Kod zdrowia

Kod zdrowia

Jesteś biologicznym robotem. Dlatego lekarz, niczym informatyk, wymieni twój zły kod na nowy. Terapia genowa to przyszłość medycyny.

Oto Sandra, młoda kobieta. Dla ciebie jest zwykłym człowiekiem, ale dla pogromców chorób rodem z XXI w. – przede wszystkim nośnikiem genetycznego kodu podatnego na manipulację. Sandra cierpiała na LPLD, rzadką dziedziczną chorobę, która uniemożliwia trawienie tłuszczów – aby przeżyć, musiała być na restrykcyjnej diecie. Ale już nie musi – w nogi wstrzyknięto jej wirusa, który naprawił kod. Przedostał się do mięśni, gdzie wymienił uszkodzony gen w komórkach. Sandra może wreszcie spróbować, jak smakują pączki. Wirus naprawiający geny? Brzmi jak science fiction. Jednak pod koniec 2012 r. Komisja Europejska zatwierdziła lek zażyty przez Sandrę o nazwie Glybera do sprzedaży w Europie. Terapia dla jednej osoby kosztuje na razie zawrotne 4 mln zł, ale przełom już jest: to pierwszy komercyjny lek wykorzystujący terapię genową na Zachodzie oraz drugi, po Chinach, na świecie. I na pewno nie ostatni, bo majstrowanie przy kodzie genetycznym to przyszłość medycyny.

Kodowanie człowieka

– Terapia genowa, czyli wprowadzenie do organizmu materiału genetycznego, aby zapobiec chorobie lub ją usunąć, rozbudziła ogromne nadzieje – mówi Justyna Zaborowska, biolog molekularna z Uniwersytetu w Oksfordzie. – Ludzkość przyjęła, że kodem genetycznym można manipulować tak samo jak komputerowym, a człowiek to po prostu biologiczna maszyna, którą można ulepszać i naprawiać. Ingerencja w sam kod, by zmieniać ciało, to niesamowita perspektywa.

Spekulacje w pismach medycznych o możliwości wymiany wadliwego DNA pojawiły się w latach 70. W 1990 r. słowo stało się ciałem, gdy Amerykanin dr W.F. Anderson wraz z zespołem naprawili czterolatce gen powodujący genetyczne upośledzenie odporności. W jaki sposób? Lekarze pobrali od pacjentki białe krwinki i rozmnożyli je w laboratorium. Następnie zdrowy, wzięty z zewnątrz gen zdolny do usunięcia choroby umieścili we wnętrzu wirusa. Z kolei wirus po kontakcie z krwinkami zadziałał jak „biologiczna strzykawka” – dał im swój kod genetyczny. Tak zmienione krwinki wstrzyknięto z powrotem dziecku. Choć poprawa odporności była tymczasowa, a pacjentka do dziś przyjmuje uzupełniające zastrzyki, Anderson został uznany za pioniera terapii genowej. Być może zaskoczyłby nas jeszcze niejednym odkryciem, gdyby nie to, że w 2007 r. został skazany za pedofilię.

Umrę dla tych dzieci

– Trwałe efekty terapii genowej były początkowo trudne do uzyskania – mówi Zaborowska. Pacjenci, którzy eksperymentalnie godzili się na nią, cierpieli na poważne skutki uboczne. Nastał zły klimat w mediach, którego apogeum przypadło na 1999 r., gdy zmarł 18-letni Jesse Gelsinger. Pogrzeb odbył się nad kanionem, na górze Mount Wrightson w Arizonie. Chirurg, który dawał mu śmiertelny zastrzyk z nowymi genami, najpierw czytał poezję, a potem spełnił ostatnią wolę Gelsingera – z butelki po lekach chłopca rozsypał jego prochy. Ameryka była wściekła, zwłaszcza że chłopak działał z pobudek altruistycznych. Jego zaburzenie metabolizmu pozwalało na życie, o ile przestrzegał diety i brał 32 tabletki dziennie, a z wyników jego terapii w pierwszej kolejności miały skorzystać dzieci z poważniejszą odmianą schorzenia. – Co najgorszego może mi się zdarzyć? – zastanawiał się Jesse przed pójściem do szpitala. – Umrę, ale będzie to śmierć dla tych dzieci.

Później śledztwo wykazało, że jego śmierci można było uniknąć, lepiej analizując informacje medyczne. Jednak na terapię genową i tak padło odium. Zwiększono kontrolę nad badaniami, a część firm inwestujących w tę dziedzinę wypadła z naukowego wyścigu. Dzisiaj mimo porażek terapia genowa znów zaczyna odnosić sukcesy. – To modelowy przykład dziedziny, która po chwilowym odstawieniu na boczny tor wraca do łask – mówi prof. Sergiusz Nawrocki, kierownik katedry onkologii i radioterapii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.

Dzięki niej za jakiś czas będziemy mogli leczyć zespół Downa. W połowie lipca zespół dr Jeanne Lawrence z Uniwersytetu w Massachusetts pokazał, że to możliwe. Naukowcy zdołali „wyłączyć” w żywej komórce chromosomy, które powodują zespół odpowiedzialny za poważne wady rozwojowe. Chromosomy, czyli zestawy genów, u zdrowych ludzi występują po 23 pary na komórkę. Ale chorzy mają jeden dodatkowy, szkodliwy chromosom, występujący u zdrowych tylko w jednej kopii. Naukowcy postanowili więc wyłączyć ten nadmiarowy. Jak to zrobili? Zauważyli, że „dobry” chromosom jest i tak wyłączany w trakcie naturalnego rozwoju komórki kobiecej. Przeszczepili więc naturalny gen- -wyłącznik do dodatkowego „złego” chromosomu. Efekt? Niczym po odpowiedniej komendzie informatyka nastąpiła natychmiastowa dezaktywacja chromosomu powodującego zespół Downa. – Te badania mogą pomóc w stworzeniu leków na tę chorobę, choć zanim to nastąpi, miną jeszcze lata – przyznają naukowcy.

Terapia genowa jest też coraz częściej wykorzystywana w leczeniu raka. Wszczepione pacjentowi geny mogą wpływać na jego otoczenie lub uderzać bezpośrednio w źródło choroby. W pierwszym wypadku nowe geny pacjenta wspomagają układ odpornościowy. W drugim rak jest niszczony na różne sposoby. Jednym z nich może być uszkodzenie „tarczy” ochronnej nowotworu. – Większość komórek w naszym organizmie jest zaprogramowana tak, żeby po głębokim uszkodzeniu naturalnie umierać – mówi Justyna Zaborowska. – Jednak komórki nowotworowe blokują ten proces po to, żeby móc się dalej dzielić.Dlatego niektóre terapie genowe mają na celu odblokowanie naturalnego procesu autodestrukcji.

Geny mordują raka

Innym sposobem na zniszczenie raka jest zainstalowanie w komórkach nowotworowych „genu samobójstwa” i zgładzenie komórek, które go przyswoiły. Wstrzyknięty pacjentowi gen dociera wtedy do komórek nowotworu, oznaczając je jako miejsce działania dla leku, który pojawi się w organizmie później. Następnie pacjent przyjmuje prolek – substancję nieaktywną, do czasu, gdy napotka komórki z tym konkretnym genem. Krążąc po organizmie, prolek niszczy tylko te komórki, które rozpozna jako rakowe.

– Terapie genowe są obiecujące w przypadku nowotworów, których komórki nie są bardzo zróżnicowane genetycznie. Wręcz przeciwnie, są raczej jednorodne. Tak jest np. w przypadku białaczki – mówi prof. Nawrocki. Dzięki takiej terapii w marcu zostało wyleczonych kilka osób cierpiących na ostatnią fazę ostrej białaczki limfoblastycznej. Nowojorski lekarz dr Michel Sadelain z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center wykorzystał to, że ta białaczka atakuje tylko obecne we krwi limfocyty B. Sadelain przefiltrował więc krew pacjentów, wyjmując z niej inne limfocyty, typu T, które uzbroił przeciw limfocytom zaatakowanym przez nowotwór. Jak? Za pomocą wirusa wstrzyknął wyjętym limfocytom nowy kod genetyczny programujący je tak, by zabijały chorych sąsiadów. Po wpuszczeniu z powrotem do krwi limfocyty T rzeczywiście zniszczyły komórki nowotworowe. – Tworzymy żywe leki – nie krył radości Sadelain.

Niestety, terapia genowa atakująca nowotwór jest mniej skuteczna, gdy ma on zróżnicowaną strukturę. Wtedy jeden gen nie jest w stanie doprowadzić do zniszczenia dużej ilości komórek. – Gdy nowotwór mutuje, tworzą się różne podtypy komórek – mówi prof. Nawrocki. – Wyeliminowanie jednego wcale nie leczy choroby, bo terapia genowa nie jest w stanie namierzyć wszystkich istniejących mutacji. Wtedy trzeba próbować jej do pośredniej walki z rakiem, na przykład przez zmniejszenie jego ukrwienia czy pobudzanie układu odpornościowego. – W przyszłości być może pojawią się terapie genowe łączące różne modyfikacje genetyczne w jednym zastrzyku – prognozuje Justyna Zaborowska. – W końcu istnieją już zróżnicowane koktajle chemioterapii zawarte w jednej pigułce.

Terapia genowa. Jak zmienić geny u człowieka?

1. Pobranie komórek pacjenta

Na początku terapii ex vivo, gdzie manipulacja genetyczna odbywa się poza ciałem człowieka, naukowcy pobierają komórki od pacjenta. Potem rozmnażają je w naczyniu laboratoryjnym.

2. Preparowanie wirusa

Naukowcy przygotowują do akcji wirusa, który będzie nośnikiem nowego genu. Aby nie siał spustoszenia w komórkach, zostaje spreparowany tak, żeby się w nich nie rozmnażał.

3. Wszczepienie genu wirusowi

Naukowcy wprowadzają do wnętrza wirusa gen naprawczy, który potrafi zmienić kod genetyczny pacjenta. Teraz trzeba spowodować, aby gen przedostał się do wnętrza komórki.

4. Wprowadzenie wirusa do komórek

Naukowcy dodają wirusa do komórek pobranych od pacjenta. Wirus przedostając się do komórki, spełnia funkcję biologicznej strzykawki - przekazuje jej swój kod genetyczny. Brawo! Gen naprawczy jest już w komórce pacjenta.

5. Przemiana komórki

Nowy kod genetyczny powoduje przemianę komórek pobranych od pacjenta. Dzięki temu komórki zyskują moc leczniczą.

6. Powrót komórek do organizmu

Naukowcy wszczepiają pacjentowi komórki z genem naprawczym, które zaprowadzą porządek w jego ciele. W niektórych przypadkach zwiększą jego odporność, a w innych zlikwidują chorobę.

Okładka tygodnika WPROST: 31/2013
Więcej możesz przeczytać w 31/2013 wydaniu tygodnika „Wprost”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
 0

Spis treści tygodnika Wprost nr 31/2013 (1588)

  • Panie Jarku, Pan się nie boi 28 lip 2013, 20:00 Panie Jarku, piszę do Pana, żeby dodać Panu otuchy. Nie chodzi o żadne zwycięstwo w wewnętrznych wyborach w Platformie, bo obaj wiemy, że nie ma Pan żadnych szans. Nie chodzi też o jej zreformowanie, bo postawił Pan na niej krzyżyk.... 4
  • Rostowski mówi: inni chorują - zachorujmy i my 28 lip 2013, 20:00 Nigdy nie przestanie mnie zadziwiać sposób rozumowania, będący pokłosiem keynesowskiego ukąszenia, zgodnie z którym najlepszą metodą na radzenie sobie z niepokojąco rosnącym długiem jest… zaciąganie kolejnych długów. Wszystko... 4
  • Wyjaśnienie 28 lip 2013, 20:00 Wątpliwości odnośnie do oświadczenia majątkowego Piotra Guziała nie zostały upublicznione przez wojewodę mazowieckiego Jacka Kozłowskiego ani z jego inicjatywy. Upubliczniło je Radio Zet, które miało te informacje z innego źródła.... 4
  • Skaner 28 lip 2013, 20:00 Tu jesteśmy! Jeśli czujesz się ważny, wyobraź sobie, że patrzysz na Ziemię z gwiazd – pisał rzymski cesarz Marek Aureliusz, kontemplując znikomość człowieka wobec ogromu wszechświata. Gdyby żył dziś, na pewno dałby wiele,... 6
  • Kulisy reanimacji bankruta 28 lip 2013, 20:00 LOT poprawił wyniki, ale w firmie aż trzeszczy od afer nazywanych lotowszczyzną. 10
  • Fabryka przegranych 28 lip 2013, 20:00 Powstanie Warszawskie przechodzi ze sfery dokumentacji, wywiadów i oddawania czci do sfery popkultury. W ten sposób zyskujemy bohaterów, ale tracimy wymiar tragedii. Krew, pot i łzy stają się odrealnione, na pierwszy plan wychodzą młodość i miłość. 12
  • Klęska i legenda 28 lip 2013, 20:00 Mit powstania jest wciąż żywy. Odwołują się do niego wszyscy, którzy mają ważne sprawy do załatwienia – mówi Jan Ołdakowski, dyrektor Muzeum Powstania Warszawskiego. 18
  • Rostowski to socjalizm 28 lip 2013, 20:00 Z Jarosławem Gowinem, kandydatem na szefa PO, rozmawia Marcin Dzierżanowski. 20
  • Koko, Euro spoko 28 lip 2013, 20:00 Grzegorz Lato i Adam Olkowicz wciąż zarabiają na Euro 2012 w Polsce. Mimo że mistrzostwa skończyły się rok temu. 24
  • Kamikadze 28 lip 2013, 20:00 O sprawie Olina, szafie Lesiaka i teczce Bolka opowiada Andrzej Milczanowski, były minister spraw wewnętrznych i szef UOP. 26
  • Sługa Wałęsy 28 lip 2013, 20:00 Milczanowski zbudował służby III RP, opierając się w dużym stopniu na funkcjonariuszach PRL. Po latach się okazało, że także wykorzystując ich metody. 28
  • Wsparcie dla regionów 28 lip 2013, 20:00 W Lubelskiem postawili na turystykę, a w Łódzkiem – na naukę i kulturę. O tym, do kogo trafią euro z Regionalnych Programów Operacyjnych, decyduje 16 województw. 32
  • Nie byłem katem 28 lip 2013, 20:00 Nie mam pretensji do TVP, że opłaca ludzi tylko dlatego, że mają ładny uśmiech – mówi Andrzej Turski, twarz „Panoramy”, dziennikarz, którego „7 dni świat” wraca po latach na antenę. 35
  • Centralne Biuro Absurdu 28 lip 2013, 20:00 CBA taśmowo pozbawia funkcji samorządowców pod pozorem drobnych uchybień proceduralnych. – To zamach na samorządność – oburzają się posłowie. 38
  • Wojna z ciałem 28 lip 2013, 20:00 Wyczekiwane lato nie dla wszystkich jest źródłem radości. Plaża stała się targowiskiem próżności i źródłem frustracji. 40
  • Witajcie w stresolandii 28 lip 2013, 20:00 Blisko trzy czwarte Polaków uważa, że Polska szkodzi ich zdrowiu psychicznemu, a aż 86 proc. odczuwa nieustanny stres. Jak żyć, panie premierze? 44
  • Proszę, pozwól mi odejść 28 lip 2013, 20:00 Nie skarżył się, bo kto by uwierzył, że przystojny facet, dyrektor w międzynarodowej korporacji, jest ofiarą przemocy domowej. 48
  • Tokio zamienię na Karpaty 28 lip 2013, 20:00 Kariera w Nowym Jorku albo Tokio – to sen Polaków. Ich marzenie było odwrotne: porzuciły drapacze chmur dla błota w polskich górach. 52
  • Koronni i Szkatuła 28 lip 2013, 20:00 Na procesie słynnego gangstera Rafała S. ps. Szkatuła świadkowie koronni plączą się w zeznaniach i zapominają, co uzgodnili z prokuratorem. 56
  • Mały książę, wielki kac 28 lip 2013, 20:00 O narodzinach George’a Alexandra Louisa informowały histerycznie wszystkie media. Następnego dnia obudziły się z niesmakiem. Komu potrzebny był ten cyrk? 60
  • Przerwa na tragedię 28 lip 2013, 20:00 Katastrofa kolejowa przyszła w najczarniejszym dla Hiszpanów momencie ostatnich dziesięcioleci. Kraj jest pogrążony w korupcji i marazmie. Ulica już nawet nie protestuje. 64
  • Dyskoteka u Benbenka 28 lip 2013, 20:00 Hazard, internet, prasa, radio, a teraz telewizja. Zbigniewa Benbenka pasjonuje wszystko, na czym można zarobić. 66
  • Balcerowicz musi krzyczeć 28 lip 2013, 20:00 Reformy są politycznie ryzykowne, ale bez nich możemy zapomnieć o dogonieniu pod względem zamożności krajów Europy Zachodniej – mówi prof. Leszek Balcerowicz. 70
  • Nowy garnitur biznesu 28 lip 2013, 20:00 Firmy są jak ludzie. Od czasu do czasu muszą zmienić garderobę na modniejszą, by bardziej się podobać swoim klientom. 72
  • Kod zdrowia 28 lip 2013, 20:00 Jesteś biologicznym robotem. Dlatego lekarz, niczym informatyk, wymieni twój zły kod na nowy. Terapia genowa to przyszłość medycyny. 74
  • Lutosławski i wódka 28 lip 2013, 20:00 O swoim mistrzu Witoldzie Lutosławskim, wpływie polityki na muzykę i fascynacji metalem opowiada Esa-Pekka Salonen, jeden z najlepszych dyrygentów świata. 76
  • Zbrodniarze pełni wdzięku 28 lip 2013, 20:00 Gdy prawo nie radzi sobie ze sprawiedliwością, telewizyjni antybohaterowie muszą brać sprawy w swoje ręce. 80
  • Film 28 lip 2013, 20:00 Zamieszkać w muzeum Giuseppe Tornatore znowu opowiada o sztuce. Kiedyś w „Cinema Paradiso” stworzył piękny hymn na cześć kina, które zmieniło życie chłopca z sycylijskiej wioski. Dziś jest bardziej sceptyczny. W... 82
  • Muzyka 28 lip 2013, 20:00 Między jawą a snem Późnowieczorne opowieści to już swoista instytucja. Muzyczne zestawy na tę szczególną porę mają na koncie m.in. Jamiroquai, Belle and Sebastian, Air i The Flaming Lips. Wydawana od 2001 r. seria (poprzednio nazwana... 84
  • Książka 28 lip 2013, 20:00 Liczby mogą zabijać Thrillery z filozoficznymi pretensjami przeważnie bywają okropnie głupie, ale to szczęśliwie nie przypadek „Głosów chaosu” Leonarda Rosena – solidnej, mocno depresyjnej literatury sensacyjnej z... 84
  • Co nas gryzie 28 lip 2013, 20:00 Komary mogą uprzykrzyć wakacje, kleszcze – zostawić przykrą pamiątkę na całe życie. Bądźmy czujni. 86
  • Ubezpieczenie dla turysty 28 lip 2013, 20:00 Wakacje za granicą dostarczają mnóstwa wrażeń, wiążą się jednak z większym niż w wypadku urlopu w kraju ryzykiem. Dlatego przed wyjazdem warto pomyśleć o odpowiedniej ochronie. 88
  • Pierwsza pomoc? To łatwe! 28 lip 2013, 20:00 Jak udzielić pierwszej pomocy, wie niewielu z nas. A przecież w każdej chwili możemy być świadkiem wypadku albo ktoś może koło nas nagle upaść na ulicy. 89
  • Kiedy zginie paszport 28 lip 2013, 20:00 Paszportu za granicą trzeba pilnować, najlepiej nie trzymać go razem z portfelem, bo na niego najczęściej polują złodzieje. Co robić, gdy jednak go stracimy? 90
  • Wiatr w żaglach 28 lip 2013, 20:00 Sto największych i najpiękniejszych na świecie żaglowców już za kilka dni dobije do portu w Szczecinie 92
  • Ulecz się jedzeniem 28 lip 2013, 20:00 Lato to czas, kiedy stragany pełne są soczystych owoców, kolorowych warzyw. Warto korzystać z bogactw natury pełnymi garściami – a zamiast po kolejną pigułkę sztucznych preparatów witaminowych sięgnąć po jabłko, pomidora, fasolę. 94
  • Sztuka przyrządzania 28 lip 2013, 20:00 Nie wystarczy wiedzieć, co jeść, by zachować formę. Trzeba jeszcze umieć gotować! 96
  • Gotuj na zdrowie 28 lip 2013, 20:00 W naczyniach ze szkła żaroodpornego Termisil można gotować zdrowo i smacznie. Ich używanie pozwala zaoszczędzić czas i uchronić potrawę przed utratą cennych mikroelementów. 97
  • Bomba tygodnia 28 lip 2013, 20:00 Mistrzowie przy garach Żadna praca nie hańbi, szczególnie w kryzysie. Zarabiać nie ma gdzie. No, chyba że przy garnkach. Dostajesz bilet na występ kabaretowy Andrzeja Grabowskiego, Jerzego Kryszaka czy Cezarego Pazury. Z radości nie... 98

ZKDP - Nakład kontrolowany