Siedemnaście lat temu urodziła się pierwsza koza z ludzkim genem. Obcy fragment DNA sprawiał, że jej mleko zawierało antytrombinę, substancję zapobiegającą powstawaniu skrzepów we krwi. Transgeniczne kozy ratują dziś ludzi z wrodzonym niedoborem antytrombiny, którzy podczas operacji, porodów czy w wypadku chorób zakrzepowo-zatorowych muszą otrzymywać brakującą substancję. Kiedyś jej jedynym źródłem było ludzkie osocze. Od trzech lat w Europie, a od stycznia 2009 r. w USA jest dostępny ATryn, lek zawierający antytrombinę izolowaną z mleka tych zwierząt. Jak do tego doszło?
Naukowcy z biotechnologicznej firmy GTC Biotherapeutics skopiowali ludzki gen odpowiadający za produkcję antytrombiny i połączyli go z genem promotorem beta-kazeiny, tworząc tzw. konstrukt. Dzięki temu działanie obcego elementu DNA ujawnia się jedynie w gruczole mlekowym. Konstrukt został wstrzyknięty do zapłodnionego jajeczka kozy i dodatkowy gen włączył się do jej genomu. Embrion wszczepiono do macicy matki zastępczej, a pół roku później urodziło się pierwsze zwierzę produkujące lek. W lipcu 2009 r. na międzynarodowym kongresie medycznym poświęconym leczeniu zakrzepicy prezentowano wyniki badań nad skutecznością ATrynu. Prof. Michael Paidas z Yale Women and Children’s Center for Blood Disorders zapewniał, że ATryn jest bezpiecznym i skutecznym lekiem, który przywraca i utrzymuje właściwy poziom antytrombiny.
Więcej możesz przeczytać w 52/2009 wydaniu tygodnika Wprost .
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.