Prof. Ząbek o innowacjach w leczeniu glejaków, chorobie Parkinsona i terapii genowej w chorobach rzadkich

Prof. Ząbek o innowacjach w leczeniu glejaków, chorobie Parkinsona i terapii genowej w chorobach rzadkich

Prof. Mirosław Ząbek:  Genetyka będzie się coraz bardziej rozwijała i kiedyś pewnie będziemy mogli dokładnie rozszyfrować każdą myśl człowieka
Prof. Mirosław Ząbek: Genetyka będzie się coraz bardziej rozwijała i kiedyś pewnie będziemy mogli dokładnie rozszyfrować każdą myśl człowieka
Z tymi dziećmi nie było kontaktu, miały napady padaczkowe, dusiły się. Terapia genowa jest jak przebudzenie: dzieci budzą się do życia. W ciągu 2 lat doganiają rówieśników, uczą się chodzić, jeść, śmiać – tak mówi o efektach terapii genowej w jednej z rzadkich chorób, prof. Mirosław Ząbek, który „na co dzień” leczy chorych m.in. z glejakami, chorobą Parkinsona. Jeden z polskich lekarzy, którzy przecierają szlaki światowej medycyny.

Agnieszka Niesłuchowska: Mózg wciąż dla medycyny stanowi tajemnicę, a leczenie nowotworów głowy to ogromne wyzwanie na neurochirurgów. Czy są obszary, które Panu, jako wybitnemu specjaliście w tej dziedzinie, wciąż spędzają sen z powiek?

Prof. Mirosław Ząbek: Wraz z upływem lat coraz więcej wiemy na ten temat i mamy większe możliwości ingerencji inwazyjnej i nieinwazyjnej w mózg. Od chirurgii kręgosłupa przez chirurgię onkologiczną guzów – w każdej tej dziedzinie doszło do istotnych zmian. Rozwinęła się także chirurgia wewnątrznaczyniowa. Jestem jednym z lekarzy, którzy zoperowali na świecie najwięcej tętniaków i ogromnie cieszę się, że dokonał się postęp techniki – obecnie leczymy tętniaki bez otwierania czaszki, procedurami małoinwazyjnymi. Są też inne możliwości diagnostyki śródoperacyjnej, wybarwiania struktur w mózgu – pod mikroskopem dokładnie widać, co jest guzem, a co tkanką mózgu.

Jest Pan specjalistą od leczenia glejaków, które kojarzą się nam z wyrokiem. Co się zmieniło w leczeniu tego nowotworu złośliwego? Czy jest jakaś nadzieja dla chorych?

Pojawiła się dość dobra chemioterapia i diagnostyka genetyczna – dzięki której wiemy, czy chemioterapia będzie skuteczna i guz na nią zareaguje, czy leczenie nie przyniesie rezultatu i nie warto narażać pacjenta, a także budżetu państwa, na kosztowną terapię, która nic – poza dyskomfortem ogólnoustrojowym organizmu – nie da.

Natomiast bez wątpienia przyszłością jest terapia inżynierii komórkowej i genetycznej. Nowością jest też NanoTherm, który lada moment będzie dostępny w mojej klinice. Terapia jest szczególnie obiecująca w przypadku leczenia glejaka wielopostaciowego.

Na czym polega ta innowacyjna metoda?

Na wprowadzeniu bezpośrednio do ściany jamy powstałej po resekcji guza specjalnie opracowanego i opatentowanego ferrofluidu zawierającego magnetyczne nanocząsteczki tlenku żelaza o rozmiarze około 15 nanometrów. Leczenie trwa 3 tygodnie, a pacjent 2 razy poddawany jest magnetyzowaniu tkanek za pomocą specjalnego aparatu.

Skuteczność takiego leczenia znacznie poprawia wyniki leczenia, a czas życia się wydłuża.

Wiele obiecujemy sobie także po chemioterapii. Słusznie?

To uznawana metoda leczenia; dziś głównie podajemy chemioterapię doustnie i dożylnie, ale leczenie jest trudne i toksyczne – przez barierę krew-mózg większość cząsteczek do mózgu nie dochodzi, a chemioterapia wyniszcza wątrobę, szpik kostny, nerki. Gdy dojdzie do mózgu – uszkadza cały mózg.

Natomiast jest możliwość celowanej chemioterapii z ominięciem wspomnianej bariery, a więc podawanie leku bezpośrednio do guza.

Jak wygląda to w praktyce?

Gdy pacjent leży w rezonansie, wprowadzamy w guz cztery kaniule i nowotwór jest zalewany substancją, która ma go niszczyć – egzotoksyną A pałeczki ropy błękitnej. Aby ta metoda okazała się jednak w przyszłości skuteczna, lek musi przyczepić się do receptora. Trzeba też znaleźć właściwą substancję, która będzie nie tylko niszczyła guz, ale także „przylepiała się” do receptora.

Ilu chorych było leczonych w ten sposób?

Poniżej dziesięciu. Niektórym z tych nich wydłużyliśmy życie trzykrotnie – więc nawet jeśli człowiek z guzem żyłby zamiast dziesięciu miesięcy – trzydzieści miesięcy – to już to jest ogromna wartość.

Kiedy chorzy będą mogli być korzystać z tej terapii systemowo?

Na razie leczenie jest drogie i nierefundowane – infuzja do mózgu to koszt ok. miliona dolarów. Dopiero gdy potwierdzimy skuteczność metody i uda nam się zarejestrować wyniki, będzie można myśleć o dalszych krokach.

U pacjentów z glejakami wielopostaciowymi wskazana jest też radioterapia. Jest skuteczna? Czy też wiąże się z dużym ryzykiem?

Wiele zależy od charakterystyki guza i jego lokalizacji. Napromieniowanie bowiem sięga poza obręb guza – i może uszkodzić sąsiadujące tkanki. Natomiast radioterapia daje nam dziś są nowe możliwości. Liczę, że niedługo pojawi się możliwość napromieniowania śródoperacyjnego – do guza będzie wkładało się odpowiednią głowicę, a kolejne naświetlania będą odbywały się już na zewnątrz.

Czytaj też:
Okulista, który patrzy w przyszłość. Prof. Szaflik: „Najważniejsze są marzenia”

Czy przełom nastąpi również w leczeniu choroby Parkinsona?

Jest ogromna nadzieja dla chorych, czyli aż 100 tys. Polaków. Podstawowym leczeniem było do tej pory stosowanie leków doustnych – preparat L-Dopa. Objawy chorobowe zmniejszają się, ale leki nie powstrzymują postępu choroby. Ponad 20 lat temu wprowadziłem do Polski we wszystkich chorobach związanych z drżeniem, głęboką stymulację mózgu, którą udało się zarejestrować jako metodę leczniczą i uzyskać refundację NFZ. Wprowadzamy 4 elektrody do półkuli mózgu, wybieramy którąś z elektrod, która najlepiej działa i prądami wysokiej częstotliwości hamujemy aktywność elektryczną w tej całej okolicy. W efekcie objawy ustępują. To rewolucja, bo ludzie odzyskują sprawność.

Obiecująca jest również terapia genowa.

To prawda. Choroba Parkinsona pojawia się wówczas, gdy 70 proc. komórek dopaminergicznych w śródmózgowiu umiera, a mózg funkcjonuje tylko na 30 proc. i dopamina, która jest produkowana z tyłu w śródmózgowiu, przechodzi w miejsca receptorowe. Jeśli w to miejsce, za pomocą wektorów wirusowych, a więc terapią genową, wprowadzimy odpowiedni enzym, mózg będzie dostawał własną dopaminę. Neurolog – jedną tabletką – będzie mógł to regulować. Do tej pory leczyliśmy w ten sposób 2 chorych, ale w USA jest to większa grupa.

Jakie są efekty?

Spektakularne. Chorzy zaczynają grać w tenisa, robią kanapki wnukom, zaczynają pisać; ograniczają leczenie do minimum. Jedynym ograniczeniem jest fakt, że muszą przejść wielogodzinną operację. Myślę jednak, że i to jest do przeskoczenia. Można opracować algorytm działania – i w jednym czasie leczyć kilku pacjentów.

A jak będzie wyglądała w przyszłości genowa terapia z wrodzonym brakiem enzymu dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych w mózgu dzieci? Jak duża jest to grupa pacjentów?

Byliśmy jedynym miejscem w Europie, które leczyło te dzieci – z Kanady, USA, całej Europy. Jest taki film „Przebudzenie" z Robinem Williamsem, wcielającym się w neurologa, który przywraca świadomość choremu. Podobnie jest z dziećmi, które nagle budzą się do życia dzięki terapii genowej, którą przeprowadziliśmy.

Zaczynają swój rozwój psychomotoryczny jakby dopiero się urodziły. W ciągu 2 lat doganiają rówieśników, uczą się chodzić, jeść, śmiać. To wzruszające obrazy. Do tej pory zoperowaliśmy 20 dzieci i dostajemy sygnały od mam, że są dobre wyniki leczenia. Dzieci, z którymi nie było kontaktu, miały napady padaczkowe, dusiły się, nagle odzyskują zdrowie.

Czy sztuczna inteligencja jest w stanie wesprzeć specjalistów w leczeniu chorób mózgu, magazynowaniu informacji o pacjentach z całego świata, analizowaniu podobnych przypadków, dostosowywaniu optymalnych terapii do konkretnych pacjentów?

Nie potrafię jeszcze tego ocenić. Zapewne sztuczna inteligencja przyda w wielu aspektach procesu terapeutycznego, ale nie sądzę, by AI wymyśliła metodę leczenia i wykreowała coś, co nie było wcześniej przez człowieka opisane.

Czytaj też:
Prof. Szmit, kardioonkolog: Leki na raka mogą być szkodliwe dla serca. Podkasty Wprost o nauce i medycynie

Dlaczego, mimo postępu medycyny, tak trudno znaleźć lekarzom przyczynę występowania wielu chorób – w tym glejaka?

Myślę, że podłoże większości chorób jest genetyczne, ale to, że u kogoś nie rozwinie się ta choroba choć był predysponowany, świadczy o tym, że nie został wystawiony na czynnik ryzyka, który uwolnił chorobę. Genetyka będzie się coraz bardziej rozwijała i kiedyś pewnie będziemy mogli dokładnie rozszyfrować – za pomocą nowoczesnych rozwiązań technologicznych – każdą myśl człowieka.

Jedną z teorii jest to, że chorujemy m.in. na glejaka, bo korzystamy za dużo z... telefonów komórkowych.

Nie mam badań własnych na ten temat, ale nie sądzę, żeby tak było. Gdybyśmy mogli zobaczyć, jaką ilością fal jesteśmy przeszywani przez inne urządzenia na co dzień, okazałoby się, że telefon nic nie znaczy. Choć wciąż nie znamy przyczyny choroby, przyszłością – jak mówiłem – jest terapia genowa. Trzeba jednak znaleźć klucz do rozwiązania zagadki i dziurkę do klucza – a więc receptor i substancję, która będzie uszkadzała guz, ale nie niszczyła tkanki mózgu. Paradoksalnie guzy złośliwe często są tak położone, że łatwo je wyciąć, ale trudniej wyleczyć. Z kolei guzy łagodniejsze są ciężko umiejscowione, choć łatwiejsze do leczenia.

Jak prężnie rozwijają się ośrodki w Polsce, które leczą pacjentów z chorobami mózgu? Który jest najlepszy?

Każdy ośrodek uważa, że jest na pierwszym miejscu, więc trudno mi wskazać lidera. Generalnie NFZ przyzwoicie refunduje procedury, więc starcza na pensje lekarzy i dobrą jakość leczenia w Polsce. Nie zawsze jednak wysoki poziom neurochirurgii rzutuje na sposób relacji lekarza z rodziną, wystarczający poziom empatii, zrozumienia.

To kwestia znieczulicy, która pojawia się z czasem?

Być może chodzi o wypalenie zawodowe, które może dotykać lekarzy, którzy stykają się z dużą śmiertelnością. Jednak trzeba umieć rozmawiać z pacjentem i nie powinno się go oszukiwać. Żeby być dobrym lekarzem, człowiekowi przyświecać powinna zasada: traktuję chorych tak, jak sam chciałbym być potraktowany, gdybym był w takiej sytuacji.

Czytaj też:
Prof. Miączyńska: Od odkrycia zmian w komórce do szczepionek i leku na raka. Rozmowy Wprost o nauce i medycynie

A Pan miał kiedyś dość?

Nigdy. Wolę przyjechać do kliniki niż jechać na urlop. Kreatywność mnie nakręca, dobrze się w tym odnajduję i współczuję ludziom, którzy idą do pracy z myślą: „Do piątku jeszcze cztery dni". Na szczęście mam pracę, którą jest dla mnie pasją, i rodzinę, z którą lubię spędzać czas.

Dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, prof. CMKP, jest specjalistą neurochirurgii i neurotraumatologii, kierownikiem Kliniki Neurochirurgii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, koordynatorem Oddziału Neurochirurgii w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim, kierownikiem Interwencyjnego Centrum Neuroterapii oraz dyrektorem Centrum. Doprowadził m.in. do uruchomienia pierwszego w Polsce programu i aparatu do leczenia chorób mózgu za pomocą skoncentrowanej dawki ultradźwięków (ang. focused ultrasound, FUS). Jest twórcą pierwszego w Europie centrum terapii genowej, gdzie w przypadku zaniku wieloukładowego przeprowadził wiele zabiegów jako jedyny na świecie, a w przypadku innych chorób – jako jedyny lub pierwszy w Europie.


Polska nauka
dla rozwoju medycyny i zdrowia Polaków

Przeczytaj inne artykuły poświęcone polskiej nauce



Projekt współfinansowany ze środków Ministerstwa Edukacji i Nauki w ramach programu „Społeczna Odpowiedzialność Nauki”