. Jest to tzw. lek ukierunkowany molekularnie, tj. działający na konkretny mechanizm zachodzący w komórce. Monika rozpoczęła leczenie terapią spersonalizowaną już dwa lata temu. – Miałam dużo szczęścia, że udało się dobrać dla mnie odpowiedni lek. Dzięki temu żyję. Inaczej nie trwałoby to tak długo. Kiedy zachorowałam, mój syn miał 11 lat, dzisiaj ma 13 – mówi.

Przyspieszona rejestracja leków

Ze względu na wyjątkową skuteczność proces rejestracyjny leku dla pacjentów cierpiących na niedrobnokomórkowego raka płuca z rearanżacją genu ALK w Stanach Zjednoczonych przyspieszono. W ramach przyspieszonej procedury zarejestrowano lek także w Kanadzie, Japonii, Szwajcarii i Korei Południowej. Procesy rejestracyjne trwają też w kilku innych krajach na świecie. – Tryb przyspieszony wprowadza się w stosunku do terapii szczególnie oczekiwanych. Są one stosowane w bardzo ciężkich chorobach, w których nie ma innych możliwości leczenia. Przykładem pierwszej terapii spersonalizowanej w raku płuca, która została zarejestrowana i uzyskała przyspieszoną ścieżkę rejestracji, jest terapia kryzotynibem – tłumaczy dr Leszek Borkowski, farmakolog, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

W trybie przyspieszonym trafiają do rejestracji leki, których profil korzyści w stosunku do działań niepożądanych jest odpowiedni, tzn. kiedy bardziej pomagają, niż szkodzą. Każdy lek, zwłaszcza onkologiczny, ma bowiem jakieś działania niepożądane. Taki obiecujący lek dopuszcza się do obrotu, ale niezależnie od tego zleca się wykonanie dodatkowych badań, które trwają czasem nawet kilka lat. Ich wyniki są dołączane do dokumentacji rejestracyjnej. – Ten lek udostępniłbym polskim pacjentom i jednocześnie nakazałbym wszystkim polskim ośrodkom prowadzenie dokładnej dokumentacji: co się dzieje z pacjentami, komu lek pomaga, jakie ma działania niepożądane. W ten sposób zyskalibyśmy dodatkowe badania, w jaki sposób lek działa w polskiej populacji chorujących na niedrobnokomórkowego raka płuca – mówi dr Borkowski.

Terapia spersonalizowana

– Znamy obecnie kilka innych podobnych zaburzeń – są to mutacje i rearanżacje genów w obrębie komórek nowotworowych, których określanie jest– lub w najbliższej przyszłości będzie – podstawą leczenia spersonalizowanego, tzn. dobranego indywidualnie do pacjenta. Do takich zaburzeń należą np. mutacje genów EGFR, BRAF, KRAS, amplifikacje HER2 czy translokacje genów ROS1 lub RET. Oprócz inhibitorów EGFR i inhibitorów ALK leki ukierunkowane molekularnie przeciw innym nieprawidłowym (nieprawidłowość wynika z mutacji/rearanżacji) białkom u chorych na raka płuca nie są jeszcze zarejestrowane, ale ich rejestracja wydaje się tylko kwestią czasu. Zaburzenia te dotyczą dosyć znacznej liczby chorych na raka gruczołowego płuca, najczęstszego nowotworu w Polsce. Jest to na tyle duży odsetek, że pozwala nieco bardziej optymistycznie spojrzeć w przyszłość – wyjaśnia prof. Dziadziuszko.

Skuteczność leczenia ukierunkowanego molekularnie zależy od konkretnego zaburzenia. Na ogół są to leki lepiej tolerowane przez chorych. Najlepiej poznane z nich – inhibitory EGFR i inhibitory ALK – wywołują regresję guza u większości chorych, na ogół na kilka- -kilkanaście miesięcy, co przewyższa skuteczność klasycznej chemioterapii. Po dłuższym czasie dochodzi jednak do zjawiska oporności i postępu nowotworu pomimo leczenia. Najważniejsze jest jednak to, że odkrycie specyficznych zaburzeń genetycznych, wykorzystanie określonych metod diagnostycznych służących ich zidentyfikowaniu i wreszcie podanie leków oddziałujących na to właśnie zaburzenie pozwala na zastosowanie leczenia dobranego do konkretnej grupy pacjentów – chorych o szczególnej biologii choroby i przebiegu klinicznym. Terapia kryzotynibem to przykład tzw. leczenia spersonalizowanego, czyli przeznaczonego do leczenia wyraźnie określonej, zdefiniowanej grupy chorych, która wynosi nie więcej niż 5 proc. pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca.

Wyłączony motor

– Najpierw definiujemy, z jakim rodzajem choroby mamy do czynienia, co ją napędza i co powoduje, że klasyczne leczenie onkologiczne nie działa – mówi prof. Piotr Wysocki, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Zdefiniowanie kluczowego celu molekularnego, motoru napędzającego chorobę, pozwala na opracowanie leku, który ten cel blokuje. Jeżeli wyłączymy taki motor, uzyskujemy kontrolę nad chorobą. Możemy nad nią zapanować – mówi prof. Wysocki. U osób zdrowych gen ALK jest obecny, ale uśpiony. Uaktywnia się, gdy dochodzi w nim do rearanżacji. Wskutek tego powstaje nieprawidłowe białko ALK, które jest motorem napędzającym rozwój nowotworu. Kryzotynib, blokując białko ALK, w komórkach nowotworowych hamuje motor stymulujący je do agresywnego wzrostu i rozprzestrzeniania się w organizmie chorego. – Owszem, leczenie spersonalizowane jest bardzo kosztowne, ale stosujemy je wyłącznie u chorych, którzy mogą osiągnąć z niego korzyść. Leku nie otrzymują pacjenci, u których wiadomo, że leczenie nie zadziała, tym samym nie naraża się ich niepotrzebnie na potencjalne działania niepożądane. Najgorsza sytuacja jest wtedy, kiedy stosuje się bardzo drogie leki u chorych, u których nie przyniosą one korzyści terapeutycznej, a pacjenta naraża się na działania niepożądane, bo one są zawsze. Terapia spersonalizowana pozwala też na racjonalizację kosztów. Dla systemu jest gwarantem dobrze wydanych pieniędzy – tłumaczy prof. Wysocki.

Finanse, finanse…

Mimo że niektóre leki ukierunkowane molekularnie uzyskały rejestrację w UE, nie są one dostępne w Polsce w ramach finansowania ze środków publicznych. Fakty są takie: terapia ze względu na wysoką skuteczność uzyskała przyspieszoną warunkową rejestrację (!) w Europie. Agencja Oceny Technologii Medycznych uznała, że nie będzie rekomendowała refundacji leku w Polsce ze względu na wysoki koszt leczenia. – Jak więc zapewnić możliwość dostępu do leku naszym chorym? Płatnicy, czyli NFZ oraz Ministerstwo Zdrowia, przytaczają argument, że mamy ograniczony budżet niewspółmiernie skromny w porównaniu z innymi krajami europejskimi, a jednocześnie jedne z najniższych składek zdrowotnych w UE, więc nie stać nas na drogie terapie. Choć istnieją skuteczne terapie, znacząco przedłużające życie, to są one dla Polaków niedostępne. Bo lek jest za drogi, bo państwa na niego nie stać, bo trzeba sfinansować inne potrzeby zdrowotne. Mój głos ma na celu przerwanie tej ciszy! Wzywam do publicznej debaty – podsumowuje dr Borkowski. ■

Okładka tygodnika WPROST: 49/2013
Więcej możesz przeczytać w 49/2013 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
 0

Spis treści tygodnika Wprost nr 49/2013 (1606)

  • Premier Tusk zatka nos 1 gru 2013, 20:00 Tydzień temu pisaliśmy o przemocy wobec kobiet w zachodniopomorskim SLD. Jeszcze wcześniej ujawniliśmy nagrania z udziałem ówczesnego rzecznika PiS Adama Hofmana, który przed swoimi współpracowniczkami przechwalał się wielkością swego... 4
  • Infoafera bardzo polityczna 1 gru 2013, 20:00 Premier Tusk w zeszłym tygodniu na zamkniętym spotkaniu tłumaczył kierownictwu swego klubu parlamentarnego, jak należy mówić o infoaferze. Przekaz dnia od szefa rządu był następujący: To nie jest afera polityczna, lecz urzędnicza i w... 4
  • Skaner 1 gru 2013, 20:00 kultura Afganistan jest w nas Zrozumiałem, że nie jestem w stanie zdokumentować życia żołnierzy, będąc zewnętrznym obserwatorem. Na szczęście wpuścili mnie do swojego świata – mówi Maksymilian Rigamonti, fotoreporter tygodnika... 6
  • Upadłe gwiazdy biedapartii 1 gru 2013, 20:00 Szybkie samochody, kobiety, drogie knajpy, markowe ciuchy. Adam Hofman i agent Tomek niechętnie przyznają się do swojej największej słabości: zamiłowania do luksusu. 20
  • Cesarz Czyściciel 1 gru 2013, 20:00 Na fotel ministra sportu zaprowadziły go bezwzględność i spryt. Teraz z byłym wuefistą spod Łodzi musi się liczyć sam premier. 22
  • Przemoc, partia, parytet 1 gru 2013, 20:00 Sprawa przemocy w zachodniopomorskim Sojuszu Lewicy Demokratycznej, o której „Wprost” pisał tydzień temu, jest tyleż banalna, ile interesująca. Banalna, bo zawsze i wszędzie, gdzie zbierze się kilkadziesiąt pijących osób,... 26
  • Skini górą 1 gru 2013, 20:00 MSW powołało zespół, który ma walczyć ze skinami na Podlasiu. Prokuratura utworzyła specprokuratury do zwalczania faszystów. Mimo to SKINI I TAK SĄ GÓRĄ. 28
  • Jezu, jak się cieszę! 1 gru 2013, 20:00 Na szczęście są miejsca w Polsce, gdzie idzie ku lepszemu. Taki na przykład Goleniów od paru dni znajduje się pod protekcją Króla Wszechświata. Wszystko dzięki zapobiegliwości burmistrza, który zawierzył gminę Jezusowi Chrystusowi.... 31
  • Interes nie do końca publiczny 1 gru 2013, 20:00 Koteria, klientelizm, POLITYCZNA KORUPCJA. Tak opisują życie samorządowe polscy radni. Obawiają się, że służba publiczna staje się biznesem. 32
  • Bez kija nie umiem 1 gru 2013, 20:00 Jeżeli rodzicom ZABRANIA SIĘ BIĆ DZIECI, odbiera się im narzędzie wychowawcze. A powszechnie akceptowany klaps to nie jest metoda wychowawcza. To przestępstwo. 34
  • Olimpijski dym 1 gru 2013, 20:00 Władze Krakowa szykują się do walki o zimowe igrzyska olimpijskie w 2022 r. Najpierw muszą przezwyciężyć niechęć obywateli. 38
  • Przytulić się mogę do kota 1 gru 2013, 20:00 Alicja przetestowała wszystko. Afrodyzjaki, żele i erotyczne gadżety. Pozycje z Kamasutry. Filmy pornograficzne. Masturbację. Seks z koleżanką. I nic. Dziś wie, że jest aseksualna. 42
  • Wschód miłości 1 gru 2013, 20:00 Tradycyjni polscy mężczyźni coraz częściej szukają IDEALNYCH ŻON za wschodnią granicą. Ale warto zachować ostrożność, bo nawet tam zdarzają się wyrachowane blagierki. 50
  • Skazani na życie 1 gru 2013, 20:00 Pierwsi zabójcy skazani na dożywocie niedługo będą mogli się ubiegać o PRZEDTERMINOWE ZWOLNIENIE Z WIĘZIENIA. Kim są dzisiaj? To starają się ustalić naukowcy. 54
  • Lek skrojony na miarę 1 gru 2013, 20:00 Terapie spersonalizowane, czyli takie, kiedy lek jest dopasowany precyzyjnie do choroby, to sukces nowoczesnej medycyny. Wyjściowo kosztowne, finalnie opłacalne. Znacząco przedłużają życie pacjentów, którym nie można pomóc w inny sposób. 56
  • Nie opuści mnie do śmierci 1 gru 2013, 20:00 Zabił żonę, bo nie chciała odnowienia w kościele przysięgi małżeńskiej. 58
  • Zrobię z niego marmoladę 1 gru 2013, 20:00 Telewizyjne starcie Lecha Wałęsy i Alfreda Miodowicza ćwierć wieku temu otworzyło Polsce drogę do wolności. Tak wyglądały kulisy tej walki. 62
  • Kijów się budzi 1 gru 2013, 20:00 Po dziewięciu latach Ukraińcy znowu wyszli na ulice. TO JESZCZE NIE REWOLUCJA, ale prezydent Janukowycz nie może już spać spokojnie. 66
  • Balangowy burmistrz 1 gru 2013, 20:00 Pije, ćpa, kłamie, klnie, molestuje i wciąż ma poparcie wyborców. Poznajcie ROBA FORDA, człowieka, który rozsławia Kanadę. 70
  • Rewolta w Sofii 1 gru 2013, 20:00 Oburzeni w Bułgarii od miesięcy demonstrują na ulicach. Głuche na ich protest są rząd i cała Unia. 72
  • Zyski nasze za euro wasze 1 gru 2013, 20:00 Nowy unijny budżet zaklepany. Od nowego roku trafią do nas kolejne miliardy euro. Sprawdziliśmy, kto do tej pory najwięcej i najmniej zyskał na członkostwie Polski w UE. 74
  • Czas na fundusze 1 gru 2013, 20:00 Jak zainwestować pieniądze w czasach, gdy oprocentowanie lokat bankowych jest raczej niskie? Dla tych, którzy nie są znawcami rynków finansowych, najlepszym rozwiązaniem jest powierzenie środków funduszom inwestycyjnym. 78
  • Twój plan na przyszłość 1 gru 2013, 20:00 Chcesz spokojnie myśleć o swojej finansowej przyszłości? Zacznij nad nią pracować. Idealnie się do tego nadają plany i programy oszczędzania w funduszach inwestycyjnych i różnego rodzaju ubezpieczenia umożliwiające inwestowanie nawet niewielkich kwot. 80
  • Biologiczne zegarki Nowaka 1 gru 2013, 20:00 Nasz zegar biologiczny tak naprawdę składa się z wielu małych zegarków. Przy odrobinie precyzji można by je cofać. 82
  • Legenda prześwietlona 1 gru 2013, 20:00 Czytając o ekscesach muzyków Lady Pank, można pomyśleć, że wciąż noszą krótkie spodnie. Może dlatego nie podoba im się ich nowa biografia. Nieautoryzowana. 84
  • Kalejdoskop kulturalny 1 gru 2013, 20:00 MUZYKA Kuchnia mistrza Jerzego O wrażeniach ze śpiewania w duecie z Jerzym Wasowskim opowiada Dorota Miśkiewicz. Rozmawia Piotr Metz Trudno w to uwierzyć, ale udało się odnaleźć niepublikowane piosenki Jerzego Wasowskiego. W dodatku przez... 88
  • Hotel z klasą 1 gru 2013, 20:00 Niezależnie od tego, czy jedziemy w podróż służbową, na długie wakacje, czy tylko na weekend – potrzebujemy noclegu. Od tego, jaki hotel wybierzemy, w dużej mierze zależy powodzenie i komfort wyjazdu. 94
  • Bomba tygodnia 1 gru 2013, 20:00 Jaka róża, taki foch Ewa Chodakowska to jedno z odkryć 2013 r. Budowała popularność w internecie, by szybko cieszyć się owocami swojej pracy. Jest szał. Hiperlans, kontrakty reklamowe i masa fanów (ponad 600 tys. na Facebooku). To fajna... 98

ZKDP - Nakład kontrolowany