Jesteś biologicznym robotem. Dlatego lekarz, niczym informatyk, wymieni twój zły kod na nowy. Terapia genowa to przyszłość medycyny.
Oto Sandra, młoda kobieta. Dla ciebie jest zwykłym człowiekiem, ale dla pogromców chorób rodem z XXI w. – przede wszystkim nośnikiem genetycznego kodu podatnego na manipulację. Sandra cierpiała na LPLD, rzadką dziedziczną chorobę, która uniemożliwia trawienie tłuszczów – aby przeżyć, musiała być na restrykcyjnej diecie. Ale już nie musi – w nogi wstrzyknięto jej wirusa, który naprawił kod. Przedostał się do mięśni, gdzie wymienił uszkodzony gen w komórkach. Sandra może wreszcie spróbować, jak smakują pączki. Wirus naprawiający geny? Brzmi jak science fiction. Jednak pod koniec 2012 r. Komisja Europejska zatwierdziła lek zażyty przez Sandrę o nazwie Glybera do sprzedaży w Europie. Terapia dla jednej osoby kosztuje na razie zawrotne 4 mln zł, ale przełom już jest: to pierwszy komercyjny lek wykorzystujący terapię genową na Zachodzie oraz drugi, po Chinach, na świecie. I na pewno nie ostatni, bo majstrowanie przy kodzie genetycznym to przyszłość medycyny.
Kodowanie człowieka
– Terapia genowa, czyli wprowadzenie do organizmu materiału genetycznego, aby zapobiec chorobie lub ją usunąć, rozbudziła ogromne nadzieje – mówi Justyna Zaborowska, biolog molekularna z Uniwersytetu w Oksfordzie. – Ludzkość przyjęła, że kodem genetycznym można manipulować tak samo jak komputerowym, a człowiek to po prostu biologiczna maszyna, którą można ulepszać i naprawiać. Ingerencja w sam kod, by zmieniać ciało, to niesamowita perspektywa.
Spekulacje w pismach medycznych o możliwości wymiany wadliwego DNA pojawiły się w latach 70. W 1990 r. słowo stało się ciałem, gdy Amerykanin dr W.F. Anderson wraz z zespołem naprawili czterolatce gen powodujący genetyczne upośledzenie odporności. W jaki sposób? Lekarze pobrali od pacjentki białe krwinki i rozmnożyli je w laboratorium. Następnie zdrowy, wzięty z zewnątrz gen zdolny do usunięcia choroby umieścili we wnętrzu wirusa. Z kolei wirus po kontakcie z krwinkami zadziałał jak „biologiczna strzykawka” – dał im swój kod genetyczny. Tak zmienione krwinki wstrzyknięto z powrotem dziecku. Choć poprawa odporności była tymczasowa, a pacjentka do dziś przyjmuje uzupełniające zastrzyki, Anderson został uznany za pioniera terapii genowej. Być może zaskoczyłby nas jeszcze niejednym odkryciem, gdyby nie to, że w 2007 r. został skazany za pedofilię.
Kodowanie człowieka
– Terapia genowa, czyli wprowadzenie do organizmu materiału genetycznego, aby zapobiec chorobie lub ją usunąć, rozbudziła ogromne nadzieje – mówi Justyna Zaborowska, biolog molekularna z Uniwersytetu w Oksfordzie. – Ludzkość przyjęła, że kodem genetycznym można manipulować tak samo jak komputerowym, a człowiek to po prostu biologiczna maszyna, którą można ulepszać i naprawiać. Ingerencja w sam kod, by zmieniać ciało, to niesamowita perspektywa.
Spekulacje w pismach medycznych o możliwości wymiany wadliwego DNA pojawiły się w latach 70. W 1990 r. słowo stało się ciałem, gdy Amerykanin dr W.F. Anderson wraz z zespołem naprawili czterolatce gen powodujący genetyczne upośledzenie odporności. W jaki sposób? Lekarze pobrali od pacjentki białe krwinki i rozmnożyli je w laboratorium. Następnie zdrowy, wzięty z zewnątrz gen zdolny do usunięcia choroby umieścili we wnętrzu wirusa. Z kolei wirus po kontakcie z krwinkami zadziałał jak „biologiczna strzykawka” – dał im swój kod genetyczny. Tak zmienione krwinki wstrzyknięto z powrotem dziecku. Choć poprawa odporności była tymczasowa, a pacjentka do dziś przyjmuje uzupełniające zastrzyki, Anderson został uznany za pioniera terapii genowej. Być może zaskoczyłby nas jeszcze niejednym odkryciem, gdyby nie to, że w 2007 r. został skazany za pedofilię.
Cały można przeczytać w 31 numerze tygodnika "Wprost"
Najnowszy numer "Wprost" od niedzielnego wieczora jest dostępny w formie e-wydania .
Najnowszy "Wprost" jest także dostępny na Facebooku .
"Wprost" jest dostępny również w wersji do słuchania .