To będzie przełom w leczeniu? Prof. Siemionow wynalazła komórki chimeryczne

To będzie przełom w leczeniu? Prof. Siemionow wynalazła komórki chimeryczne

Prof. Maria Siemionow
Prof. Maria Siemionow / Źródło: Newspix.pl / Wojtek Wardejn
Polska lekarka i naukowczyni, pierwsza polka która przeprowadziła w USA pierwszy całkowity przeszczep twarzy, wynalazła komórki chimeryczne, które mogą się stać alternatywą dla leków imunosupresyjnych, a także jedynym lekarstwem na śmiertelną chorobę Duchenne'a.

„Najbardziej szokujący zabieg ostatnich dekad” – tak amerykańskie media pisały o przeprowadzonym po raz pierwszy w USA przeszczepie twarzy. Był grudzień, 2008 roku. Wtedy nazwisko profesor Marii Siemionow, Polki z Krotoszyna, mikrochirurżki i transplantolożki, doktorantki Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu (wtedy Akademia Medyczna), obiegło cały świat i na stałe wpisało się do historii transplantologii. Choć był to czwarty tego typu zabieg na świecie (poprzednie wykonano we Francji i Chinach), to właśnie Maria Siemionow jako pierwsza odtworzyła niemal całkowitą powierzchnię twarzy kobiety. Przeszczep obejmował ponad 80 proc. twarzy, polegał na jej znacznej rekonstrukcji, łącznie z ważnymi strukturami kostnymi, chrzęstnymi i naczyniowymi.

Wybór padł na Connie Culp, 45-letnią Amerykankę, którą mąż próbował zabić strzałem z odległości około dwóch metrów. Przed zabiegiem kobieta nie mówiła, praktycznie nie miała podniebienia, oddychała przez rurkę tracheostomijną, była odżywiana przez tubę gastryczną. Trzeba było uzupełnić brakujące elementy twarzy – nos, policzki, powieki, wargi i przywrócić podstawowe funkcje ruchowe i mimiczne. Operacja trwała 22 godziny, zespół liczył blisko 50 osób. Przez kilka kolejnych miesięcy lekarze robili wszystko, aby organizm nie odrzucił przeszczepu. Udało się.

– Każdy pacjent musi brać leki immunosupresyjne, aby organizm nie odrzucił przeszczepu. Zadaniem tych leków jest zabicie białych krwinek, które bronią organizmu przed ciałem obcym, czyli nowym organem. Dlatego pacjenci stają się podatni na infekcję, zaburzenia pracy nerek, a nawet nowotwory.

Dlatego prof. Siemionow od lat pracuje nad alternatywą dla terapii immunosupresyjnej. Wraz z synem Krisem Siemionowem, ortopedą i chirurgiem kręgosłupa jako jedyni na świecie pracują nad tworzeniem i zastosowaniem komórek chimerycznych. Opracowali technologię DEC – Dystrophin Expressing Chimeric Cells, czyli terapię komórkową z zastosowaniem komórek chimerycznych. Amerykańskie badania nad komórkami chimerycznymi są finansowane przez AFIRM czyli Instytut Medycyny Regeneracji Amerykańskich Sił Zbrojnych. Prace w laboratoriach pochłonęły już 11 mln dolarów.

Chimeryczne komórki są także wielką nadzieją w walce z chorobą Duchenne’a. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to choroba genetyczna, polegająca na postępującym i nieodwracalnym zaniku mięśni. Dotyka tylko chłopców, którzy rodzą się zdrowi, i rozwijają się prawidłowo do chwili ujawnienia się choroby. Wtedy następuje stopniowy zanik mięśni, uniemożliwiający najpierw poruszanie, potem oddychanie, a w końcu pracę serca. Szacuje się, że na świecie cierpi na tę chorobę blisko 400 tys. osób, w Polsce prawie cztery tysiące.Badania nad lekiem na chorobę Duchenna prowadzone są w Polsce. Maria i Kris Siemionow założyli w Poznaniu firmę Dystrogen Therapeutics, która specjalizuje się w genetycznych chorobach rzadkich. – Charakter firmy jest międzynarodowy. Ale właśnie w Polsce jest dużo pacjentów, którzy nie mają możliwości partycypowania w innych badaniach klinicznych. Mamy tu też siatkę lekarzy i instytutów, z którymi współpracujemy. Polscy lekarze i pracownicy mają wysokie kompetencje, są świetnie wykształceni i mają wyspecjalizowane umiejętności – dr. Kris Siemionow tłumaczy, dlaczego badania nad lekiem zdecydował się prowadzić właśnie w naszym kraju.

Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, lek będzie można wprowadzić do obiegu komercyjnego za trzy, cztery lata. – Badania kliniczne są podzielone na trzy fazy. Najpierw sprawdzamy, czy lek jest bezpieczny, w drugiej fazie, czy jest skuteczny. Trzecia ma udowodnić bezpieczeństwo i skuteczność na dużej grupie pacjentów. W drugiej połowie tego roku rozpoczynamy pierwszą fazę badań – ogłasza Kris Siemionow. Wstępnie scharakteryzowano wymagane kryteria dla pierwszych 10 pacjentów, chłopców w wieku od pięciu do 15 lat. Nie jest wykluczone, że na kolejnych etapach będą dołączać do projektu następnych chorych.Projekt finansują prywatni inwestorzy, głównie z branży farmaceutycznej.

/ Źródło: Wprost

Czytaj także

 1
  • długo jeszcze Wprost będzie robiło za burdelmamę ku uciesze skrzeku POkemońskiego?

    Czytaj także