Dzieci chore na raka skazane na publiczne zbiórki? Prof. Szczepański „To terapia ratująca życie”

Dzieci chore na raka skazane na publiczne zbiórki? Prof. Szczepański „To terapia ratująca życie”

Prof. Tomasz Szczepański: CAR-T to terapia ratująca życia
Prof. Tomasz Szczepański: CAR-T to terapia ratująca życia
Rodzice śmiertelnie chorych dzieci, dla których jest to leczenie ostatniej szansy, będą skazani na szukanie ratunku przez publiczne zbiórki. Hematolodzy i onkolodzy dziecięcy są zszokowani: agencja zajmująca się oceną nowych technologii lekowych zaleciła niefinansowanie terapii komórkami CAR-T u dzieci chorych na białaczkę. – Boimy się, że nie każda akcja charytatywna się uda, a jest to terapia, która u śmiertelnie chorego dziecka daje 60 proc. szans wyleczenia – mówi prof. Tomasz Szczepański, konsultant wojewódzki hematologii i onkologii dziecięcej, rektor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.

Wprost: Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) uznała, że dowody skuteczności leczenia komórkami CAR-T u dzieci chorych na białaczkę są za słabe. Jak ocenia pan tę rekomendację?

Prof. Tomasz Szczepański: Mam wrażenie, że osoby, które oceniały terapię, nie do końca rozumieją sytuację. To nie jest leczenie, które daje szansę na kilka kolejnych miesięcy życia. To leczenie, które daje możliwość pełnego wyleczenia połowy pacjentów, którym już nic nie mamy do zaoferowania, bo wykorzystali wszystkie możliwe szanse. W dodatku dotyczy to rocznie nie więcej niż 10-15 dzieci.

Wiele osób nie może uwierzyć, że jest terapia, którą można wyleczyć chore na nowotwór dziecko. Dziecko, któremu nie pomogło przeszczepienie szpiku i najnowocześniejsze leczenie. Stosując jego własne zmodyfikowane komórki układu odpornościowego, można wyleczyć wydawało się nieuleczalną białaczkę?

Tak. Jedna z pierwszych pacjentek amerykańskich, Emily Whitehead, chorująca na oporną białaczkę, dostała komórki CAR-T już prawie 9 lat temu. Miała wówczas 7 lat. Od tej pory nie miała wznowy choroby. Co roku w rocznicę podania komórek CAR-T robi sobie zdjęcie przypominające o tym wydarzeniu. Stała się twarzą kampanii leczenia białaczki, nawet prezydent Barack Obama zaprosił ją do Białego Domu.

Do tej pory takie leczenie w Polsce dostało 4 dzieci, za każdym razem zbierano na to pieniądze. Nie ma pan wątpliwości, że takie leczenie powinno być finansowane ze środków publicznych? Może skoro są zbiórki, to można w ten sposób zebrać pieniądze na leczenie?

Są zbiórki publiczne, sami je wspieramy, ponieważ całe nasze środowisko hematologów dziecięcych widzi, że to leczenie może pomóc. Boimy się jednak, że kolejne zbiórki pieniędzy mogą się nie udać. Tak już było w niektórych przypadkach. To nie powinien być sposób finansowania tak efektywnego leczenia. W badaniu rejestracyjnym ELIANA, które zostało opublikowane w jednym z najlepszych czasopism medycznych (New England Journal of Medicine), skuteczność terapii CAR-T oceniono na 50-60 proc. To bardzo dużo, patrząc, że jeśli te dzieci nie byłyby leczone, to ich szanse na przeżycie wynosiłyby najwyżej 5-10 proc.

Czytaj też:
Państwo nie da pieniędzy dla dzieci chorych na białaczkę. „To była ich ostatnia szansa”

Jednym z zarzutów Agencji było to, że nie ma badań porównawczych, randomizowanych, porównujących takie leczenie z innym.

Racja: nie ma takich badań. Jednak badanie porównawcze nie miałoby uzasadnienia etycznego. Nie ma leków o porównywalnej skuteczności na tym etapie choroby, które moglibyśmy zaproponować innym dzieciom, żeby zrobić porównanie.

Dziecko pozbawione takiego leczenia, po prostu umrze?

Tak. Tym dzieciom, które chcemy kwalifikować do tej metody leczenia, nie mamy obecnie już nic innego do zaoferowania. Obecnie komórki CAR-T zalecamy w bardzo określonych sytuacjach. Nie mówimy o sytuacji, kiedy rodzice, gdy tylko dowiedzą się, że dziecko jest chore, od razu zaczynają zbierać pieniądze. Mówimy o sytuacji, kiedy jeśli nie zastosujemy takiego leczenia, to prawdopodobnie pacjenta stracimy.

Innym zarzutem Agencji było to, że nie ma wieloletnich badań pokazujących skuteczność leczenia.

Nie może ich być takich badań, to nowa technologia, jednocześnie droga, dlatego doświadczenia jej stosowania nie są duże. W każdym kraju jest kilkoro dzieci leczonych właśnie tą metodą. Dziś jest to szansa dla tych, dla których nie mamy już innych propozycji leczenia. Wygenerowani „super zabójcy”, bo tak można określić komórki CAR-T, są w stanie zmienić losy chorych. Efekt jest imponujący: to terapia, która może wyleczyć dzieci, które nie mają już żadnych szans.

 1

Czytaj także