Leki, które zmienią życie

Leki, które zmienią życie

Lekarstwa, zdjęcie ilustracyjne
Lekarstwa, zdjęcie ilustracyjne / Źródło: Fotolia / fot. cassis
Nowe terapie mogą dać szansę na lepsze życie małej grupie chorych na hemofilię, a budżetowi – oszczędności. Dlaczego pacjenci tak długo na nie czekają?

Umożliwienie stosowania tych leków pozwoliłoby na zaoszczędzenie budżetowych pieniędzy, a pacjentom ciężko doświadczonym przez los dałoby szansę normalnego życia – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Opowiada o 50-letnim pacjencie, który już drugi miesiąc bezskutecznie leczy wylew krwi do kolana. Nagromadzona w stawie krew nie chce się wchłonąć, a ból nie pozwala mu chodzić. Jest ryzyko, że będzie musiał usiąść na wózku inwalidzkim. Stosuje drogie, bezskuteczne leczenie, bo to, które mogłoby tym powikłaniom zapobiec, jest w Polsce niedostępne. Chory cierpi na hemofilię – rzadką chorobę krwi, niestety dodatkowo powikłaną tzw. inhibitorem. W przypadku hemofilii z powodu braku lub niedoboru jednego z czynników krzepnięcia krew wolniej krzepnie. Najczęstszym problemem są nawracające wylewy krwi do mięśni i stawów, głównie skokowych lub kolanowych. Noga po takim krwawieniu może mocno boleć przez kilka dni, a chory jest praktycznie unieruchomiony.

Konsekwencją wylewów jest systematyczne niszczenie stawów i ich deformacja, tzw. artropatia hemofilowa, prowadząca do kalectwa. Krwawienie do centralnego układu nerwowego stanowi bezpośrednie zagrożenie życia. Po to, by leczyć i zapobiegać wylewom krwi, podaje się (dożylnie) brakujące czynniki krzepnięcia. Niestety, u niektórych pacjentów układ odpornościowy traktuje je jak obce białko i wytwarza przeciwciała neutralizujące, czyli tzw. inhibitor. – Może on się wytworzyć u każdego chorego na hemofilię, jednak najczęściej zdarza się to u dzieci w czasie pierwszych 50 podań czynnika krzepnięcia. Inhibitory tworzą się też u dorosłych, szczególnie jeśli np. z powodu konieczności wykonania zabiegu czy operacji mają podawane duże ilości czynnika – tłumaczy dr hab. n med. Paweł Łaguna z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Inhibitor sprawia, że podawany koncentrat czynnika krzepnięcia jest niszczony. Krwawienie nie zostaje zahamowane, dochodzi do kolejnych deformacji stawów, a w przypadku poważnego krwawienia, np. do centralnego układu nerwowego – do zagrożenia życia. Aby temu zapobiec, w centrach leczenia hemofilii próbuje się eliminować inhibitor poprzez stosowanie tzw.immunotolerancji. Polega to na dożylnym podawaniu leków, niekiedy nawet dwa razy dziennie przez wiele miesięcy. To trudne u dzieci, ale jeszcze trudniejsze u dorosłych, którzy muszą podawać sobie duże dawki czynnika, a wielu z nich ma już zniszczone żyły. U niektórych immunotolerancja nie jest możliwa. Często kończy się niepowodzeniem. – W takiej sytuacji chorym z inhibitorem podaje się tzw. leki omijające. Jednak ta metoda leczenia również nie zawsze jest skuteczna, a poza tym jest bardzo droga – dodaje doc. Łaguna.

Nadzieja w nowych technologiach

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię od lat walczy o poprawę leczenia pacjentów, w tym także tych z inhibitorem. Szczególnie dla nich szansą na poprawę jakości życia są nowe metody terapii. – Chodzi o nowe podejście do leczenia, polegające nie na podawaniu koncentratów czynnika krzepnięcia, tylko zastępujących ich działanie nowych cząsteczek. Dzięki temu możliwe jest ograniczenie krwawień. Emicizumab to przeciwciało, które naśladuje działanie czynnika krzepnięcia. Jest skuteczny w ograniczeniu krwawień, także u chorych na hemofilię powikłaną inhibitorem. Lek ten działa dłużej i skuteczniej niż leki omijające. Dzięki temu ogranicza się liczbę i intensywność krwawień – tłumaczy doc. Łaguna. – Znam pacjentów, którzy stosują ten lek już ponad rok. Było to możliwe jedynie w ramach udziału w badaniach klinicznych, gdyż w Polsce jest on jeszcze niedostępny. Dla pacjentów z inhibitorem, którzy często są w dramatycznej sytuacji zdrowotnej, stosowanie go to szansa na zupełnie inne życie – przekonuje Bogdan Gajewski.

Emicizumab został zarejestrowany przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i Europejską Agencję Leków (EMA), zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. Dla pacjentów z inhibitorem jest już dostępny w większości krajów Europy, m.in. w Anglii, Portugalii, we Francji, na Litwie. W Polsce udostępnianie nowych, skutecznych technologii lekowych zapowiadał Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2019-2023. – Wiemy od rady tego programu, że prace nad udostępnieniem tego leku zostały obecnie zawieszone w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Wniosek o leczenie obejmował wszystkich chorych na hemofilię. To byłoby bardzo drogie. Dlatego prosiliśmy, by w pierwszej kolejności wyodrębnić grupę chorych z inhibitorem, gdyż jak najszybsze umożliwienie im stosowania tego leku przyniosłoby największą korzyść. Mieliby szansę na profilaktykę i rehabilitację oraz nadzieję na zaprzestanie korzystania z kul, wózków inwalidzkich i całkowitą zmianę swego życia – dodaje Bogdan Gajewski. Dużym atutem leku jest to, że podaje się go podskórnie, w zależności od dawki – raz na tydzień, dwa tygodnie lub nawet na miesiąc.

Dla osób z inhibitorem, które do tej pory musiały wkłuwać się do żyły nawet dwa razy dziennie, to całkowicie nowa jakość. – Można poczuć się jak zdrowy człowiek. Niedawno spotkałem pacjenta z Portugalii, który miał inhibitor, a lek stosuje już ponad rok. Jestem pod wrażeniem, jak się zmienił: nie ma wylewów, więc stał się bardziej aktywny fizycznie i schudł. Wcześniej utykał, teraz normalnie chodzi. Ważne jest też to, że Portugalia dzięki wprowadzeniu tego leku dla chorych z inhibitorem ma oszczędności w budżecie – przekonuje Bogdan Gajewski. – Ten nowy lek zapobiega krwawieniom, chroni przed powikłaniami hemofilii w postaci artropatii lub je ogranicza. Dzięki niemu chorzy z inhibitorem mają szansę na normalne życie, dlatego uważam, że powinni mieć w Polsce jak najszybciej możliwość jego stosowania – potwierdza doc. Łaguna.

Potrzebni lekarze i ośrodki

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię zakładał powstanie w każdym województwie ośrodka dla chorych na hemofilię, w którym byliby oni pod opieką nie tylko hematologa, ale także innych specjalistów. W Anglii, Irlandii czy we Francji od wielu lat takie ośrodki świetnie funkcjonują. – W Polsce wciąż czekamy na utworzenie centrów leczenia hemofilii dla dorosłych pacjentów. W wielu województwach chorzy z poważnymi zmianami stawowymi nie mają gdzie zwrócić się o pomoc. Jest mało lekarzy zajmujących się hemofilią; gdy dochodzi do krwawienia lub pojawia się konieczność wykonania operacji, to nie ma kto poprowadzić leczenia – mówi Bogdan Gajewski. Potrzebne są więc zarówno nowe, skuteczne leki, jak i ośrodki oraz specjaliści, którzy obejmą pacjentów dobrą opieką.

Okładka tygodnika WPROST: 41/2019
Więcej możesz przeczytać w 41/2019 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
 0

Spis treści tygodnika Wprost nr 41/2019 (1906)

  • Polityczny teatr 6 paź 2019, 20:00 Marzę o czasach, kiedy politycy przestaną się bawić w teatr, a artyści będą mogli zająć się sztuką 3
  • Niedyskrecje parlamentarne 6 paź 2019, 20:00 W PO ROZPOCZĘŁY SIĘ SPEKULACJE, czy kandydatem tej formacji na prezydenta nie powinien zostać np. działacz społeczny JERZY OWSIAK albo rzecznik praw obywatelskich ADAM BODNAR, którego kadencja kończy się w połowie przyszłego roku i już... 6
  • Obraz tygodnia 6 paź 2019, 20:00 217 cm to wzrost najwyższego siatkarza trwającego Pucharu Świata Bartłomieja Lemańskiego Wygrany Paweł Fajdek Po raz czwarty z rzędu został mistrzem świata w rzucie młotem. Zdominował tę konkurencję, przerzucając najsilniejszego... 9
  • Info radar 6 paź 2019, 20:00 Międzynarodowe sukcesy Komasy Trwają rozmowy w sprawie zakupu praw do amerykańskiego remake’u reżyserowanego przez Jana Komasę „Bożego Ciała”. Amerykanie chcą nakręcić ośmioodcinkowy serial. – Rozmowy na temat amerykańskiego... 10
  • Jestem pacyfistą 6 paź 2019, 20:00 Rozmowa z Bartoszem Gelnerem, aktorem 11
  • Nieugięty 6 paź 2019, 20:00 Ludzie mówili o nim, że był radykałem, a on był po prostu niezłomny, nieugięty - wspomina byłego lidera Solidarności Walczącej Andrzej Kołodziej, przyjaciel Kornela Morawieckiego od 1984 r. 12
  • Wielka mobilizacja 6 paź 2019, 20:00 Do wyborów coraz bliżej, napięcie rośnie. Kto skuteczniej przyciągnie elektorat : PiS czy opozycja? 14
  • Plan Kaczyńskiego 6 paź 2019, 20:00 Wymiana kilku kluczowych ministrów, dokończenie zmian w sądach i tzw. repolonizacja mediów. Wiemy, jakie prezes PiS ma plany na drugą kadencję swoich rządów. 16
  • Projekt Kidawa 6 paź 2019, 20:00 Małgorzata Kidawa-Błońska miała być lekiem na kampanijne niepowodzenia Koalicji Obywatelskiej. Efekt Kidawy okazał się jednak nieznaczny, a na dodatek krótkotrwały. 20
  • Obiecanki dla kobiet, władza dla mężczyzn 6 paź 2019, 20:00 Stratedzy partyjni zauważyli, że partii dobrze robi, jeśli w programach zwróci się do kobiet. Nie skłoniło to ich jednak do tego, by dać swoim kandydatkom dobre miejsca na listach wyborczych. 23
  • Ojciec chrzestny 6 paź 2019, 20:00 Dzień przed śmiercią ojciec mówił, że gdyby wiedział, kim naprawdę był ten człowiek, nigdy nie zgodziłby się, by został moim ojcem chrzestnym – mówi Władysław Teofil Bartoszewski, syn prof. Władysława Bartoszewskiego. 26
  • Bankierzy i sprawiedliwość 6 paź 2019, 20:00 Czwartkowy wyrok europejskiego trybunału w sprawie kredytów frankowych stał się okazją do wymiany przedwyborczych ciosów między władzą i opozycją. Nie ma zresztą powodu, by się temu za bardzo dziwić. Demokracja ma to do siebie, że... 29
  • Proszę cię, idź na wybory 6 paź 2019, 20:00 Szlag mnie trafił po wyborach do euro parlamentu. Byłam wściekła i rozczarowana. Koniec, nie będę głosować w parlamentarnych, nie mam na kogo. Ale powoli zaczęły mnie dręczyć wątpliwości. Co ja powiem za 10 lat dzieciom moich... 30
  • Multimedialny wieczór wyborczy w Polsat News 6 paź 2019, 20:00 Najnowocześniejsze technologie, sztab dziennikarzy i wielu zaproszonych gości. Polsat News zaprasza na program po wyborach. 31
  • Połykacze i neseser z koksem 6 paź 2019, 20:00 – Istnieje przemyt nielegalny i nielegalnie legalny, pod egidą instytucji państwowych. Tego drugiego jest znacznie więcej – mówi Artur Górski. W swojej nowej książce pisarz zdradza sekrety międzynarodowego handlu kokainą. 32
  • Nie wyobrażam sobie pracy w klatce cenzury 6 paź 2019, 20:00 My, artyści, musimy zadawać trudne pytania, dotykać elementów, które są niepoprawne i niepopularne, to nasz obowiązek – mówi Kasia Smutniak, aktorka. Film „(Nie)znajomi”, w którym zagrała jedną z głównych ról, można oglądać w kinach. 36
  • Pomnikoza, czyli choroba elit 6 paź 2019, 20:00 Wojna o pamięć toczy się na polskich ulicach i placach. Za amunicję służą w niej pomniki. Polem bitwy może się stać każdy skwer, każdy trawnik, każda wolna przestrzeń. 40
  • Pomnik księdza Kaczkowskiego 6 paź 2019, 20:00 Kiedy Fundacja im. Księdza Jana Kaczkowskiego zaprosiła mnie do kapituły nagrody jego imienia, bardzo się ucieszyłem. Przede wszystkim dlatego, że dzięki temu dalej będę mieć szansę regularnie spotykać się z ludźmi, którzy byli mu... 44
  • Co dziesiąty Polak przyznaje się do posiadania tatuażu. Miliardowy rynek, który ciągle rośnie 7 paź 2019, 19:55 Dziarają się wszyscy. Policjanci, prokuratorzy, lekarze. Rynek tatuażu jest już wart kilka miliardów dolarów. Ale wkrótce lepiej będzie można zarobić na ich usuwaniu niż robieniu. 46
  • Hossa Bessa 6 paź 2019, 20:00 Oddech frankowicza Po miesiącach oczekiwań wreszcie jest. Trybunał Sprawiedliwości Unii Europejskiej wydał w zeszły czwartek wyrok dotyczący umów kredytów we frankach. Wyrok jest korzystny dla frankowiczów i był zgodny z opinią... 50
  • Firmy rodzinne to nie druga liga 6 paź 2019, 20:00 Wynikom rodzinnych biznesów może zagrozić jedynie brak konsensusu co do przyszłości. 51
  • Unijny wypas 6 paź 2019, 20:00 Dla wielu eurodeputowanych poselska pensja to drobne, a nie zarobek życia. W pierwszej dziesiątce najlepiej zarabiających poza Parlamentem Europejskim posłów jest dwóch Polaków. 53
  • Unijny wypas. Dwóch Polaków wśród najlepiej zarabiających europosłów 7 paź 2019, 13:16 Dla wielu eurodeputowanych poselska pensja to drobne, a nie zarobek życia. W pierwszej dziesiątce najlepiej zarabiających poza Parlamentem Europejskim posłów jest dwóch Polaków. 53
  • Czy Szczerski wróci do gry o Komisję 6 paź 2019, 20:00 ZMIANA POLSKIEGO KANDYDATA I ROSZADA PODZIAŁU TECZEK W KOMISJI – taki scenariusz jest rozważany w Pałacu Prezydenckim w związku z niepewnym losem Janusza Wojciechowskiego, który miał został unijnym komisarzem rolnictwa. W przypadku jego... 56
  • Nastoletnia prorokini 6 paź 2019, 20:00 Greta Thunberg, 16-letnia Szwedka, chce, żebyśmy panikowali. W ciągu roku skupiła na sobie uwagę całego świata i stała się bohaterką globalnej kultury. Budzi podziw i nienawiść. 58
  • Ekożywność na naszych stołach 6 paź 2019, 20:00 Rynkowi eksperci są zgodni – nadchodzą tłuste lata dla ekologicznego rolnictwa w Polsce. Segment ekożywności rośnie w tempie dwucyfrowym, a nasz kraj ma potencjał, by stać się ważnym graczem na światowym rynku. 62
  • Twarze ekokosmetyków 6 paź 2019, 20:00 Znana twarz to doskonała reklama. Gwiazdy sprzedają marzenia o idealnym wyglądzie zamknięte w słoiczkach sygnowanych przez siebie kosmetyków. Czasem jest w tym coś więcej – promują dokonywanie świadomych wyborów. 68
  • Stres – cichy zabójca 6 paź 2019, 20:00 Stresu nie sposób uniknąć, a jego konsekwencją może być wiele chorób, a nawet przedwczesna śmierć. Jak się z nim mierzyć? 70
  • Manuka – miód, który leczy 6 paź 2019, 20:00 Powstaje z nektaru kwiatów krzewu manuka, rosnącego tylko w Nowej Zelandii oraz południowo-wschodniej Australii i jest remedium na wiele chorób. 73
  • Wybieram polskie eko! 6 paź 2019, 20:00 Polacy, widząc znak rolnictwa ekologicznego, wkładają produkty do koszyka. Świetnie! Ale równie ważny jest kraj produkcji – tłumaczy Maciej Bartoń ze Stowarzyszenia Polska Ekologia. 74
  • Sukces pod znakiem eko 6 paź 2019, 20:00 Polska wieś mogłaby być głównym dostawcą zdrowej żywności dla całej Unii Europejskiej – mówi Łukasz Gębka, prezes zarządu Farmy Świętokrzyskiej sp. z o.o. 76
  • Jesień, naturalnie 6 paź 2019, 20:00 Pamiętaj o tym, aby znaleźć chwilę wytchnienia od codzienności i wybierać naturalne rozwiązania nawet wtedy, kiedy dni stają się krótsze i chłodniejsze. 80
  • Certyfikat to pewność 6 paź 2019, 20:00 Zarówno klienci indywidualni, jak i sieci handlowe coraz częściej zwracają uwagę na to, skąd pochodzi produkt. Chcą, by został wyhodowany z poszanowaniem dla środowiska i społeczności lokalnej. 82
  • Trzy dni dla BIO 6 paź 2019, 20:00 Pierwsze w Polsce targi BIO ruszają 11 października w Ptak Warsaw Expo w Nadarzynie. 200 wystawców z całego świata pokaże najlepsze bioprodukty. 84
  • Strefa bez spalin 6 paź 2019, 20:00 Samymi preferencjami dla aut elektrycznych nie uda się pokonać smogu komunikacyjnego. Konieczne są ograniczenia dla kopciuchów, czyli najstarszych i najbardziej zatruwających powietrze aut. 86
  • Jak to się robi w ARiMR 6 paź 2019, 20:00 Własny zespół programistów, opracowana strategia IT i oszczędności rzędu 215 mln zł – tak w skrócie można podsumować działania informatyczne Agencji Restrukturyzacji i Modernizacji Rolnictwa. 88
  • Leki, które zmienią życie 6 paź 2019, 20:00 Nowe terapie mogą dać szansę na lepsze życie małej grupie chorych na hemofilię, a budżetowi – oszczędności. Dlaczego pacjenci tak długo na nie czekają? 90
  • Wstydliwa udręka 6 paź 2019, 20:00 Łatwiej przyznać się do nadciśnienia, miażdżycy, cukrzycy niż do nietrzymania moczu albo konieczności wstawania kilka razy w nocy do łazienki. Te „banalne przypadłości” mogą powodować depresję i zaburzenia snu. 92
  • Kiedy mózg umiera 6 paź 2019, 20:00 Transplantacje to już codzienność współczesnej medycyny, ale pozostaje dręczące pytanie: gdzie przebiega granica śmierci, za którą człowiek może być dawcą organów do przeszczepów? 94
  • Pracowałem w cieniu miesięcznic 6 paź 2019, 20:00 Żyjemy w czasach, które odzierają nas z iluzji. A bez choćby odrobiny idealizmu nie da się zmieniać świata – mówi Jan Komasa, reżyser świetnego, poruszającego „Bożego Ciała”. 98
  • Wydarzenie 6 paź 2019, 20:00 Artur Zaborski Tylko nie mów nikomu Waszyngton. Posterunek policji. Nastoletnia Marie po raz kolejny opowiada, jak kilka godzin wcześniej została brutalnie zgwałcona we własnym mieszkaniu. Funkcjonariusze czepiają się każdego szczegółu,... 104
  • Film 6 paź 2019, 20:00 Kwiat paproci Between Two Ferns”, czyli „Pomiędzy dwiema paprotkami”, to kultowa seria satyrycznych klipów na YouTubie Zach Galifianakis wciela się w nich w najgorszego pro wadzącego talk-show na świecie. Obraża gości (takich jak... 105
  • Muzyka 6 paź 2019, 20:00 Gitarzysta Chopina ADAM PALMA TO JEDEN Z TYCH NIESPOKOJ- NYCH DUCHÓW, którzy nieustannie starają się przenosić muzykę w nowe wymiary. Ze swoim wirtuozerskim talentem nie osiada na laurach i nie nagrywa popisówek, które byłoby w stanie... 106
  • Kalejdoskop 6 paź 2019, 20:00 Nowa góralszczyzna Zakopane ma już dość. Nie chce być kojarzone z plastikowymi ciupagami i figurkami góralek o wielkich biustach sprzedawanymi masowo na targu pod Gubałówką. Obchodzące w tym roku 130-lecie istnienia Muzeum Tatrzańskie... 107
  • Książka 6 paź 2019, 20:00 Czas przełomu Monumentalna (grubo ponad 600 stronic) księga słynnego angielskiego dziennikarza muzycznego Jona Savage’a stawia tezę, że przełomem był rok 1966, a nie 1968, jak się na ogół uważa. Stara się ją udowodnić w 12,... 108
  • Dla ciebie chcę być biała 6 paź 2019, 20:00 Tytuł wziął się od słynnej, choć głupawej i oczywiście niemającej nic wspólnego z polityczną poprawnością przedwojennej piosenki z filmu „Czarna perła” (1934). Fokstrot ten śpiewał Bodo w duecie z niejaką Reri, która to... 109
  • Jestem rzemieślniczką, nie artystką 6 paź 2019, 20:00 Co mnie inspiruje mówi Monika Zamachowska 110
  • Mlekiem i miodem 6 paź 2019, 20:00 Najstarszy na świecie ser, przypominający mozzarellę, produkowano ok. 5,5 tys. lat p.n.e. na Kujawach. Ale dziś to Warmia i Mazury uchodzą za krainę mlekiem płynącą. 112
  • 5 sposobów na…alternatywy dla espresso 6 paź 2019, 20:00 Kawę z chemexu pił i James Bond, i bohaterowie serialu „Przyjaciele”. Do Białego Domu sprowadził go nawet Barack Obama. Ale to niejedyna alternatywna metoda parzenia kawy – mówi Marcin Rzońca, założyciel projektu PopularCoffee Blog. 113
  • Zrób sobie... Brada Pitta 6 paź 2019, 20:00 Czy po wyborach będziemy usuwać ślady po PiS-ie, jak Brad Pitt tatuaże po Angelinie Jolie? 114

ZKDP - Nakład kontrolowany