CAR-T, czyli przełom

CAR-T, czyli przełom

Wyniki stosowania terapii CAR-T w opornej na leczenie ostrej białaczce limfoblastycznej zaskakują: wielu pacjentów, którym nie dawano nadziei, nadal żyje.

Terapia CAR-T to największe odkrycie i nadzieja w onkologii ostatnich lat. Mówi się o niej jako o immunoterapii trzeciej generacji. To połączenie immunoterapii, czyli wykorzystania własnego układu odpornościowego chorego, z terapią genetyczną. Na razie zostały zarejestrowane przez agencje leków – amerykańską FDA (Food and Drug Administration) i europejską EMA (European Medicines Agency) dwie terapie CAR-T. Eksperci mówią o nich jako o nadziei dla tych chorych, dla których nadziei już nie było.

Oporna białaczka

Wszystko zaczęło się od ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL): to najczęstsza choroba nowotworowa u dzieci; u dorosłych występuje rzadziej. – „W Polsce zachorowuje na nią ok. 250 dzieci rocznie, jednak znakomita większość jest całkowicie wyleczona dzięki standardowej chemioterapii” – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. U niektórych jednak choroba albo od początku nie poddaje się leczeniu albo nawraca mimo kolejnych prób terapii, włącznie z przeszczepieniem szpiku. – „W badaniu ELIANA, które było jednym z podstawowych do rejestracji tej terapii w ostrej białaczce limfoblastycznej, chorzy byli średnio już po trzech liniach leczenia, a byli też pacjenci nawet po ośmiu liniach” – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu i Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej – „Przylądek Nadziei”.

Szacuje, że co roku w Polsce byłoby 10-15 młodych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną niepoddającą się leczeniu, dla których ta terapia mogłaby być nadzieją. – „Nie jest tak, że wszyscy wyzdrowieją, jednak wyniki są naprawdę spektakularne, biorąc pod uwagę, że były to osoby, dla których nie było już żadnych szans. Remisja (wyciszenie choroby) utrzymywała się u 82 proc. pacjentów po trzech miesiącach od zastosowania, a u 98 proc. z nich szpik kostny był wolny od choroby resztkowej, czyli w tym momencie nie było śladu białaczki!” – tłumaczy prof. Kałwak. U większości efekty leczenia utrzymują się: po roku od podania CAR-T 66 proc. chorych nie miało wznowy choroby, a po dwóch latach – 62 proc. – „Dzięki tej terapii pacjentom, którzy mieli umrzeć, daliśmy ponad 60 proc. szans na życie. A części tym, u których choroba jednak wróciła, możemy zaoferować np. kolejne przeszczepienie szpiku, a więc kolejną szansę” – dodaje prof. Kałwak. Na świecie pierwszy raz terapia CAR-T została zastosowana w 2012 r. u siedmioletniej wówczas dziewczynki z Filadelfii z ostrą białaczką limfoblastyczną. Żyje już siedem lat bez wznowy choroby i konieczności dodatkowego leczenia. Lekarze wcześniej nie dawali jej żadnych szans.

Komórki, które leczą

Terapia CAR-T to nie jest lek do kupienia w aptece. To zaawansowana technologia komórkowa i genetyczna. Od pacjenta trzeba pobrać z krwi limfocyty T (komórki układu odpornościowego). Następnie są one przesyłane do laboratorium (w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej jest to laboratorium w USA), gdzie poddaje się je modyfikacji genetycznej.

– „Za pomocą wektora wirusowego wprowadza się gen kodujący receptor anty CD 19, rozpoznający specyficzny antygen występujący na komórkach białaczkowych. Zmienione genetycznie limfocyty T są następnie namnażane, aktywowane i wysyłane do kliniki leczącej chorego” – wyjaśnia prof. Kałwak. Zanim poda się je pacjentowi, musi jeszcze otrzymać chemioterapię cytoredukcyjną: chodzi o to, żeby w momencie podania CAR-T we krwi nie dominowały komórki białaczkowe, żeby nie doszło do ciężkich objawów ubocznych. Objawy niepożądane są możliwe, dlatego całą procedurę przeprowadza się wyłącznie w wyspecjalizowanych ośrodkach, mających wcześniejsze doświadczenia z przeszczepianiem szpiku.

– „Ryzyko powikłań jest duże. Komórki CAR-T są tak mocne, że dochodzi do nagłego rozpadu komórek nowotworowych. Efektem jest uwalnianie cytokin zapalnych, które powodują poważne objawy uboczne. W wyniku tzw. zespołu uwalniania cytokin zdarzały się nawet wypadki śmiertelne” – tłumaczy prof. Wiesław Jędrzejczak. Zapewnia jednak, że są coraz lepsze metody łagodzenia tych objawów.

Kiedy w polsce?

Na razie w Polsce nie ma możliwości zastosowania terapii CAR-T, choć niektórzy pacjenci i ich rodziny próbują szukać możliwości leczenia za granicą. Są starania, by terapia mogła być dostępna też w Polsce, konieczne jest jednak powstanie wysoko specjalistycznych ośrodków prowadzących takie leczenie. – „Jako lekarzowi ciężko jest powiedzieć rodzicom, że terapia nadziei jeszcze nie jest dostępna w „Przylądku Nadziei”. Bo tu i teraz oni nie mogą czekać. W ostatnim czasie mieliśmy co najmniej dwoje dzieci, które miały wskazania do zastosowania CAR-T. Jesteśmy w trakcie procesu certyfikacji naszego ośrodka, która trwa około roku. Sądzę, że jesienią będziemy gotowi. Równolegle jest jednak potrzebne podjęcie przez Ministerstwo Zdrowia decyzji o finansowaniu, gdyż terapia jest bardzo droga” – mówi prof. Kałwak. Żadna z firm, które zarejestrowały CAR-T, nie wystąpiła jeszcze do ministerstwa o refundację. Problemem są przepisy administracyjne – w ustawie refundacyjnej nie przewidziano możliwości stosowania tak zaawansowanych technologii komórkowo-genetycznych. Jednym z kryteriów przy złożeniu samego wniosku o refundację jest potwierdzenie, że produkt jest dostępny na rynku, tymczasem CAR-T trzeba za każdym razem stworzyć dla każdego pacjenta. Potrzebne są pod tym względem zmiany w ustawie refundacyjnej. – „Mamy nadzieję, że będzie na to szansa, inaczej szanse na leczenie dostanie tylko dziecko, którego rodzicowi uda się na serwisach społecznościowych zebrać odpowiednią sumę pieniędzy. A przecież nie o to chodzi, żeby ratować tylko dzieci tych najbardziej „obrotnych” rodziców” – mówi prof. Kałwak.

Rewolucja w leczeniu raka

Oprócz ostrej białaczki limfoblastycznej terapia CAR-T jest już również zarejestrowana w leczeniu innego nowotworu krwi: opornego i nawrotowego chłoniaka rozlanego z komórek B. Jednak na całym świecie toczą się kolejne próby kliniczne dotyczące stosowania zmodyfikowanych komórek T również w innych nowotworach. – „Najbardziej zaawansowane są próby dotyczące szpiczaka, jednak prowadzi się też wiele prób w innych nowotworach krwi, a także guzach litych, jak glejak, rak piersi, rak jajnika. Jest ogromny wysiłek na całym świecie, zarówno firm farmaceutycznych, jak i ośrodków uniwersyteckich, które próbują we własnym zakresie tę technologię opracowywać i stosować” – dodaje prof. Jędrzejczak, który nie ma też wątpliwości, że terapia CAR-T jest największym przełomem ostatnich lat, choć ostrzega też, że komórki nowotworowe są sprytne i potrafią wytworzyć oporność wobec stosowanego leczenia. – „W leczeniu niektórych nowotworów widać ogromną skuteczność, w innych na razie jest testowana jako leczenie pomostowe do przeszczepienia komórek allogenicznych szpiku. Nie zawsze, jednak w wielu przypadkach ostrej białaczki limfoblastyczej remisja wynosi kilka lat i utrzymuje się, tak więc być może rzeczywiście doszło nawet do wyleczenia” – dodaje prof. Jędrzejczak. A byli to chorzy młodzi w stanie terminalnym.

Okładka tygodnika WPROST: 18/2019
Artykuł został opublikowany w 18/2019 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
 0

Spis treści tygodnika Wprost nr 18/2019 (1883)

  • Trzeba działać! 21 kwi 2019, 20:00 A może wreszcie zejść z drzewa? Ta myśl kołatała się w głowie Człowieka od jakiegoś czasu, aż skrystalizowała się w czystej postaci, z wnioskiem: trzeba działać! Niby na drzewie nie było tak źle, jednak mimo wszystko trochę... 3
  • Niedyskrecje parlamentarne 21 kwi 2019, 20:00 ADAM BIELAN MA ZIELONE SERCE. POWAŻNIE. TAKI TYTUŁ POJAWIŁ SIĘ NA PIERWSZEJ STRONIE OKOLICZNOŚCIOWEJ GAZETY „Fakty ziemi radomskiej – gazeta niecodzienna”. Okoliczność, z jaką jest związane wydanie tej gazetki, to rzecz jasna wybory... 6
  • Obraz tygodnia 21 kwi 2019, 20:00 10 mld ludzi będzie – wg prognozy World Factbook – mieszkać na Ziemi w 2050 r. Wygrany Ryszard Legutko jedna z amerykańskich uczelni odwołała jego wykład, ale dzielny profesor wdarł się tylnym wejściem i powiedział co swoje, czyli to... 9
  • Info radar 21 kwi 2019, 20:00 Co dalej z gospodarką polską i światową Jakie są obecnie główne wyzwania w biznesie międzynarodowym? Dlaczego globalizacja jest politycznie niepoprawna? Co niesie ze sobą chińska „Inicjatywa pasa i szlaku”? To tylko niektóre... 10
  • Notre Dame, czyli cywilizacja nie upada 21 kwi 2019, 20:00 ks. Michał Zalewski SJ Wbrew twierdzeniom, że pożar Notre Dame to symbol upadku zachodniej cywilizacji, reakcje mieszkańców Paryża i europejskich przywódców pokazują, że nasz kontynent nie zapomniał o swoich chrześcijańskich... 12
  • Odbudowa Notre Dame 21 kwi 2019, 20:00 Czy Polska powinna się w to zaangażować? 16
  • IV władza jest kobietą 21 kwi 2019, 20:00 Martyna Wojciechowska jest najbardziej rozpoznawalną i opiniotwórczą polską dziennikarką telewizyjną – wynika z badania przeprowadzonego dla „Wprost” na panelu Ariadna. 18
  • Kobiecy styl jest skuteczniejszy 21 kwi 2019, 20:00 Latami walczyłam ze stereotypem, że kobieta nie ma prawa się wypowiadać w „męskich sprawach” – mówi Martyna Wojciechowska, liderka rankingu „Wprost”. 24
  • Awantura o kasę 21 kwi 2019, 20:00 Od 300 tys. zł do zaledwie kilkudziesięciu tysięcy złotych – tyle będą mieli prawo wydać kandydaci Koalicji Europejskiej na europosłów. Ten, kto dostanie więcej, ma znacznie większe szanse na sukces. 26
  • Koalicja PO z SLD to ponury żart 21 kwi 2019, 20:00 Mam wrażenie, że PiS z opozycją ścigają się na robienie głupstw. Eurowybory ma szansę wygrać ten, kto pierwszy nie odpowie głupotą na głupotę przeciwnika – mówi prof. Jarosław Flis, socjolog, znawca systemów wyborczych. 30
  • Blef Broniarza 21 kwi 2019, 20:00 Rozgrywce strajkowej rząd kontra opozycja jeszcze co prawda daleko do końca, ale na razie jest wynik 2:0 dla rządu. Mało kto się spodziewał, że najbardziej upolitycznione egzaminy szkolne w historii przejdą aż tak gładko i bez... 33
  • Tak czy owak, Donald Tusk 21 kwi 2019, 20:00 Tusk szykuje polityczne wystąpienie na 3 maja. Zapowiada, że powie w nim „coś ważnego i ciekawego”. Jednak kluczowe deklaracje byłego premiera padną dopiero po wyborach europejskich. 34
  • Bandzior potrzebuje czasu 21 kwi 2019, 20:00 Polskie więzienia mają ten sam problem co szkoły czy szpitale – brak kadr. Specyfika branży polega na tym, że jeśli nie ma komu wychowywać więźniów, wychowują się oni sami. 36
  • Zaklinacz smaku 21 kwi 2019, 20:00 Daniel Pawełek prowadzi pięć restauracji. Cztery z nich znalazły się w przewodniku Michelin. Jak to się stało, że były kelner zrewolucjonizował polską gastronomię? 41
  • Hossa Bessa 21 kwi 2019, 20:00 Greckie żale W ubiegłym tygodniu grecki parlament zadecydował, że Ateny mają się oficjalnie domagać od Niemców reparacji za zniszczenia i zbrodnie wojenne z czasów II wojny światowej. Grecy wyliczyli, że zadośćuczynienie za straty... 44
  • Orły Wprost nagrodzone w Toruniu 21 kwi 2019, 20:00 Wśród najlepszych przedsiębiorców województwa kujawsko-pomorskiego znaleźli się liderzy swoich branż w kraju i zagranicą. 46
  • Cesarz nowej ery 21 kwi 2019, 20:00 Tylko w Japonii możliwe jest, żeby cesarz historyk zastąpił na tronie cesarza ichtiologa. Czy nowy władca podoła wyzwaniom epoki? 48
  • Fantazmaty Benedykta 21 kwi 2019, 20:00 Niedawno pokazywałam znajomym Berlin nocą. W pewnym momencie koleżanka zapytała: „A ta długa kolejka to do czego?”. „Do KitKat – odpowiedziałam – to najsłynniejszy w Berlinie seksklub”. Podobny obraz w latach 70. zapadł w... 52
  • Polska pustynią Europy 21 kwi 2019, 20:00 Ostatnia susza zniszczyła w Polsce aż 3,5 mln ha upraw i dotknęła 350 tys. gospodarstw. W związku z tym rząd przeznaczył rekordowe w historii środki na pomoc dla rolników. Jeśli jednak nie zaczniemy działać długofalowo, z każdym rokiem może być gorzej. 54
  • Szybki rozwój, mądry nadzór 21 kwi 2019, 20:00 Krajowy Ośrodek Wsparcia Rolnictwa to instytucja powołana w celu prowadzenia aktywnej polityki wspierania wsi i rozwoju rolnictwa. 56
  • Mówimy stop suszy! 21 kwi 2019, 20:00 O koniecznych inwestycjach w gospodarce wodnej i długofalowej strategii przeciwdziałania skutkom suszy mówi Przemysław Daca, prezes Państwowego Gospodarstwa Wodnego Wody Polskie. 58
  • Tracimy wodę. Musimy ją zatrzymać 21 kwi 2019, 20:00 Suszy pokonać się nie da. Można jednak ograniczać jej następstwa. W tym celu powstaje plan przeciwdziałania skutkom suszy. 59
  • Cyfryzacja kontra susza 21 kwi 2019, 20:00 Innowacje proponowane przez BASF służą wsparciem w minimalizowaniu następstw suszy w rolnictwie. 60
  • Wspieramy elektromobilność 21 kwi 2019, 21:00 W tym roku planujemy seryjną produkcję pierwszego polskiego ultralekkiego elektrycznego auta dla logistyki – mówi Łukasz Blichewicz z Assay Consulting & Research. 61
  • Przykład idzie z dołu 21 kwi 2019, 21:00 Norwegia, Holandia, Słowenia czy Portugalia to kraje, które udowodniły, że najważniejszą siłą napędową do rozwiązywania problemów ekologicznych jest zaangażowane społeczeństwo. 62
  • Kolejny rynek ORLENu 21 kwi 2019, 21:00 ORLEN ma swoją pierwszą stację paliw na Słowacji. Jeszcze w tym roku 10 polskich stacji pod marką Benzina ma stanąć u naszego południowego sąsiada. 64
  • Sztuka inwestycji 21 kwi 2019, 21:00 Pierścionek z 33-karatowym brylantem to inwestycja dla milionerów. Ale dzisiaj nawet niepozorna butelka wina może zrobić z kogoś krezusa. 66
  • Nowoczesność na bank 21 kwi 2019, 21:00 Chcemy być wszędzie tam, gdzie klienci nas potrzebują. Nie chcemy być zwykłym bankiem, ale partnerem klienta – mówi Bartosz Chytła, pierwszy wiceprezes zarządu Nest Banku. 70
  • Luksus na wynajem 21 kwi 2019, 21:00 Zakup lokalu na cele inwestycyjne to strzał w dziesiątkę. Zyskać można nie tylko piękną nieruchomość w dobrej lokalizacji, lecz także duże zyski z jej wynajmu. 72
  • Czas na markizy 21 kwi 2019, 21:00 Nowoczesne markizy umożliwiają ochronę pomieszczeń przed nagrzewaniem bez utraty korzyści wynikających z dostępu do światła słonecznego. 74
  • Škoda w leasingu przez internet 21 kwi 2019, 21:00 Škoda to pierwsza w Polsce marka samochodowa, która umożliwiła klientom zakup auta w leasingu za pośrednictwem e-sklepu. 76
  • CAR-T, czyli przełom 21 kwi 2019, 21:00 Wyniki stosowania terapii CAR-T w opornej na leczenie ostrej białaczce limfoblastycznej zaskakują: wielu pacjentów, którym nie dawano nadziei, nadal żyje. 78
  • (Nie)wydolne serce 21 kwi 2019, 21:00 Organizacje pacjenckie zaapelowały o koordynowaną opiekę i możliwość leczenia najciężej chorych lekami dostępnymi już w całej Europie. Chodzi o niewydolność serca, w której rokowanie jest gorsze niż w wielu nowotworach. 80
  • Walczymy o lata życia 21 kwi 2019, 21:00 W Polsce pacjenci ze szpiczakiem żyją przeciętnie o połowę krócej niż na zachodzie Europy. To musi się zmienić – mówi prof. Artur Jurczyszyn z Katedry Hematologii Collegium Medicum UJ w Krakowie. 82
  • Wszystkie sekrety da Vinci 21 kwi 2019, 21:00 Prostatektomia radykalna w asyście robota da Vinci nie tylko usuwa nowotwór stercza, ale też umożliwia mężczyznom normalne funkcjonowanie – mówi 83
  • Łączy nas niepowtarzalna więź 21 kwi 2019, 21:00 Wielu ludzi, których dotknęła choroba, może liczyć na bezwarunkowe wsparcie swoich pupili, co dodaje im sił i motywuje do walki – mówi Oliver Koehncke, dyrektor generalny Boehringer Ingelheim Polska. 84
  • Optyka ery cyfrowej 21 kwi 2019, 21:00 Aplikacja Glasson pomoże wyszukać soczewki okularowe oraz umożliwi zarządzanie salonem i gabinetem optycznym. 86
  • Zadbaj o oczy 21 kwi 2019, 21:00 Niektóre choroby oczu w początkowym stadium nie dają objawów. Dlatego osoby dorosłe powinny chodzić do okulisty co najmniej raz na dwa lata – mówi prof. Iwona Grabska-Liberek, prezes Polskiego Towarzystwa Okulistycznego. 88
  • Chirurgia przyszłości 21 kwi 2019, 21:00 Nowe techniki małoinwazyjne pozwalają wcześnie wykryć chorobę i ocalić wzrok – mówi prof. Jerzy Szaflik, właściciel CMO Laser. 90
  • Technologie XXI wieku w okulistyce 21 kwi 2019, 21:00 To trochę tak, jakbyśmy przesiedli się z auta do promu kosmicznego – ocenia nowe możliwości leczenia Andrzej Dmitriew, koordynator Okulistyki w Szpitalu św. Wojciecha w Poznaniu. 92
  • Dobór okularów to sztuka 21 kwi 2019, 21:00 Tylko dobry fachowiec dobierze i wymodeluje oprawę tak, aby zapewniła komfort noszenia na wiele lat – tłumaczy Szymon Grygierczyk, zastępca dyrektora generalnego w Hoya Lens Poland. 94
  • Wzrok, cesarz zmysłów 21 kwi 2019, 21:00 Prowadzimy działania edukacyjne, które pomogą Polakom nauczyć się dbania o wzrok – mówi Mirosław Nowak, prezes Grupy Essilor – Polska, Litwa, Łotwa, Estonia. 96
  • Łabędzi śpiew dinozaurów 21 kwi 2019, 21:00 Operacja serca Micka Jaggera to medyczny banał, ale medialny szum wokół niej jest ogromny. Choroba wokalisty The Rolling Stones jest sygnałem, że oto kończy się rock. 98
  • Niesmak elit 21 kwi 2019, 21:00 Wystawa „Sztuka to wartość” jest owocem kooperacji dwóch narodowych instytucji: PKO Banku Polskiego i Muzeum Narodowego. Warto się na nią wybrać, aby zadać sobie pytanie o charakter polskiego gustu. 102
  • Wydarzenie 21 kwi 2019, 21:00 Joanna Kulig w rytmie hip-hopu „HANNA” reż. Sarah Adina Smith, 1. sezon już na Amazon Prim Z okazji Super Bowl Amazon udostępnił w lutym na 24 godziny pierwszy odcinek serialu „Hanna”. Natychmiast polski internet zalała fala... 106
  • Film 21 kwi 2019, 21:00 Nielegalni Artyści w przeszłości szukają matrycy do rzeczywistości. Christian Petzold poszedł o krok dalej. Powieść Anny Seghers z 1944 r., „Tranzyt”, zekranizował w scenografii XXI w. Bohaterowie chodzą ulicami współczesnych miast... 107
  • Muzyka 21 kwi 2019, 21:00 Odrodzenie gwiazdy TO BĘDZIE ZASKOCZENIE DLA FANÓW jednej z największych gwiazd alternatywnego rocka. PJ Harvey udostępniła nagrania, które stanowią ścieżkę dźwiękową do spektaklu teatralnego. Dziesięć kompozycji instrumentalnych... 108
  • Książka 21 kwi 2019, 21:00 Zabójczy humor Janusz Rudnicki był przed laty wielką nadzieją polskiej literatury – napisał serię świetnych opowiadań, zdobył rozgłos. I dał mu się uwieść. Zaczął pisać coraz „lżejsze” i coraz bardziej frywolne felietony,... 109
  • O niekochaniu katedry 21 kwi 2019, 21:00 Od paru dni usiłuję gwałtem wycisnąć z siebie choć cień żalu po katedrze Notre Dame, szczypię się, aby pobudzić oczy do płaczu, i, kurde, nic. Nie leci! Znowu ja wychodzę na tego niewrażliwego, płaskiego, co to by płakał, gdyby... 110
  • Dokąd na majówkę 21 kwi 2019, 21:00 Długi, majowy weekend ma jedną wadę: wszyscy chcą wtedy jechać w to samo miejsce. Oto wskazówki, gdzie pojechać, żeby uniknąć tłumów i odpocząć. 112
  • W co się bawić 21 kwi 2019, 21:00 Wiosenne wolne dni to nie tylko czas grilli. Budzi się też kultura – zarówno ta lżejsza, jak i skierowana do wyrobionych widzów. 116
  • Droga do szczęścia to poszukiwanie go w sobie 21 kwi 2019, 21:00 Może brzmi to banalnie, ale wierzę, że choć ta droga jest trudna i wymagająca, to jednocześnie najtrwalsza. 118
  • Sucharki Marszałka 21 kwi 2019, 21:00 By ich zasmakować, wystarczy udać się do Sulejówka, w którym od 1923 r. do 1926 r. Józef Piłsudski mieszkał i został zapamiętany jako miłośnik litewskich sucharów. 120
  • 5 sposbów na regenerację sił w długi weekend 21 kwi 2019, 21:00 Psychologowie twierdzą, że – aby skutecznie wypocząć – trzeba wziąć urlop na co najmniej dwa tygodnie. „Wprost” podpowiada, jak zregenerować siły w długi weekend. 121
  • Zrób sobie Korwin-Mikkego 21 kwi 2019, 21:00 Hej, feministki, nauczyciele, niepełnosprawni – dziś, specjalnie dla Was, Janusz Korwin-Mikke w wersji do nakłuwania szpilkami. 122

ZKDP - Nakład kontrolowany