„Nadzieja dla pacjentów bez nadziei”, największy przełom w medycynie, „żywy lek, cud w medycynie”, a tymczasem AOTMiT, czyli agencja, która rekomenduje nowe terapie do refundacji, stwierdziła, że nie ma dowodów, że to leczenie jest efektywne. Przez całe życie zawodowe leczy dzieci chore na nowotwory: jak ocenia pani tę opinię?
Wstyd mi za to. Zwłaszcza że ta sama agencja kilka dni później pozytywnie oceniła takie samo leczenie dla dorosłych chorych na chłoniaki. Czyli dla dorosłych tak, a dla dzieci – nie? To metoda, która ratuje życie dzieciom po kolejnej, często czwartej, piątej wznowie ostrej białaczki limfoblastycznej. Inaczej mówiąc: te dzieci są skazane na śmierć. Agencja stwierdziła, że jest za mało badań klinicznych, ale przecież tu nie można zrobić żadnych badań klinicznych, bo które umierające dziecko wziąć do próby kontrolnej i nie dać mu leczenia? Po prostu skazać je na śmierć? „Grupę kontrolną” można wskazać od razu: to dzieci, które nie dostały takiego leczenia, bo go wcześniej nie było. Takich dzieci jest ok. 15 rocznie w Polsce. Już nie żyją.
Czytaj też:
Dzieci chore na raka skazane na publiczne zbiórki? Prof. Szczepański „To terapia ratująca życie”
Do momentu, kiedy AOTMiT wydała negatywną opinię, w naszej klinice wykonaliśmy cztery podania komórek CAR-T. Wszystkie te dzieci żyją i nie mają wznowy nowotworu. Zatem terapia jest skuteczna, co pokazują też doświadczenia na świecie. Ta metoda pokazuje komórkom układu odpornościowego nowotwór, którego wcześniej nie udało się zniszczyć chemioterapią, przeszczepieniem szpiku, przeciwciałami monoklonalnymi: wszelkimi dostępnymi metodami. Komórki odpornościowe dziecka, zmodyfikowane genetycznie, atakują komórki białaczki. Nie potrafię zrozumieć, jak można odebrać ratunek 15 dzieciom w Polsce.
Dla czwórki dzieci, które były w ten sposób leczone, udało się zdobyć pieniądze na leczenie dzięki publicznym zbiórkom?
Tak, jednak czasy są trudne, uzbierane 1,3 mln zł (tyle dziś komercyjnie kosztuje ta terapia), graniczy z cudem. Fundacja „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową” pomaga naszym dolnośląskim dzieciom, ale nie zawsze jest w stanie zebrać pieniądze dla dzieci w całej Polsce.
Etyczne jest skazywanie rodzica zdruzgotanego tym, że jego dziecko kolejny raz ma wznowę nowotworu, na szukanie ponad miliona złotych na leczenie ostatniej szansy?
Rodzice szarpią się, próbują zbierać, ratować dziecko. Pomagamy im w tym, ale czy naprawdę państwa polskiego nie stać na wydatek 20 mln rocznie? Jestem oburzona tą opinią agencji. Dziwię się braku serca, braku postawy etycznej. Dla każdego jest oczywiste, że jeśli lek ratuje życie, to nie ma jak zrobić próby klinicznej i innym dzieciom go nie podać.
Czytaj też:
Naczelna Rada Lekarska ostrzega: Grozi nam zapaść stomatologii szkolnej
Jeśli będzie kolejne dziecko, które takiego leczenia będzie potrzebowało, będę walczyła o pieniądze. Zrobimy wszystko, by je zebrać. Jestem jednak zdenerwowana, że zamiast zajmować się pacjentami, będę zajmować się błaganiem na kolanach o pieniądze. Czy to jest państwo i rząd, który chroni swoje dzieci? Napisałam do premiera Morawieckiego, prosiłam o interwencję, czekam na odpowiedź. To było po decyzji Rady Przejrzystości Agencji, Prezes Agencji ma prawo podjąć inną decyzję. Wydał jednak decyzję negatywną. Jestem oburzona, bo uważam, że nie ma nic cenniejszego niż życie dziecka. Niech premier porozmawia z rodzicami tych dzieci, które znajdą się w 2021 roku w takiej sytuacji. Dla rodzica śmierć dziecka to jest tak, jakby zgasło światło na ziemi, jakby skończył się świat, jakby nie było już nic. Dal matki nie ma nic cenniejszego niż życie dziecka. Zresztą dla Polski nie ma nic cenniejszego jak życie dziecka. Nie rozumiem tej decyzji, jest nieludzka.
Nie chcę już więcej mówić, bo po prostu mnie wściekłość ogarnia.
To dzieci już leczone wszystkimi możliwymi terapiami?
Wszystkimi. To często dzieci po pierwszej, drugiej, trzeciej, a nierzadko i czwartej linii leczenia, czasem po eksperymentalnej linii z przeciwciałami monoklonalnymi. I nic nie pomogło. Dziecko jest skazane na śmierć. Nie ma innego wyjścia niż terapia genowa.
Agencja nie powiedziała jednak: „to leczenie jest dla nas za drogie, nie stać nas na to”, tylko: „Terapia jest za mało skuteczna”.
Jako ekspert nigdy nie napisałabym takiej opinii w przypadku jakiegokolwiek chorego, który miałby z jednej strony śmierć, a z drugiej strony dużą szansę na życie i wyleczenie.
Walczymy. Do podania CAR-T szykuje się już następne dziecko, ma prawie uzbierane pieniądze na leczenie. Jeśli ich zabraknie, to Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową dołoży. Zrobię wszystko, co w mojej mocy, żeby te pieniądze zdobyć. Nie można ich jednak zdobyć ze środków publicznych, skoro decyzja agencji jest negatywna. Nie jest prawdą to, co powiedział w którymś z mediów wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski, że możemy dostać pieniądze z Agencji Badań Medycznych czy z Funduszu Medycznego. Negatywna opinia AOTMiT to uniemożliwia. Tę terapię być może będzie można dostać dzięki ABM, ale wtedy, gdy polskie komórki CAR-T zostaną wyprodukowane. Kiedy jednak to się stanie, tych dzieci już nie będzie na świecie. Nie można też dziś tych pieniędzy dostać z Funduszu Medycznego, ponieważ z negatywną opinią AOTMiT nie można sfinansować żadnej terapii z publicznych środków. A jeśli ktoś uważa, że można, to proszę dać te pieniądze. Bo już następne dziecko czeka na leczenie.
Czytaj też:
Monika Pyrek o narodowym zwolnieniu z WF-u: Godzina ruchu dziennie to podstawa
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.