Zatrzymanie choroby Alzheimera terapie genowe, leczenie po urazie rdzenia: polscy neurolodzy zmieniają medycynę

Zatrzymanie choroby Alzheimera terapie genowe, leczenie po urazie rdzenia: polscy neurolodzy zmieniają medycynę

Prof. Konrad Rejdak: adal wielkim wyzwaniem jest wdrażanie oryginalnych pomysłów polskich naukowców przez rodzimy przemysł. Musimy to zmienić
Prof. Konrad Rejdak: adal wielkim wyzwaniem jest wdrażanie oryginalnych pomysłów polskich naukowców przez rodzimy przemysł. Musimy to zmienić
Neurologia jest jedną z najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny. Polscy naukowcy i lekarze mają duży wkład w poznawanie przyczyn chorób neurologicznych i opracowywaniu leczenia. Konieczne jest jednak skoncentrowanie się na oryginalnych projektach polskich naukowców i ich wdrażanie przez rodzimy przemysł – mówi prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Katarzyna Pinkosz, Wprost: Czy Polacy mają szansę zmienić rozumienie i leczenie chorób neurologicznych?

Prof. Konrad Rejdak: Polska neurologia jest znana na świecie, mamy bardzo dobre tradycje leczenia m.in. udaru mózgu, chorób neurozwyrodnieniowych, stwardnienia rozsianego (SM), padaczki czy chorób rzadkich.

W naszym kraju prowadzone były badania, które weszły do światowej nauki i medycyny, miały wpływ na praktykę kliniczną. Oczywiście nie sposób wymienić wszystkich osiągnieć, ale wśród nich ważne są badania nad patogenezą stwardnienia rozsianego pod kierunkiem prof. Krzysztofa Selmaja i prof. Marcina Mycko, badania nad chorobą Wilsona (prof. Anna Członkowska wraz z zespołem z IPiN), genetyką udarów mózgu (prof. Agnieszka Słowik z UJ), chorobami nerwowo-mięśniowymi (prof. Irena Hausmanowa-Petrusewicz, prof. Hubert Kwieciński i prof. Kostera-Pruszczyk) czy zespołów paranowotworowych (prof. Sławomir Michalak). Obecnie mamy szereg silnych zespołów naukowych w różnych ośrodkach akademickich w Poznaniu, Zabrzu, Katowicach, Gdańsku, Białymstoku, Wrocławiu, Łodzi, Warszawie oraz innych miastach, które prowadzą ciekawe projekty o wymiarze międzynarodowym. Ważny wkład w rozwój nauk neurologicznych mają neurochirurdzy: to na przykład terapie genowe w chorobach rzadkich mózgu (prof. Mirosław Ząbek i prof. Krzysztof Bankiewicz), techniki neurostymulacji (prof. Marek Harat) czy leczenie stanów po urazie rdzenia kręgowego (prof. Paweł Tabakow). Tych przykładów jest bardzo wiele i nadal możemy się spodziewać wielu nowości.

Klinika neurologii UM w Lublinie jest ważnym ośrodkiem naukowym i klinicznym w Polsce, ma też osiągniecia naukowe o wymiarze światowym.

Z dumą mogę powiedzieć, że od lat badamy właściwości kladrybiny, która znajduje zastosowanie w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Polskie badania tego leku w stwardnieniu rozsianym mają wymiar międzynarodowy.

Bardzo ważne są tu prace prof. Pawła Grieba oraz prof. Zygmunta Kazimierczuka, którzy wprowadzili ten lek w Polsce. Został on zastosowany w SM z udziałem prof. Zbigniewa Stelmasiaka, a także prof. Jacka Losy i prof. Andrzeja Wajgta. Było to dużym, odważnym osiągnięciem. Wyniki ich prac były inspiracją do wprowadzenia kladrybiny w tym wskazaniu przez międzynarodowy koncern.

Czytaj też:
2024 rok we Wprost rokiem polskiej nauki dla rozwoju medycyny i zdrowia Polaków

Polscy neurolodzy odkryli, że właśnie ten lek może pomagać w chorobach neurologicznych?

Prace toczyły się w USA i w Polsce, co zakończyło się równoległymi publikacjami. Po okresie przerwy wynikami zainteresował się międzynarodowy koncern farmaceutyczny i sfinansował duże badania rejestracyjne, które wprowadziły lek na rynek w dziedzinie leczenia SM.

Lek nadal ma duży potencjał i obecnie sprawdzamy możliwości stosowania kladrybiny w rzadkiej, ciężkiej chorobie neurologicznej, jaką jest miastenia rzekomoporaźna (miastenia gravis).

To choroba autoimmunologiczna: układ immunologiczny uszkadza własne struktury – w tym przypadku receptory dla acetylocholiny, ważnego neuroprzekaźnika. To kluczowe miejsce dla przesyłania bodźców z układu nerwowego do mięśni. W wyniku uszkodzenia mechanizmu przesyłania bodźców, występuje męczliwość, znużenie mięśni. W zależności od tego, gdzie lokalizuje się proces chorobowy, może dochodzić do zaburzeń chodzenia, widzenia, mowy, oddychania. Jako pierwsi na świecie opisaliśmy korzystne działanie tego leku w tym nowym wskazaniu. Obecnie realizujemy nowatorskie badanie kliniczne zastosowania tego leku w miastenii – dzięki funduszom uzyskanym z Agencji Badań Medycznych.

Jest bardzo duże zainteresowanie międzynarodowe tym projektem – kladrybina już zaczyna się pojawiać wśród kandydatów do leczenia miastenii. Jesteśmy z tego bardzo dumni. Pokazuje to, że warto badać już istniejące leki w innych wskazaniach leczniczych niż były stosowane do tej pory.

Plusem jest też to, że jest to lek dobrze znany i stosunkowo tani. Czy jest szansa, że kladrybina będzie mogła konkurować w miastenii z nowoczesnymi lekami?

Tak, jeśli jej działanie zostanie potwierdzone. Konieczne jest ustalenie optymalnego sposobu podawania i dawkowania: właśnie temu służy realizowane przez nas badanie kliniczne w kilku ośrodkach w kraju. Pamiętajmy jednak, że aby zarejestrować lek w danym wskazaniu i wprowadzić go na rynek potrzebne są duże międzynarodowe badania kliniczne, które kosztują setki milionów euro.

W dziedzinie nauk neurologicznych w Polsce prowadzonych jest jednak też szereg badań podstawowych, których celem jest nie tyle leczenie, ile zrozumienie np. mechanizmów powstawania chorób.

Badania podstawowe mają nieocenione znaczenie i są podstawą ogromnego postępu w neurologii. W Polsce przeprowadzono szereg ważnych projektów. Trudno wymienić wszystkie wielkie osiągniecia, ale na przykład w dziedzinie padaczki w Lublinie mamy czym się pochwalić. Lubelska grupa farmakologów: profesorowie Waldemar Turski, Lechosław Turski, Stanisław Czuczwar pod kierownictwem prof. Zdzisława Kleinroka opracowali przed laty unikalny oryginalny model padaczki z zastosowaniem pilokarpiny. Jest on cały czas stosowany na świecie, służy wprowadzaniu nowych leków przeciwpadaczkowych. To wielkie osiągnięcie naukowe.

Jesteśmy dumni też z naszych neurologów pracujących w Stanach Zjednoczonych; prof. Zbigniew Wszołek ma ogromne zasługi w dziedzinie chorób neurozwyrodnieniowych, zwłaszcza wykrywania podłoża genetycznego choroby Parkinsona. Współpracuje z polskimi ośrodkami, m.in. prof. Dariuszem Koziorowskim, prof. Jarosławem Sławkiem i innymi.

Kilka lat temu mówił Pan o tworzonym m.in. w Lublinie projekcie robota, który miał pomagać osobom m.in. z chorobą Alzheimera. To najbardziej zaawansowane technologicznie urządzenie w skali europejskiej i unikalne w dziedzinie zaburzeń otępiennych. W wyniku grantu realizowanego w ramach międzynarodowego konsorcjum (razem z zespołami z Niemiec, Włoch, Grecji i Wielkiej Brytanii) stworzony został prototyp robota. Czy jest szansa, że będzie pomagać pacjentom?

Braliśmy udział w pracach międzynarodowego konsorcjum (w ramach grantu naukowego w programie Horizon 2020), którego celem było stworzenie robota asystującego dla pacjentów z otępieniem. Byliśmy głównym partnerem medycznym, który opracował zastosowanie kliniczne dla tego urządzenia. Dzięki współpracy inżynierów i klinicystów z całej Europy udało się stworzyć prototyp takiego robota, który był bardzo zaawansowany technologicznie. Obecnie jest on nadal rozwijany przez inżynierów w dalszych etapach wdrożeniowych.

Czytaj też:
Prof. Rękas: Światową okulistykę można tworzyć także w Polsce. Robimy to

Ostatnio było głośno o najnowszym projekcie dotyczącym również choroby Alzheimera w prestiżowym konkursie Horizon Europe.

Bardzo się cieszę, że nasz projekt został wysoko oceniony i nagrodzony tym prestiżowym grantem. Będziemy prowadzić duże badanie międzynarodowe, mające na celu zatrzymanie rozwoju otępienia.

W skład konsorcjum wchodzi kilka jednostek klinicznych (w tym tak znane jak Gemelli Clinic Rome i University of Manchester) oraz instytuty technologiczne z całej Europy, a jego liderem jest University of Pireus z Grecji. Wszystkie ośrodki kliniczne, które przystąpiły się do projektu, miały możliwość zaprezentowania pomysłu własnych rozwiązań w zakresie opieki nad pacjentami z demencją. W naszej części badania weźmie udział ok. 100 osób, które zostaną zidentyfikowane jako zagrożone otępieniem. Dzięki zastosowaniu najnowszych technik sztucznej inteligencji na bazie danych z populacji z całej Europy będziemy starać się wyłonić te czynniki ryzyka, które odgrywają największą rolę w rozwoju otępień. Będziemy sprawdzać, czy możemy je zidentyfikować i nie dopuścić do rozwoju otępienia, zanim będzie konieczne leczenie.

Każdy pacjent w naszym badaniu dostanie „receptę na życie”, czyli listę zaleceń, w jaki sposób powinien zmodyfikować swój sposób życia. Będziemy mogli sprawdzić, czy u osób, które zastosują się do tych zaleceń, nie dojdzie do rozwoju otępienia.

Czy już wiadomo, co powinno na takiej liście się znaleźć?

Na liście są m.in. niewyrównane parametry zdrowotne, używki, brak aktywności fizycznej, umysłowej – będziemy chcieli korygować modyfikowalne czynniki ryzyka, a następnie przystąpić do analizy, by sprawdzić, czy realnie możemy wpłynąć na przebieg otępienia.

Po głębokiej analizie stanu klinicznego, aktywności życiowej, zawodowej, będziemy mogli opisać czynniki ryzyka, a po obserwacji, zweryfikować, u których osób rozwija się ewidentne otępienie. Projekt jest zaplanowany na 4 lata.

Za 4 lata będzie można powiedzieć, jak zatrzymać na wczesnym etapie chorobę Alzheimera?

Mam nadzieję, że uda nam się pokazać, jakie czynniki są kluczowe, by zapobiec rozwojowi otępienia.

Czytaj też:
Prof. Zozulińska-Ziółkiewicz: Polska diabetologia ma światowe osiągnięcia. Nasi naukowcy mają powody do dumy

Jak obecnie wygląda sytuacja prowadzenia badań naukowych w dziedzinie neurologii w Polsce?

Jeśli chodzi o prowadzenie badań naukowych, klinicznych w Polsce, to mamy dość ograniczone środki, choć sytuacja w ostatnim czasie bardzo się poprawiła, szczególnie po stworzeniu Agencji Badań Medycznych, która jest źródłem finansowania nowych projektów klinicznych, jakiego wcześniej nie było. Nie mamy jeszcze możliwości prowadzenia projektów klinicznych na taką skalę, by była możliwa rejestracja leków, gdyż muszą one być prowadzone na dużych grupach pacjentów, w dużej liczbie ośrodków, także międzynarodowych. To jeszcze kwestia przyszłości, mam nadzieję jednak, że uda nam się również takie badania prowadzić.

W mojej ocenie konieczne jest skoncentrowanie się i kumulacja środków na projekty oryginalne powstające w kraju, które mają szansę na opracowanie nowych terapii z ochroną praw własności intelektualnej.

Konieczny jest tu udział polskiego przemysłu farmaceutycznego, który na chwilę obecną opiera się głównie na lekach generycznych. Tylko innowacyjne leki lub nowe wskazania dla substancji istniejących mogą znacząco wzmocnić pozycję rynkową naszych rodzimych koncernów.

Nadal wielkim wyzwaniem jest wdrażanie oryginalnych pomysłów polskich naukowców przez rodzimy przemysł. Niestety nadal pokutuje brak wiary, że można cos stworzyć oryginalnego i znaczącego w naszym kraju, a wszystko co zagraniczne to najlepsze.

Prof. dr hab. Konrad Rejdak jest kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezesem Polskiego Towarzystwa Neurologicznego (kadencja 2020-2023). Zasiada także w Panelu Naukowym Europejskiej Akademii Neurologii i jest członkiem wielu towarzystw naukowych, zarówno tych krajowych, jak i międzynarodowych (m. in. Amerykańska Akademia Neurologii, International League Against Epilepsy, ECTRIMS i in.)



Polska nauka
dla rozwoju medycyny i zdrowia Polaków

Przeczytaj inne artykuły poświęcone polskiej nauce



Projekt współfinansowany ze środków Ministerstwa Edukacji i Nauki w ramach programu „Społeczna Odpowiedzialność Nauki”